Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan PD/PK:ta ja kahdella eri prosessilla valmistettujen replagalien turvallisuutta.
torstai 15. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Shire
Vaiheen II vertailtavuustutkimus kahdella eri prosessilla valmistetun Agalsidase Alfasta valmistetun Replagalin® välillä aikuisilla miespotilailla, joilla on Fabryn tauti
Tämä tutkimus on suunniteltu turvallisuuden ja PK/PD:n arvioimiseksi kanadalaisilla Fabry-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vuonna 2008 agalsidaasi alfa -lääkeaineen valmistusprosessiin tehtiin muutos. Lääkevalmisteen koostumukseen, valmistuspaikkaan, valmistusprosessiin tai säiliön sulkemiseen ei ole tehty muutoksia.
Agalsidaasi alfa -bioreaktorin valmistusprosessi (agalAF1), jossa hyödynnettiin eläinkomponenttivapaata väliainetta, korvasi aiemman rullapulloprosessin (RB).
Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan PD/PK- ja turvallisuustietoja. Arviointiaikataulu on suunniteltu kuvaamaan PK-profiili lääkkeiden imeytymisestä vereen sekä farmakologinen vaikutus, joka ilmenee viikkojen kuluessa. Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- University of Alberta Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
- Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5V 2T3
- INC Research
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on diagnosoitava Fabryn tauti seuraavin kriteerein: Potilas on hemitsygoottinen mies, jolla on Fabryn tauti, jonka vahvistaa seerumissa, leukosyyteissä tai fibroblasteissa mitatun α-galaktosidaasi A -aktiivisuuden puute tai hänellä on vahvistettu α-mutaatio. galaktosidaasi A -geeni.
- Potilas on mies ja 18-65-vuotias.
- Potilaan on oltava valmis jäämään klinikalle tutkimuksen edellyttämällä tavalla ja noudattamaan tutkimuksen menettelyjä ja arviointeja.
- Tutkimuskelpoisuuden vahvistamishetkellä potilaiden on täytynyt saada vähintään 26 viikon ajan RB Replagal -hoitoa annoksella 0,2 mg/kg IV EOW:na.
- Potilas antaa tietoisen suostumuksen.
Potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT:tä:
1. Potilaiden, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa, plasman Gb3-tason ennen hoitoa on oltava normaalin alueen yläpuolella (jos arvo on saatavilla).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas ei voi saada laskimopunktiota ja/tai hän ei siedä laskimopääsyä.
- Potilas on osoittanut positiivisia anti-agalsidaasi alfa -vasta-aineita joko seulonnassa tai kelpoisuuskäynnin vahvistamisessa.
- Potilaan plasman Gb3-tasot ennen ERT:tä olivat normaalialueella (jos arvo on saatavilla).
- Potilas osallistuu mihin tahansa muuhun Shire HGT -tutkimukseen.
- Potilas on tällä hetkellä dialyysihoidossa, hänen odotetaan aloittavan dialyysin tutkimuksen aikana, hänelle on tehty munuaisensiirto tai hän on munuaisensiirron jonotuslistalla.
- Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. kliinisesti merkityksellinen lääketieteellinen tila, joka vaikeuttaa protokollan toteuttamista, epävakaa sosiaalinen tilanne tai muuten epätodennäköistä, että tutkimusta saadaan päätökseen) tai hän on tutkijan mielestä muuten sopimaton tutkimukseen.
- Potilas otetaan mukaan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen), paitsi Canadian Fabryn tautialoitteen, käytön 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäisen AF Replagal -annoksen saamista tässä tutkimuksessa tai milloin tahansa. aikaa tutkimuksen aikana.
- Potilas on aiemmin saanut AF Replagalia ennen tutkimukseen tuloa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Replagal® (0,2 mg/kg, IV, EOW)
Noin 14 päivän seulontajakso, jonka aikana kaikki potilaat saivat yhden infuusion 0,2 mg/kg Replagal RB:tä (viikko 0) 14 viikon hoitojakso, jonka aikana kaikki potilaat saivat 7 infuusiota 0,2 mg/kg Replagal AF:ää |
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Virtsan Gb3-tasojen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 (EOS).
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään
|
Perustaso EOS:ään
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda perustilasta viikkoon 16 (EOS) plasman Gb3-tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään
|
Perustaso EOS:ään
|
|
|
Annoksella normalisoitu alue pitoisuus-aikakäyrän alla ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen näytteeseen (AUClast/annos)
Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 14
|
Annosnormalisoitu laskenta suoritettiin jakamalla farmakokineettinen parametri annetulla annoksella.
|
Viikko 0 - viikko 14
|
|
Annosnormalisoitu AUC ekstrapoloitu äärettömään (AUC∞/annos)
Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 14
|
Annosnormalisoitu laskenta suoritettiin jakamalla farmakokineettinen parametri annetulla annoksella.
|
Viikko 0 - viikko 14
|
|
Annoksen mukaan normalisoitu enimmäispitoisuus seerumissa (Cmax/annos)
Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 14
|
Annosnormalisoitu laskenta suoritettiin jakamalla farmakokineettinen parametri annetulla annoksella.
|
Viikko 0 - viikko 14
|
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen anti-agalsidaasi alfa -vasta-aineiden tilan perusteella (seerumissa) tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: EOS
|
EOS
|
|
|
Yleinen yhteenveto TEAE-tapauksista hoidon mukaan (Replagal RB ja Replagal AF)
Aikaikkuna: Viikko 2 EOS:ään
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen anti-agalsidaasi alfa -vasta-aineiden tilan, samanaikaisen lääkityksen, elintoimintojen ja EKG:n perusteella.
|
Viikko 2 EOS:ään
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. marraskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. joulukuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. helmikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. helmikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 25. helmikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- HGT-REP-082
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .