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Seguridad y eficacia de NNC-0156-0000-0009 en pacientes con hemofilia B (paradigm™ 2)

27 de junio de 2017 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un ensayo multicéntrico, simple ciego, que evalúa la seguridad y la eficacia, incluida la farmacocinética, de NNC-0156-0000-0009 cuando se utiliza para el tratamiento y la profilaxis de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B

Este ensayo se lleva a cabo en África, Asia, Europa, Japón y América del Norte. El objetivo de este ensayo es evaluar la seguridad y la eficacia, incluida la farmacocinética (la velocidad a la que el organismo elimina el fármaco del ensayo), de NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol) cuando se utiliza para el tratamiento y la profilaxis de los episodios hemorrágicos. en pacientes con hemofilia B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

74

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Alemania, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Federación Rusa, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Francia, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japón
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japón, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japón, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japón, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japón, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Macedonia, la ex República Yugoslava de
      • Skopje, Macedonia, la ex República Yugoslava de, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Pavo, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Pavo, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Reino Unido
      • Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes varones con hemofilia B congénita moderadamente grave o grave con una actividad del factor IX del 2 % o inferior según la historia clínica
  • Historial de al menos 150 días de exposición a otros productos de factor IX
  • Pacientes actualmente tratados a demanda con al menos 6 episodios hemorrágicos durante los últimos 12 meses o al menos 3 episodios hemorrágicos durante los últimos 6 meses, o pacientes actualmente en profilaxis

Criterio de exclusión:

  • Historial conocido de inhibidores del factor IX basado en registros médicos existentes, revisiones de informes de laboratorio y entrevistas con pacientes y representantes legalmente aceptables (LAR)
  • VIH (Virus de la inmunodeficiencia humana) positivo, con carga viral igual o superior a 400.000 copias/ml y/o recuento de linfocitos CD4+ igual o inferior a 200/microl
  • Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos distintos de la hemofilia B
  • Eventos trombóticos arteriales previos (p. infarto de miocardio y trombosis intracraneal) o trombosis venosa profunda previa o embolia pulmonar (según lo definido por los registros médicos disponibles)
  • Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Profilaxis, dosis alta (duración del ensayo 52 semanas)
Droga: nonacog beta pegol
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana. Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Los pacientes se tratarán a sí mismos con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimental: Profilaxis, dosis baja (duración del ensayo 52 semanas)
Droga: nonacog beta pegol
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana. Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Los pacientes se tratarán a sí mismos con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimental: Bajo demanda (duración de la prueba 28 semanas)
Droga: nonacog beta pegol
Una dosis única administrada por vía intravenosa (en la vena) una vez a la semana. Los pacientes recibirán instrucciones sobre cómo tratar cualquier episodio de sangrado que puedan experimentar.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
Los pacientes se tratarán a sí mismos con una dosis baja o alta dependiendo de la gravedad del episodio de sangrado.
Otros nombres:
  • NNC-0156-0000-0009

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el factor IX definido como título igual o superior a 0,6 UB (unidades Bethesda)
Periodo de tiempo: 52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Los inhibidores se analizaron con el ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen o un ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen calor/frío. Se informa el número de sujetos que desarrollaron anticuerpos inhibidores contra el factor IX.
52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Incidencia de anticuerpos inhibidores contra el factor IX definido como título igual o superior a 0,6 UB (unidades Bethesda)
Periodo de tiempo: 28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda
Los inhibidores se analizaron con el ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen o un ensayo Bethesda de factor IX modificado de Nijmegen calor/frío. Se informa el número de sujetos que desarrollaron anticuerpos inhibidores contra el factor IX.
28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto hemostático de NNC-0156-0000-0009 cuando se usa para la profilaxis de episodios hemorrágicos, evaluado como éxito/fracaso según una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática
Periodo de tiempo: 52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis

La respuesta hemostática después del tratamiento de una hemorragia con nonacog beta pegol se evaluó en una escala de 4 puntos como excelente, buena, moderada o deficiente. Se calculó una tasa de éxito basada en contar buenos o excelentes como éxitos y pobres y moderados como fracasos.

  • Excelente: alivio abrupto del dolor y/o clara mejoría en los signos objetivos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una sola inyección.
  • Bueno: alivio notable del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una única inyección
  • Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de las primeras 8 horas después de la primera inyección, pero requiere más de una inyección dentro de las 8 horas
  • Pobre: ​​sin mejoría o empeoramiento de los síntomas dentro de las 8 horas posteriores a dos inyecciones.

