Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila PD/PK a bezpečnost přípravku Replagal vyrobeného dvěma různými procesy.

15. července 2021 aktualizováno: Shire

Fáze II studie srovnatelnosti mezi přípravkem Replagal® vyrobeným z agalsidázy Alfa vyrobeného 2 různými procesy u dospělých pacientů mužského pohlaví s Fabryho chorobou

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a PK/PD u kanadských pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V roce 2008 byla provedena změna v procesu výroby léčivé látky agalsidáza alfa. Neexistují žádné změny ve složení léčivého přípravku, výrobním místě, výrobním procesu nebo uzávěru nádoby.

Výrobní proces bioreaktoru s agalsidázou alfa (agalAF1) využívající média bez živočišných složek nahradil předchozí proces válcování lahví (RB).

Tato studie je navržena tak, aby poskytla údaje o PD/PK a bezpečnosti. Plán hodnocení je navržen tak, aby zachytil PK profil vychytávání léku v krvi a také farmakologický účinek, který se projevuje v průběhu týdnů. Každý pacient bude sloužit jako jeho vlastní kontrola.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5V 2T3
        • INC Research
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U pacienta musí být diagnostikována Fabryho choroba podle následujících kritérií: Pacient je hemizygotní muž s Fabryho chorobou, což je potvrzeno nedostatkem aktivity α-galaktosidázy A měřené v séru, leukocytech nebo fibroblastech nebo má potvrzenou mutaci α- gen galaktozidázy A.
  2. Pacient je muž ve věku 18 až 65 let včetně.
  3. Pacient musí být ochoten zůstat na klinice, jak to vyžaduje studie, a musí dodržovat postupy a hodnocení studie.
  4. V době potvrzení návštěvy způsobilosti ke studii museli pacienti dostávat alespoň 26 týdnů léčby přípravkem RB Replagal v dávce 0,2 mg/kg podávaným IV EOW.
  5. Pacient dává informovaný souhlas.

Pacienti, kteří jsou naivní vůči ERT:

1. Pacienti dosud neléčení musí mít před léčbou hladinu Gb3 v plazmě nad normálním rozmezím (pokud je hodnota k dispozici).

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient nemůže být napíchnut a/nebo toleruje žilní vstup.
  2. Pacient byl pozitivně testován na protilátky proti agalsidáze alfa buď při screeningu, nebo při potvrzení návštěvy způsobilosti.
  3. Pacient měl před ERT hladiny Gb3 v plazmě v normálním rozmezí (pokud je hodnota k dispozici).
  4. Pacient se účastní jakékoli jiné výzkumné studie Shire HGT.
  5. Pacient je v současné době na dialýze, očekává se, že během studie zahájí dialýzu, podstoupil transplantaci ledviny nebo je na čekací listině na transplantaci ledviny.
  6. Pacient není schopen dodržet protokol (např. klinicky relevantní zdravotní stav ztěžuje implementaci protokolu, nestabilní sociální situace nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil) nebo je podle názoru zkoušejícího pro studii jinak nevhodný.
  7. Pacient je zařazen do jiné klinické studie, která zahrnuje klinické zkoušky nebo použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení), s výjimkou iniciativy Canadian Fabry Disease Initiative, během 6 měsíců před podáním první dávky přípravku AF Replagal v této studii nebo kdykoli čas během studia.
  8. Pacient již před vstupem do studie obdržel AF Replagal.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Replagal® (0,2 mg/kg, IV, EOW)

Období screeningu přibližně 14 dní, během kterého všichni pacienti dostali 1 infuzi 0,2 mg/kg Replagal RB (týden 0)

Léčebné období 14 týdnů, během kterého všichni pacienti dostávali 7 infuzí 0,2 mg/kg Replagal AF
Biologický: agalsidáza alfa
Ostatní jména:
  • Replagal

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna úrovně Gb3 v moči ze základního stavu na týden 16 (EOS).
Časové okno: Základní linie k EOS
Základní linie k EOS

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního na 16. týden (EOS) v úrovních plazmy Gb3
Časové okno: Základní linie k EOS
Základní linie k EOS
Oblast normalizovaná na dávku pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času posledního kvantifikovatelného vzorku (AUClast/Dose)
Časové okno: Týden 0 až týden 14
Dávkově normalizovaný výpočet byl proveden vydělením farmakokinetického parametru podanou dávkou.
Týden 0 až týden 14
AUC normalizovaná na dávku extrapolovaná na nekonečno (AUC∞/dávka)
Časové okno: Týden 0 až týden 14
Dávkově normalizovaný výpočet byl proveden vydělením farmakokinetického parametru podanou dávkou.
Týden 0 až týden 14
Maximální koncentrace v séru normalizovaná na dávku (Cmax/dávka)
Časové okno: Týden 0 až týden 14
Dávkově normalizovaný výpočet byl proveden vydělením farmakokinetického parametru podanou dávkou.
Týden 0 až týden 14
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti podle stavu anti-agalsidázy Alfa protilátky (v séru) na konci studie
Časové okno: EOS
EOS
Celkový souhrn TEAE podle léčby (Replagal RB a Replagal AF)
Časové okno: Týden 2 do EOS
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti podle stavu anti-agalsidázy Alfa protilátky, souběžné medikace, vitálních funkcí a EKG.
Týden 2 do EOS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. listopadu 2011

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

25. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-REP-082

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na agalsidáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit