Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GLP-analogen voor diabetes bij patiënten met het Wolfram-syndroom

14 maart 2022 bijgewerkt door: Adar Zinger, Hadassah Medical Organization

Wolfram-syndroom, ook wel DIDMOAD genoemd (diabetes insipidus, diabetes mellitus, optische atrofie en doofheid) is een genetisch syndroom dat wordt gekenmerkt door bètaceldisfunctie en apoptose, wat leidt tot diabetes, neurodegeneratie en psychiatrische ziekte. Steeds meer bewijs geeft aan dat bètacelfalen en neuronale celdisfunctie bij het syndroom van Wolfram het gevolg zijn van een hoog niveau van ER-stress in aangetaste cellen. De huidige behandeling van het Wolfram-syndroom is insuline, dat de progressie van bètacelfalen niet kan voorkomen.

Verschillende onderzoeken hebben aangetoond dat GLP-1-analogen zeer effectief zijn in het beschermen van bètacellen tegen ER-stress. Hierin stellen de onderzoekers voor om de impact van GLP-1-analogen bij de behandeling van patiënten met het Wolfram-syndroom te bestuderen.

De onderzoekers zullen de effecten bestuderen van GLP-1-analoog (Exanatide) op de bètacelfunctie en glykemische controle van patiënten met het Wolfram-syndroom. Evaluatie van de bètacelfunctie zal worden uitgevoerd door een maaltijdtest en een IVGTT-test uit te voeren voordat de GLP-1-therapie wordt gestart en na 3 maanden behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genetische of definitieve klinische diagnose van het syndroom van Wolfram, waaronder: diabetes mellitus, optische atrofie en ten minste één aanvullende neurologische disfunctie (diabetes insipidus, perceptieve doofheid, neurogene blaas of ander type autonome of perifere neuropathie)
  2. Leeftijd >18 jaar
  3. Duur van diabetes van <10 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  1. zwangere vrouw
  2. patiënten die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Exenatide
Geneesmiddel: Exenatide
Exenatide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
beta cel functie
Tijdsspanne: 3 maanden
IVGTT-test en maaltijdtest zullen worden uitgevoerd voordat de behandeling met Exenetide wordt gestart en na 3 maanden behandeling.
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gil Leibowitz, MD, Hadassah Medical Organization

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2011

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

24 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • wolfram-HMO-CTIL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren