Analoghi GLP per il diabete nei pazienti con sindrome di Wolfram

La sindrome di Wolfram, nota anche come DIDMOAD (diabete insipido, diabete mellito, atrofia ottica e sordità) è una sindrome genetica caratterizzata da disfunzione delle cellule beta e apoptosi che porta a diabete, neurodegenerazione e malattie psichiatriche. Sempre più prove indicano che il fallimento delle cellule beta e la disfunzione delle cellule neuronali nella sindrome di Wolfram derivano da un alto livello di stress ER nelle cellule colpite. L'attuale trattamento della sindrome di Wolfram è l'insulina, che non riesce a prevenire la progressione del fallimento delle cellule beta.

Diversi studi hanno dimostrato che gli analoghi del GLP-1 sono molto efficaci nel proteggere le cellule beta dallo stress ER. Qui, i ricercatori suggeriscono di studiare l'impatto degli analoghi del GLP-1 nel trattamento dei pazienti con sindrome di Wolfram.

I ricercatori studieranno gli effetti dell'analogo del GLP-1 (Exanatide) sulla funzione delle cellule beta e sul controllo glicemico dei pazienti con sindrome di Wolfram. La valutazione della funzione delle cellule beta verrà effettuata eseguendo il test del pasto e il test IVGTT prima di iniziare la terapia con GLP-1 e dopo 3 mesi di trattamento.