Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Это исследование предназначено для оценки PD/PK и безопасности заменителей, изготовленных двумя разными способами.

15 июля 2021 г. обновлено: Shire

Сравнительное исследование фазы II препаратов Replagal®, полученного из агалсидазы альфа, полученной двумя различными способами, у взрослых пациентов мужского пола с болезнью Фабри.

Это исследование предназначено для оценки безопасности и ФК/ФД у канадских пациентов с Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В 2008 году было внесено изменение в процесс производства лекарственной субстанции агалсидазы альфа. Нет никаких изменений в составе лекарственного препарата, месте производства, производственном процессе или закрытии контейнера.

Процесс производства биореактора с агалсидазой альфа (agalAF1) с использованием среды, не содержащей компонентов животного происхождения, заменил предыдущий процесс в роллерных бутылях (RB).

Это исследование предназначено для предоставления данных PD/PK и безопасности. График оценки предназначен для регистрации фармакокинетического профиля поглощения препарата кровью, а также фармакологического эффекта, который проявляется в течение нескольких недель. Каждый пациент будет служить своим собственным контролем.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Канада, M5V 2T3
        • INC Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. У пациента должна быть диагностирована болезнь Фабри с использованием следующих критериев: пациент является гемизиготным мужчиной с болезнью Фабри, подтвержденной дефицитом активности α-галактозидазы А, измеренной в сыворотке, лейкоцитах или фибробластах, или имеет подтвержденную мутацию α- ген галактозидазы А.
  2. Пациент — мужчина в возрасте от 18 до 65 лет включительно.
  3. Пациент должен быть готов оставаться в клинике, как того требует исследование, и соблюдать процедуры и оценки исследования.
  4. На момент визита, подтверждающего право на участие в исследовании, пациенты должны были получить не менее 26 недель лечения RB Replagal в дозе 0,2 мг/кг, вводимой внутривенно EOW.
  5. Пациент дает информированное согласие.

Пациенты, ранее не получавшие ФЗТ:

1. Пациенты, ранее не получавшие лечения, должны иметь уровень Gb3 в плазме перед лечением выше нормального диапазона (если доступно значение).

Критерий исключения:

  1. Пациент не может делать венепункции и/или переносить венозный доступ.
  2. Пациент дал положительный результат на антитела к агалсидазе альфа либо при скрининге, либо при посещении для подтверждения приемлемости.
  3. У пациента уровень Gb3 в плазме до ФЗТ был в пределах нормы (если доступно значение).
  4. Пациент участвует в любом другом исследовательском исследовании Shire HGT.
  5. Пациент в настоящее время находится на диализе, ожидается, что диализ начнется во время исследования, он получил трансплантацию почки или находится в списке ожидания на трансплантацию почки.
  6. Пациент не может соблюдать протокол (например, клиническое значимое заболевание, затрудняющее выполнение протокола, нестабильная социальная ситуация или иное маловероятное завершение исследования) или, по мнению исследователя, не подходит для участия в исследовании.
  7. Пациент включен в другое клиническое исследование, которое включает в себя клинические исследования или использование любого исследуемого продукта (лекарства или устройства), за исключением Канадской инициативы по болезни Фабри, в течение 6 месяцев до получения первой дозы AF Replagal в этом исследовании или в любом другом случае. время во время учебы.
  8. Пациент ранее получал AF Replagal до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Реплагал® (0,2 мг/кг, в/в, EOW)

Период скрининга приблизительно 14 дней, в течение которого все пациенты получали 1 инфузию 0,2 мг/кг Реплагала РБ (0-я неделя).

Период лечения 14 недель, в течение которого все пациенты получили 7 инфузий 0,2 мг/кг Replagal AF.
Биологический: агалсидаза альфа
Другие имена:
  • Замена

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня Gb3 в моче по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе (EOS)
Временное ограничение: Базовый уровень для EOS
Базовый уровень для EOS

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе (EOS) уровней Gb3 в плазме
Временное ограничение: Базовый уровень для EOS
Базовый уровень для EOS
Нормализованная доза площадь под кривой концентрация-время от момента времени 0 до момента получения последней пробы, поддающейся количественному определению (AUClast/доза)
Временное ограничение: С 0 по 14 неделю
Расчет нормализованной дозы проводили путем деления фармакокинетического параметра на введенную дозу.
С 0 по 14 неделю
Нормализованная по дозе AUC, экстраполированная до бесконечности (AUC∞/доза)
Временное ограничение: С 0 по 14 неделю
Расчет нормализованной дозы проводили путем деления фармакокинетического параметра на введенную дозу.
С 0 по 14 неделю
Нормализованная доза максимальная концентрация в сыворотке (Cmax/доза)
Временное ограничение: С 0 по 14 неделю
Расчет нормализованной дозы проводили путем деления фармакокинетического параметра на введенную дозу.
С 0 по 14 неделю
Для оценки безопасности и переносимости по статусу антител к агалсидазе альфа (в сыворотке) в конце исследования
Временное ограничение: ЭОС
ЭОС
Общая сводка TEAE по лечению (Replagal RB и Replagal AF)
Временное ограничение: 2 неделя до EOS
Для оценки безопасности и переносимости по статусу антител к агалсидазе альфа, сопутствующим препаратам, показателям жизнедеятельности и ЭКГ.
2 неделя до EOS

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 ноября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 февраля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 февраля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 февраля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-REP-082

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования агалсидаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lebanon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться