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Questo studio è progettato per valutare PD/PK e la sicurezza di Replagal prodotto da due diversi processi.

15 luglio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di comparazione di fase II tra Replagal® prodotto da agalsidasi alfa prodotto da 2 diversi processi in pazienti maschi adulti con malattia di Fabry

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e PK/PD nei pazienti canadesi Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nel 2008 è stata apportata una modifica al processo di produzione della sostanza farmaceutica agalsidasi alfa. Non sono state apportate modifiche alla formulazione del prodotto farmaceutico, al sito di produzione, al processo di produzione o alla chiusura del contenitore.

Un processo di produzione di bioreattori con agalsidasi alfa (agalAF1) che utilizza supporti privi di componenti animali ha sostituito il precedente processo di bottiglia a rulli (RB).

Questo studio è progettato per fornire PD/PK e dati sulla sicurezza. Il programma di valutazione è progettato per catturare il profilo farmacocinetico dell'assorbimento del farmaco nel sangue nonché l'effetto farmacologico che si manifesta nel corso delle settimane. Ogni paziente fungerà da controllo di se stesso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canada, M5V 2T3
        • INC Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Al paziente deve essere diagnosticata la malattia di Fabry utilizzando i seguenti criteri: Il paziente è un maschio emizigote con malattia di Fabry come confermato da una carenza di attività dell'α-galattosidasi A misurata nel siero, nei leucociti o nei fibroblasti o ha una mutazione confermata dell'α- gene galattosidasi A.
  2. Il paziente è di sesso maschile e ha un'età compresa tra i 18 e i 65 anni inclusi.
  3. Il paziente deve essere disposto a rimanere in clinica come richiesto dallo studio e rispettare le procedure e le valutazioni dello studio.
  4. Al momento della visita di conferma dell'idoneità allo studio, i pazienti devono aver ricevuto almeno 26 settimane di trattamento con RB Replagal alla dose di 0,2 mg/kg somministrata EV EOW.
  5. Il paziente fornisce il consenso informato.

Pazienti naïve alla ERT:

1. I pazienti naive al trattamento devono avere un livello plasmatico di Gb3 prima del trattamento superiore al range normale (se il valore è disponibile).

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente non è in grado di sottoporsi a venopuntura e/o tollerare l'accesso venoso.
  2. Il paziente è risultato positivo agli anticorpi anti-agalsidasi alfa allo screening o alla visita di conferma dell'idoneità.
  3. Il paziente aveva livelli plasmatici di Gb3 pre-ERT entro il range normale (se il valore è disponibile).
  4. Il paziente sta partecipando a qualsiasi altro studio sperimentale Shire HGT.
  5. Il paziente è attualmente in dialisi, dovrebbe iniziare la dialisi durante lo studio, ha ricevuto un trapianto di rene o è in lista d'attesa per il trapianto di rene.
  6. Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo (ad es., condizione medica clinica rilevante che rende difficile l'attuazione del protocollo, situazione sociale instabile o altrimenti improbabile che completi lo studio) o è, a parere dello sperimentatore, altrimenti inadatto per lo studio.
  7. Il paziente è arruolato in un altro studio clinico che prevede indagini cliniche o l'uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo), ad eccezione della Canadian Fabry Disease Initiative, entro 6 mesi prima di ricevere la prima dose di AF Replagal in questo studio o in qualsiasi tempo durante lo studio.
  8. Il paziente ha precedentemente ricevuto AF Replagal prima dell'ingresso nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Replagal® (0,2 mg/kg, IV, EOW)

Periodo di screening di circa 14 giorni durante il quale tutti i pazienti hanno ricevuto 1 infusione di 0,2 mg/kg di Replagal RB (Settimana 0)

Periodo di trattamento di 14 settimane durante il quale tutti i pazienti hanno ricevuto 7 infusioni di 0,2 mg/kg di Replagal AF
Biologico: agalsidasi alfa
Altri nomi:
  • Sostitutivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 16 (EOS) nei livelli di Gb3 nelle urine
Lasso di tempo: Dalla linea di base a EOS
Dalla linea di base a EOS

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 16 (EOS) nei livelli plasmatici di Gb3
Lasso di tempo: Dalla linea di base a EOS
Dalla linea di base a EOS
Area normalizzata per dose sotto la curva concentrazione-tempo Dal tempo 0 al tempo dell'ultimo campione quantificabile (AUClast/Dose)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 14
Il calcolo dose-normalizzato è stato eseguito dividendo il parametro farmacocinetico per la dose somministrata.
Dalla settimana 0 alla settimana 14
AUC normalizzata per dose estrapolata all'infinito (AUC∞/Dose)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 14
Il calcolo dose-normalizzato è stato eseguito dividendo il parametro farmacocinetico per la dose somministrata.
Dalla settimana 0 alla settimana 14
Concentrazione sierica massima normalizzata per dose (Cmax/Dose)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 14
Il calcolo dose-normalizzato è stato eseguito dividendo il parametro farmacocinetico per la dose somministrata.
Dalla settimana 0 alla settimana 14
Valutare la sicurezza e la tollerabilità in base allo stato degli anticorpi alfa anti-agalsidasi (nel siero) alla fine dello studio
Lasso di tempo: EOS
EOS
Riepilogo generale dei TEAE per trattamento (Replagal RB e Replagal AF)
Lasso di tempo: Settimana 2 a EOS
Valutare la sicurezza e la tollerabilità mediante lo stato degli anticorpi alfa anti-agalsidasi, i farmaci concomitanti, i segni vitali e l'ECG.
Settimana 2 a EOS

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

28 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2011

Primo Inserito (Stima)

25 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-REP-082

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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