血友病B患者におけるNNC-0156-0000-0009の安全性と有効性 (paradigm™ 2)
2017年6月27日 更新者：Novo Nordisk A/S
血友病B患者の出血エピソードの治療と予防にNNC-0156-0000-0009を使用した場合の、薬物動態を含む安全性と有効性を評価する多施設共同単盲検試験
この試験はアフリカ、アジア、ヨーロッパ、日本、北米で実施されています。
この試験の目的は、出血エピソードの治療と予防に使用した場合の NNC-0156-0000-0009 (ノナコグ ベータ ペゴル) の薬物動態 (治験薬が体から排出される速度) を含む安全性と有効性を評価することです。血友病患者において B.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
74
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Novo Nordisk Investigational Site
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke、イギリス、RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London、イギリス、NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London、イギリス、SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford、イギリス、OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze、イタリア、50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano、イタリア、20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bangkok、タイ、10400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bonn、ドイツ、53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Duisburg、ドイツ、47051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Giessen、ドイツ、35392
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hannover、ドイツ、30625
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest、ハンガリー、H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lyon、フランス、69003
- Novo Nordisk Investigational Site
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Skopje、マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国、1000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Moscow、ロシア連邦、105077
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saint-Petersburg、ロシア連邦、191119
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ankara、七面鳥、06500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kayseri、七面鳥、38010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Konya、七面鳥、42090
- Novo Nordisk Investigational Site
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Gauteng
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Parktown Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kawasaki-shi, Kanagawa、日本、216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nagoya-shi, Aichi、日本、466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nishinomiya-shi、日本、663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shinjuku-ku, Tokyo、日本、160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Suginami-ku, Tokyo、日本、167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
13年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 医療記録によると第IX因子活性が2%以下の中等度または重度の先天性血友病Bの男性患者
- 他の第IX因子製品への少なくとも150日間の曝露歴
- 過去12か月間に少なくとも6回の出血エピソード、または過去6か月間に少なくとも3回の出血エピソードがあり、現在オンデマンド治療を受けている患者、または現在予防治療を受けている患者
除外基準:
- 既存の医療記録、検査報告書レビュー、患者および法定代理人（LAR）の面接に基づく第 IX 因子阻害剤の既知の病歴
- HIV (ヒト免疫不全ウイルス) 陽性、ウイルス量が 400,000 コピー/mL 以上、および/または CD4+ リンパ球数が 200/μL 以下
- 血友病B以外の先天性または後天性凝固障害
- 過去の動脈血栓性イベント（例： 心筋梗塞および頭蓋内血栓症）または以前の深部静脈血栓症または肺塞栓症（入手可能な医療記録によって定義されている）
- 免疫調節薬または化学療法薬
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：予防、高用量（試験期間 52 週間）
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週に 1 回、1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血症状の治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
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実験的：予防、低用量（試験期間 52 週間）
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週に 1 回、1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血症状の治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
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実験的：オンデマンド (試用期間 28 週間)
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週に 1 回、1 回の単回投与を静脈内 (静脈内) に投与します。
患者は、経験する可能性のある出血症状の治療方法についての指導を受けます。
他の名前：
患者は、出血エピソードの重症度に応じて、低用量または高用量のいずれかを自分で治療します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第 IX 因子に対する阻害抗体の発生率は 0.6 BU (Bethesda 単位) 以上の力価として定義されます。
時間枠：予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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阻害剤は、ナイメーゲン改変第 IX 因子ベセスダ アッセイまたは加熱/冷却ナイメーゲン改変第 IX 因子ベセスダ アッセイのいずれかで分析されました。
第 IX 因子に対する阻害抗体を発現した被験者の数が報告されています。
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予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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第 IX 因子に対する阻害抗体の発生率は 0.6 BU (Bethesda 単位) 以上の力価として定義されます。
時間枠：オンデマンド治療開始から28週間後
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阻害剤は、ナイメーゲン改変第 IX 因子ベセスダ アッセイまたは加熱/冷却ナイメーゲン改変第 IX 因子ベセスダ アッセイのいずれかで分析されました。
第 IX 因子に対する阻害抗体を発現した被験者の数が報告されています。
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オンデマンド治療開始から28週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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出血エピソードの予防に使用した場合の NNC-0156-0000-0009 の止血効果 (止血反応の 4 段階スケールに基づいて成功/失敗として評価)
時間枠：予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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ノナコグ ベータ ペゴルによる出血治療後の止血反応は、優れた、良好、中等度、不良の 4 段階評価で評価されました。 成功率は、良好または優れたものを成功としてカウントし、不良および中程度を失敗としてカウントすることに基づいて計算されました。
ここでは、成功率と 95% 信頼区間 (CI) が報告されます。 |
予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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出血エピソードの治療に使用した場合の NNC-0156-0000-0009 の止血効果、止血反応の 4 段階スケールに基づいて成功/失敗として評価
時間枠：オンデマンド治療開始から28週間後
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ノナコグ ベータ ペゴルによる出血治療後の止血反応は、優れた、良好、中等度、不良の 4 段階評価で評価されました。 成功率は、良好または優れたものを成功としてカウントし、不良および中程度を失敗としてカウントすることに基づいて計算されました。
ここでは、成功率と 95% 信頼区間 (CI) が報告されます。 |
オンデマンド治療開始から28週間後
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定期予防中の患者ごとの出血エピソードの数
時間枠：予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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定期的な予防中の患者あたりの出血エピソードの数は、個々の年間出血率 (患者あたりの年間の自然出血および外傷性出血エピソード) を使用して評価されました。
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予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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第 IX 因子のトラフレベル
時間枠：予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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投与前の平均第IX因子レベルは、試験中に一段階凝固アッセイで測定されました。
次回の投与直前の単回投与および定常状態中に記録された最低の第 IX 因子活性。
分析は、被験者を変量効果として対数変換した血漿第 IX 因子活性の混合モデルに基づいて行われました。
推定された平均因子 IX トラフ レベルは、自然スケールに逆変換されて表示されました。
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予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：予防を受けている患者の場合は 56 週目±2 週間目
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有害事象の発生率は、AE の割合（患者の曝露年数あたりの AE の数 [PYE]）によって要約されました。
PYE あたりの有害事象の数は、有害事象の数 / 試験の合計時間です。
報告されたすべての有害事象は、治療により緊急に発生したもの（治験製品の投与後に発生した有害事象）です。
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予防を受けている患者の場合は 56 週目±2 週間目
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：オンデマンド治療を受けている患者の場合は 32 週間±2 週間で
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有害事象の発生率は、AE の割合 (PYE あたりの AE の数) によって要約されました。
PYE あたりの有害事象の数は、有害事象の数 / 試験の合計時間です。
報告されたすべての有害事象は、治療により緊急に発生したもの（治験製品の投与後に発生した有害事象）です。
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オンデマンド治療を受けている患者の場合は 32 週間±2 週間で
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：予防を受けている患者の場合は 56 週目±2 週間目
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SAEは、以下のいずれかを引き起こすAEと定義されました：死亡、生命を脅かす経験、対象内の入院/既存の入院の延長、持続/重大な障害/無能力/先天異常/先天異常。
SAEの発生率はSAEの割合(PYE当たりのSAEの数)によって要約された。
PYE あたりの SAE の数は、SAE の数/治験の合計時間です。
報告されたすべてのSAEは治療緊急事態（治験製品の投与後に発生した重篤な有害事象）です。
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予防を受けている患者の場合は 56 週目±2 週間目
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：オンデマンド治療を受けている患者の場合は 32 週間±2 週間で
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SAEは、以下のいずれかを引き起こすAEと定義されました：死亡、生命を脅かす経験、対象内の入院/既存の入院の延長、持続/重大な障害/無能力/先天異常/先天異常。
SAEの発生率はSAEの割合(PYE当たりのSAEの数)によって要約された。
PYE あたりの SAE の数は、SAE の数/治験の合計時間です。
報告されたすべてのSAEは治療緊急事態（治験製品の投与後に発生した重篤な有害事象）です。
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オンデマンド治療を受けている患者の場合は 32 週間±2 週間で
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宿主細胞タンパク質 (HCP) 抗体
時間枠：予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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抗宿主細胞タンパク質（HCP）抗体が陽性であった被験者。
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予防治療を受けている患者の場合、治療開始から52週間後
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宿主細胞タンパク質 (HCP) 抗体
時間枠：オンデマンド治療開始から28週間後
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抗HCP抗体陽性の被験者。
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オンデマンド治療開始から28週間後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年4月27日
一次修了 (実際)
2013年3月31日
研究の完了 (実際)
2013年3月31日
試験登録日
最初に提出
2011年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年4月8日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年6月27日
最終確認日
2017年6月1日
詳しくは
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