Análogos de GLP para la diabetes en pacientes con síndrome de Wolfram

El síndrome de Wolfram, también conocido como DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, atrofia óptica y sordera) es un síndrome genético caracterizado por disfunción de las células beta y apoptosis que conduce a diabetes, neurodegeneración y enfermedad psiquiátrica. La evidencia acumulada indica que la falla de las células beta y la disfunción de las células neuronales en el síndrome de Wolfram son el resultado de un alto nivel de estrés del RE en las células afectadas. El tratamiento actual del síndrome de Wolfram es la insulina, que no previene la progresión de la falla de las células beta.

Varios estudios demostraron que los análogos de GLP-1 son muy efectivos para proteger a las células beta del estrés del RE. En este documento, los investigadores sugieren estudiar el impacto de los análogos de GLP-1 en el tratamiento de pacientes con síndrome de Wolfram.

Los investigadores estudiarán los efectos del análogo de GLP-1 (Exanatide) sobre la función de las células beta y el control glucémico de pacientes con síndrome de Wolfram. La evaluación de la función de las células beta se realizará mediante la prueba de comida y la prueba IVGTT antes de comenzar la terapia con GLP-1 y después de 3 meses de tratamiento.