Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GLP-analoger for diabetes hos pasienter med Wolfram-syndrom

14. mars 2022 oppdatert av: Adar Zinger, Hadassah Medical Organization

Wolfram syndrom, også referert til som DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, optisk atrofi og døvhet) er et genetisk syndrom preget av betacelledysfunksjon og apoptose som fører til diabetes, nevrodegenerasjon og psykiatrisk sykdom. Akkumulerende bevis indikerer at beta-cellesvikt og nevronal celledysfunksjon i Wolframs syndrom skyldes et høyt nivå av ER-stress i berørte celler. Den nåværende behandlingen av Wolfram syndrom er insulin, som ikke klarer å forhindre progresjon av betacellesvikt.

Flere studier viste at GLP-1-analoger er svært effektive for å beskytte beta-celler mot ER-stress. Her foreslår etterforskerne å studere virkningen av GLP-1-analoger i behandlingen av pasienter med Wolfram syndrom.

Etterforskerne skal studere effekten av GLP-1-analog (Exanatide) på beta-cellefunksjon og glykemisk kontroll hos pasienter med Wolfram syndrom. Evaluering av betacellefunksjon vil bli gjort ved å utføre måltidstest og IVGTT-test før oppstart av GLP-1-behandling, og etter 3 måneders behandling.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Genetisk eller definitiv klinisk diagnose av Wolframs syndrom inkludert: diabetes mellitus, optisk atrofi og minst én ekstra nevrologisk dysfunksjon (diabetes insipidus, sensorineural døvhet, nevrogen blære eller annen type autonom eller perifer nevropati)
  2. Alder >18 år
  3. Varighet av diabetes <10 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. gravide kvinner
  2. pasienter som ikke kan gi informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Exenatid
Legemiddel: Exenatid
Exenatid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
betacellefunksjon
Tidsramme: 3 måneder
IVGTT-test og måltidstest vil bli utført før behandlingsstart med Exenetide og etter 3 måneders behandling.
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gil Leibowitz, MD, Hadassah Medical Organization

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2011

Først lagt ut (Anslag)

24. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • wolfram-HMO-CTIL

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere