Análogos de GLP para diabetes em pacientes com síndrome de Wolfram
A síndrome de Wolfram, também conhecida como DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, atrofia óptica e surdez) é uma síndrome genética caracterizada por disfunção das células beta e apoptose levando a diabetes, neurodegeneração e doenças psiquiátricas. Evidências acumuladas indicam que a falha das células beta e a disfunção das células neuronais na síndrome de Wolfram resultam de um alto nível de estresse do RE nas células afetadas. O tratamento atual da síndrome de Wolfram é a insulina, que falha em prevenir a progressão da falência das células beta.
Vários estudos mostraram que os análogos do GLP-1 são muito eficazes na proteção das células beta do estresse do RE. Aqui, os pesquisadores sugerem estudar o impacto dos análogos de GLP-1 no tratamento de pacientes com síndrome de Wolfram.
Os investigadores estudarão os efeitos do análogo de GLP-1 (Exanatide) na função das células beta e no controle glicêmico de pacientes com síndrome de Wolfram. A avaliação da função das células beta será feita por meio da realização de teste de refeição e teste de IVGTT antes de iniciar a terapia com GLP-1 e após 3 meses de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico genético ou clínico definitivo da síndrome de Wolfram incluindo: diabetes mellitus, atrofia óptica e pelo menos uma disfunção neurológica adicional (diabetes insipidus, surdez neurossensorial, bexiga neurogênica ou outro tipo de neuropatia autonômica ou periférica)
- Idade >18 anos
- Duração do diabetes <10 anos.
Critério de exclusão:
- mulheres grávidas
- pacientes incapazes de dar consentimento informado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Exenatida
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Exenatida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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função da célula beta
Prazo: 3 meses
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Teste de IVGTT e teste de refeição serão realizados antes de iniciar o tratamento com Exenetide e após 3 meses de tratamento.
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3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gil Leibowitz, MD, Hadassah Medical Organization
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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- Exenatida
Outros números de identificação do estudo
- wolfram-HMO-CTIL
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