Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deze studie is ontworpen om PD/PK en veiligheid te evalueren van Replagal vervaardigd door twee verschillende processen.

15 juli 2021 bijgewerkt door: Shire

Een Fase II-vergelijkbaarheidsonderzoek tussen Replagal® geproduceerd uit Agalsidase Alfa geproduceerd door 2 verschillende processen bij volwassen mannelijke patiënten met de ziekte van Fabry

Deze studie is opgezet om de veiligheid en PK/PD te evalueren bij Canadese Fabry-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In 2008 werd het productieproces van agalsidase alfa-geneesmiddelen gewijzigd. Er zijn geen wijzigingen in de formulering van het geneesmiddel, de productielocatie, het productieproces of de sluiting van de container.

Een agalsidase alfa-bioreactorproductieproces (agalAF1) waarbij gebruik werd gemaakt van media zonder dierlijke componenten, verving het vorige roller bottle (RB)-proces.

Deze studie is ontworpen om PD/FK- en veiligheidsgegevens te verschaffen. Het beoordelingsschema is ontworpen om het PK-profiel van de geneesmiddelopname in het bloed vast te leggen, evenals het farmacologische effect dat zich in de loop van weken manifesteert. Elke patiënt zal dienen als zijn eigen controle.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5V 2T3
        • INC Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt moet worden gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry aan de hand van de volgende criteria: De patiënt is een hemizygote man met de ziekte van Fabry, bevestigd door een deficiëntie van α-galactosidase A-activiteit gemeten in serum, leukocyten of fibroblasten of heeft een bevestigde mutatie van de α- galactosidase A-gen.
  2. Patiënt is een man en tussen de 18 en 65 jaar oud.
  3. De patiënt moet bereid zijn om in de kliniek te blijven zoals vereist door de studie en zich te houden aan de procedures en evaluaties van de studie.
  4. Op het moment van bevestiging van het bezoek aan de geschiktheid van de studie, moeten de patiënten ten minste 26 weken behandeling hebben gekregen met RB Replagal in een dosis van 0,2 mg/kg intraveneus toegediend.
  5. Patiënt geeft geïnformeerde toestemming.

Patiënten die naïef zijn voor ERT:

1. Niet eerder behandelde patiënten moeten een Gb3-plasmaspiegel vóór de behandeling hebben die boven het normale bereik ligt (indien deze waarde beschikbaar is).

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt kan geen aderpunctie ondergaan en/of veneuze toegang tolereren.
  2. Patiënt is positief getest op anti-agalsidase-alfa-antilichamen, hetzij bij screening of bij bezoek ter bevestiging van geschiktheid.
  3. Patiënt had pre-ERT plasma Gb3-spiegels binnen het normale bereik (indien waarde beschikbaar is).
  4. Patiënt neemt deel aan een ander onderzoeksonderzoek van Shire HGT.
  5. Patiënt wordt momenteel gedialyseerd, zal naar verwachting tijdens het onderzoek met dialyse beginnen, heeft een niertransplantatie ondergaan of staat op de wachtlijst voor niertransplantatie.
  6. De patiënt kan het protocol niet naleven (bijv. een klinisch relevante medische aandoening die de uitvoering van het protocol bemoeilijkt, een onstabiele sociale situatie of het anderszins onwaarschijnlijk is dat hij het onderzoek zal voltooien) of is, naar de mening van de onderzoeker, anderszins ongeschikt voor het onderzoek.
  7. De patiënt wordt ingeschreven in een ander klinisch onderzoek dat klinisch onderzoek omvat of het gebruik van een onderzoeksproduct (geneesmiddel of apparaat), behalve het Canadian Fabry Disease Initiative, binnen 6 maanden voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis AF Replagal in dit onderzoek of op enig ander moment. tijd tijdens de studie.
  8. De patiënt heeft eerder AF Replagal gekregen voordat hij aan het onderzoek begon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Replagal® (0,2 mg/kg, IV, EOW)

Screeningperiode van ongeveer 14 dagen waarin alle patiënten 1 infuus van 0,2 mg/kg Replagal RB kregen (week 0)

Behandelingsperiode van 14 weken waarin alle patiënten 7 infusies van 0,2 mg/kg Replagal AF kregen
Biologisch: agalsidase alfa
Andere namen:
  • Vervangen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 16 (EOS) in Gb3-spiegels in urine
Tijdsspanne: Basislijn naar EOS
Basislijn naar EOS

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 16 (EOS) in plasma Gb3-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn naar EOS
Basislijn naar EOS
Dosis-genormaliseerd gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de tijd van het laatste kwantificeerbare monster (AUClaatste/dosis)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 14
De dosis-genormaliseerde berekening werd uitgevoerd door de farmacokinetische parameter te delen door de toegediende dosis.
Week 0 tot week 14
Dosis-genormaliseerde AUC geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC∞/dosis)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 14
De dosis-genormaliseerde berekening werd uitgevoerd door de farmacokinetische parameter te delen door de toegediende dosis.
Week 0 tot week 14
Dosis-genormaliseerde maximale serumconcentratie (Cmax/dosis)
Tijdsspanne: Week 0 tot week 14
De dosis-genormaliseerde berekening werd uitgevoerd door de farmacokinetische parameter te delen door de toegediende dosis.
Week 0 tot week 14
Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen door anti-agalsidase Alfa-antilichaamstatus (in serum) aan het einde van de studie
Tijdsspanne: EOS
EOS
Algehele samenvatting van TEAE's per behandeling (Replagal RB en Replagal AF)
Tijdsspanne: Week 2 tot EOS
Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen door anti-agalsidase Alfa-antilichaamstatus, gelijktijdige medicatie, vitale functies en ECG.
Week 2 tot EOS

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 november 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

25 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-REP-082

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op agalsidase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren