ウルフラム症候群患者の糖尿病に対するGLP類似体
2022年3月14日 更新者：Adar Zinger、Hadassah Medical Organization
DIDMOAD（尿崩症、真性糖尿病、視神経萎縮および難聴）とも呼ばれるウォルフラム症候群は、糖尿病、神経変性、精神疾患を引き起こすベータ細胞の機能不全とアポトーシスを特徴とする遺伝性症候群です。 蓄積された証拠は、ウォルフラム症候群におけるベータ細胞不全および神経細胞機能不全が、影響を受けた細胞における高レベルの小胞体ストレスに起因することを示している。 ウォルフラム症候群の現在の治療法はインスリンですが、ベータ細胞不全の進行を防ぐことはできません。
いくつかの研究では、GLP-1 類似体が ER ストレスからベータ細胞を保護するのに非常に効果的であることが示されました。 ここで研究者らは、ウルフラム症候群患者の治療におけるGLP-1類似体の影響を研究することを提案している。
研究者らは、ウルフラム症候群患者のベータ細胞機能および血糖コントロールに対するGLP-1アナログ（エキサナチド）の効果を研究する予定です。 β細胞機能の評価は、GLP-1療法開始前と治療3ヶ月後に食事検査とIVGTT検査を実施して行います。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 糖尿病、視神経萎縮および少なくとも1つの追加の神経機能障害（尿崩症、感音性難聴、神経因性膀胱または他の種類の自律神経障害または末梢神経障害）を含むウォルフラム症候群の遺伝的または確定的臨床診断
- 年齢 > 18 歳
- 糖尿病の罹患期間が10年未満。
除外基準:
- 妊娠中の女性
- インフォームドコンセントを与えることができない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エクセナチド
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エクセナチド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベータ細胞の機能
時間枠：3ヶ月
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エクセネチドによる治療開始前と治療3ヶ月後にIVGTT検査と食事検査を実施します。
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Gil Leibowitz, MD、Hadassah Medical Organization
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (予想される)
2013年3月1日
研究の完了 (実際)
2013年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月14日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- wolfram-HMO-CTIL
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