GLP-analogit diabetekselle Wolfram-oireyhtymäpotilailla
Wolfram-oireyhtymä, jota kutsutaan myös nimellä DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, optinen surkastuminen ja kuurous), on geneettinen oireyhtymä, jolle on ominaista beetasolujen toimintahäiriö ja apoptoosi, joka johtaa diabetekseen, hermoston rappeutumiseen ja psykiatrisiin sairauksiin. Kertyvä näyttö osoittaa, että beetasolujen vajaatoiminta ja hermosolujen toimintahäiriö Wolframin oireyhtymässä johtuvat korkeasta ER-stressistä sairastuneissa soluissa. Wolfram-oireyhtymän nykyinen hoitomuoto on insuliini, joka ei pysty estämään beetasolujen vajaatoiminnan etenemistä.
Useat tutkimukset osoittivat, että GLP-1-analogit ovat erittäin tehokkaita suojaamaan beetasoluja ER-stressiltä. Tässä tutkijat ehdottavat GLP-1-analogien vaikutuksen tutkimista Wolfram-oireyhtymää sairastavien potilaiden hoidossa.
Tutkijat tutkivat GLP-1-analogin (Exanatide) vaikutuksia beetasolujen toimintaan ja verensokerin hallintaan Wolfram-oireyhtymää sairastavilla potilailla. Beetasolujen toiminnan arviointi tehdään ateriatestillä ja IVGTT-testillä ennen GLP-1-hoidon aloittamista ja 3 kuukauden hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Wolframin oireyhtymän geneettinen tai lopullinen kliininen diagnoosi, mukaan lukien: diabetes mellitus, optinen atrofia ja vähintään yksi muu neurologinen toimintahäiriö (diabetes insipidus, sensorineuraalinen kuurous, neurogeeninen virtsarakko tai muun tyyppinen autonominen tai perifeerinen neuropatia)
- Ikä > 18 vuotta
- Diabeteksen kesto alle 10 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- raskaana oleville naisille
- potilaita, jotka eivät pysty antamaan suostumustaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eksenatidi
|
Eksenatidi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
beetasolujen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
IVGTT-testi ja ateriatesti tehdään ennen Exenetide-hoidon aloittamista ja 3 kuukauden hoidon jälkeen.
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gil Leibowitz, MD, Hadassah Medical Organization
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Silmäsairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Korvan sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Sensaatiohäiriöt
- Perinnölliset optiset atrofiat
- Optinen atrofia
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Kuulohäiriöt
- Näköhäiriöt
- Kuurosokeat häiriöt
- Sokeus
- Kuulon menetys
- Kuurous
- Diabetes Insipidus
- Diabetes mellitus, tyyppi 1
- Diabetes mellitus
- Oireyhtymä
- Wolframin oireyhtymä
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Liikalihavuuden vastaiset aineet
- Inkretiinit
- Eksenatidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- wolfram-HMO-CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .