Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GLP-analoger til diabetes hos Wolfram-syndrompatienter

14. marts 2022 opdateret af: Adar Zinger, Hadassah Medical Organization

Wolfram syndrom, også omtalt som DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, optisk atrofi og døvhed) er et genetisk syndrom karakteriseret ved beta-celledysfunktion og apoptose, der fører til diabetes, neurodegeneration og psykiatrisk sygdom. Akkumulerende beviser indikerer, at beta-cellesvigt og neuronal celledysfunktion i Wolframs syndrom skyldes et højt niveau af ER-stress i berørte celler. Den nuværende behandling af Wolfram syndrom er insulin, som ikke forhindrer udviklingen af ​​beta-cellesvigt.

Adskillige undersøgelser viste, at GLP-1-analoger er meget effektive til at beskytte beta-celler mod ER-stress. Heri foreslår efterforskerne at studere virkningen af ​​GLP-1-analoger i behandlingen af ​​patienter med Wolfram syndrom.

Efterforskerne vil undersøge virkningerne af GLP-1-analog (Exanatide) på beta-cellefunktion og glykæmisk kontrol hos patienter med Wolfram syndrom. Evaluering af beta-cellefunktionen vil blive udført ved at udføre måltidstest og IVGTT-test før påbegyndelse af GLP-1-behandling og efter 3 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Genetisk eller definitiv klinisk diagnose af Wolframs syndrom, herunder: diabetes mellitus, optisk atrofi og mindst én yderligere neurologisk dysfunktion (diabetes insipidus, sensorineural døvhed, neurogen blære eller anden form for autonom eller perifer neuropati)
  2. Alder >18 år
  3. Varighed af diabetes <10 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. gravid kvinde
  2. patienter, der ikke er i stand til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Exenatid
Medicin: Exenatid
Exenatid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
beta celle funktion
Tidsramme: 3 måneder
IVGTT-test og måltidstest vil blive udført før behandling med Exenetid påbegyndes og efter 3 måneders behandling.
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gil Leibowitz, MD, Hadassah Medical Organization

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2011

Først opslået (Skøn)

24. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • wolfram-HMO-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner