この研究は、2 つの異なるプロセスで製造された Replagal の PD/PK および安全性を評価するように設計されています。
2021年7月15日 更新者：Shire
ファブリー病の成人男性患者を対象に、2 つの異なるプロセスで製造されたアガルシダーゼ アルファから製造された Replagal® の第 II 相比較研究
この研究は、カナダのファブリー病患者における安全性と PK/PD を評価するために設計されています。
調査の概要
詳細な説明
2008 年には、アガルシダーゼ アルファ原薬の製造プロセスが変更されました。 製剤の処方、製造場所、製造工程、容器の密閉に変更はありません。
動物成分を含まない培地を利用したアガルシダーゼ アルファ バイオリアクター製造プロセス (agalAF1) が、以前のローラー ボトル (RB) プロセスに取って代わりました。
この研究は、PD/PK および安全性データを提供するように設計されています。 評価スケジュールは、血中への薬物取り込みの PK プロファイルと、数週間にわたって現れる薬理学的効果を捉えるように設計されています。 各患者は、彼自身のコントロールとして機能します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2H7
- University of Alberta Hospital
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 1V8
- Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、Ontario、カナダ、M5V 2T3
- INC Research
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 患者は、次の基準を使用してファブリー病と診断されなければなりません: 患者は、血清、白血球、または線維芽細胞で測定された α-ガラクトシダーゼ A 活性の欠乏によって確認されるファブリー病のヘミ接合体の男性であるか、α-ガラクトシダーゼの変異が確認されています。ガラクトシダーゼA遺伝子。
- 患者は男性で、年齢は 18 歳から 65 歳までです。
- -患者は、研究の必要に応じて診療所に留まり、研究の手順と評価を順守することをいとわない必要があります。
- 研究適格性訪問の確認の時点で、患者は、IV EOWで投与される0.2 mg / kgの用量でRB Replagalによる治療を少なくとも26週間受けていなければなりません。
- 患者はインフォームドコンセントを提供します。
ERTを受けていない患者:
1.未治療の患者は、治療前の血漿Gb3レベルが正常範囲を超えている必要があります（値が利用可能な場合）。
除外基準:
- 患者は静脈穿刺および/または静脈アクセスに耐えることができません。
- -患者は、スクリーニングまたは適格性の確認のいずれかで、抗アガルシダーゼアルファ抗体が陽性であると検査されました 訪問。
- -患者のERT前の血漿Gb3レベルは正常範囲内でした（値が利用可能な場合）。
- -患者は他のShire HGT調査研究に参加しています。
- -患者は現在透析を受けているか、研究中に透析を開始する予定であるか、腎移植を受けたか、または腎移植の待機リストに載っています。
- -患者はプロトコルを遵守できない（例えば、臨床的に関連する病状によりプロトコルの実施が困難になる、不安定な社会的状況、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低い）、または治験責任医師の意見では、それ以外の場合は研究に適していません。
- -患者は、臨床調査または治験薬（薬物またはデバイス）の使用を含む別の臨床研究に登録されています, カナダのファブリー病イニシアチブを除く, この研究でAF Replagalの最初の投与を受ける前の6か月以内または任意の時点で勉強中の時間。
- -患者は以前にAF Replagalを受けたことがある 研究への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Replagal® (0.2 mg/kg、IV、EOW)
すべての患者が 0.2 mg/kg Replagal RB の 1 回の注入を受けた約 14 日間のスクリーニング期間 (0 週) すべての患者が0.2mg/kgのリプラガルAFの7回の注入を受けた14週間の治療期間 |
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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尿Gb3レベルのベースラインから16週目（EOS）への変化
時間枠：EOSへのベースライン
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EOSへのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿 Gb3 レベルのベースラインから 16 週目 (EOS) への変更
時間枠：EOSへのベースライン
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EOSへのベースライン
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時間 0 から最後の定量化可能なサンプルの時間までの濃度-時間曲線下の用量正規化領域 (AUClast/Dose)
時間枠：0週から14週
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投与量で正規化された計算は、薬物動態パラメーターを投与量で割ることによって実行されました。
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0週から14週
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無限大に外挿された用量正規化 AUC (AUC∞/用量)
時間枠：0週から14週
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投与量で正規化された計算は、薬物動態パラメーターを投与量で割ることによって実行されました。
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0週から14週
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用量正規化された最大血清濃度 (Cmax/用量)
時間枠：0週から14週
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投与量で正規化された計算は、薬物動態パラメーターを投与量で割ることによって実行されました。
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0週から14週
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試験終了時の抗アガルシダーゼ アルファ抗体の状態 (血清中) による安全性と忍容性を評価するには
時間枠：イオス
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イオス
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治療ごとの TEAE の全体的なまとめ (Replagal RB および Replagal AF)
時間枠：第 2 週から EOS
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抗アガルシダーゼ アルファ抗体の状態、併用薬、バイタル サイン、心電図によって安全性と忍容性を評価する。
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第 2 週から EOS
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年11月17日
一次修了 (実際)
2012年12月28日
研究の完了 (実際)
2012年12月28日
試験登録日
最初に提出
2011年2月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月15日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HGT-REP-082
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