이 연구는 두 가지 다른 공정으로 제조된 레플라갈의 PD/PK 및 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

포함 기준:

1. 환자는 다음 기준을 사용하여 파브리병으로 진단되어야 합니다. 환자는 혈청, 백혈구 또는 섬유아세포에서 측정된 α-갈락토시다제 A 활성의 결핍으로 확인된 파브리병 반접합 남성이거나 확인된 α- 갈락토시다제 A 유전자.
2. 환자는 남성이고 18세에서 65세 사이입니다.
3. 환자는 연구에서 요구하는 대로 기꺼이 병원에 남아 있어야 하며 연구의 절차 및 평가를 준수해야 합니다.
4. 연구 적격성 방문 확인 시점에 환자는 IV EOW 투여된 0.2 mg/kg 용량의 RB 레플라갈로 최소 26주 동안 치료를 받았어야 합니다.
5. 환자는 정보에 입각한 동의를 제공합니다.

ERT에 순진한 환자:

1. 치료 경험이 없는 환자는 치료 전 혈장 Gb3 수준이 정상 범위보다 높아야 합니다(값이 있는 경우).

제외 기준:

1. 환자는 정맥 천자 및/또는 정맥 접근을 견딜 수 없습니다.
2. 환자는 스크리닝 또는 적격성 확인 방문에서 항-아갈시다아제 알파 항체에 대해 양성 반응을 보였습니다.
3. 환자는 ERT 전 혈장 Gb3 수치가 정상 범위 내였습니다(값이 있는 경우).
4. 환자는 다른 모든 Shire HGT 조사 연구에 참여하고 있습니다.
5. 환자는 현재 투석 중이거나, 연구 중에 투석을 시작할 것으로 예상되거나, 신장 이식을 받았거나, 신장 이식 대기자 명단에 있습니다.
6. 환자가 프로토콜을 준수할 수 없거나(예를 들어, 프로토콜의 구현을 어렵게 만드는 임상 관련 의학적 상태, 불안정한 사회적 상황, 또는 그렇지 않으면 연구를 완료할 가능성이 없는 경우) 또는 연구자의 의견으로는 연구에 적합하지 않습니다.
7. 환자가 이 연구에서 AF 레플라갈의 첫 용량을 받기 전 6개월 이내에 또는 캐나다 파브리병 이니셔티브를 제외한 모든 연구 제품(약물 또는 장치)의 사용 또는 임상 조사를 포함하는 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다. 공부하는 동안의 시간.
8. 환자는 이전에 연구 등록 이전에 AF Replagal을 받았습니다.