Aquí se informa la tasa de éxito y el intervalo de confianza (IC) del 95 %.
52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Efecto hemostático de NNC-0156-0000-0009 cuando se usa para el tratamiento de episodios hemorrágicos, evaluado como éxito/fracaso según una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática
Periodo de tiempo: 28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda

La respuesta hemostática después del tratamiento de una hemorragia con nonacog beta pegol se evaluó en una escala de 4 puntos como excelente, buena, moderada o deficiente. Se calculó una tasa de éxito basada en contar buenos o excelentes como éxitos y pobres y moderados como fracasos.

  • Excelente: alivio abrupto del dolor y/o clara mejoría en los signos objetivos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una sola inyección.
  • Bueno: alivio notable del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una única inyección
  • Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de las primeras 8 horas después de la primera inyección, pero requiere más de una inyección dentro de las 8 horas
  • Pobre: ​​sin mejoría o empeoramiento de los síntomas dentro de las 8 horas posteriores a dos inyecciones.

Aquí se informa la tasa de éxito y el intervalo de confianza (IC) del 95 %.
28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda
Número de episodios de sangrado por paciente durante la profilaxis de rutina
Periodo de tiempo: 52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
El número de episodios de sangrado por paciente durante la profilaxis de rutina se evaluó utilizando las tasas de sangrado individuales anualizadas (episodios de sangrado espontáneos y traumáticos por paciente por año).
52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Niveles mínimos del factor IX
Periodo de tiempo: 52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Los niveles medios de factor IX antes de la dosis se midieron con el ensayo de coagulación de una etapa durante el ensayo. La actividad de factor IX más baja registrada durante la dosis única y el estado estacionario, inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis. El análisis se basó en un modelo mixto sobre la actividad del factor IX en plasma transformada logarítmicamente con el sujeto como efecto aleatorio. El nivel mínimo estimado del factor IX se presentó transformado hacia atrás a la escala natural.
52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: a las 56 semanas ±2 semanas para pacientes en profilaxis
La incidencia de eventos adversos se resumió por la tasa de EA (número de EA por paciente-años de exposición [PYE]). El número de eventos adversos por PYE es el número de eventos adversos/tiempo total en el ensayo. Todos los eventos adversos informados son emergentes del tratamiento (cualquier evento adverso que haya ocurrido después de la administración del producto del ensayo).
a las 56 semanas ±2 semanas para pacientes en profilaxis
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: a las 32 semanas ±2 semanas para pacientes en tratamiento a demanda
La incidencia de eventos adversos se resumió por la tasa de EA (número de EA por PYE). El número de eventos adversos por PYE es el número de eventos adversos/tiempo total en el ensayo. Todos los eventos adversos informados son emergentes del tratamiento (cualquier evento adverso que haya ocurrido después de la administración del producto del ensayo).
a las 32 semanas ±2 semanas para pacientes en tratamiento a demanda
Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: a las 56 semanas ±2 semanas para pacientes en profilaxis
SAE se definió como un EA que resultó en cualquiera de los siguientes: muerte, una experiencia potencialmente mortal, hospitalización del sujeto/prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad/anomalía congénita/defecto de nacimiento persistente/significativa. La incidencia de SAE se resumió por la tasa de SAE (número de SAE por PYE). El número de SAE por PYE es el número de SAE/tiempo total en el juicio. Todos los SAE informados son emergentes del tratamiento (cualquier evento adverso grave que ocurrió después de la administración del producto del ensayo).
a las 56 semanas ±2 semanas para pacientes en profilaxis
Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: a las 32 semanas ±2 semanas para pacientes en tratamiento a demanda
SAE se definió como un EA que resultó en cualquiera de los siguientes: muerte, una experiencia potencialmente mortal, hospitalización del sujeto/prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad/anomalía congénita/defecto de nacimiento persistente/significativa. La incidencia de SAE se resumió por la tasa de SAE (número de SAE por PYE). El número de SAE por PYE es el número de SAE/tiempo total en el juicio. Todos los SAE informados son emergentes del tratamiento (cualquier evento adverso grave que ocurrió después de la administración del producto del ensayo).
a las 32 semanas ±2 semanas para pacientes en tratamiento a demanda
Anticuerpos de proteínas de células huésped (HCP)
Periodo de tiempo: 52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Sujetos que dieron positivo para anticuerpos anti-Proteína de Célula Huésped (HCP).
52 semanas después del inicio del tratamiento para pacientes en profilaxis
Anticuerpos de proteínas de células huésped (HCP)
Periodo de tiempo: 28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda
Sujetos que dieron positivo para anticuerpos anti-HCP.
28 semanas después del tratamiento iniciar el tratamiento a demanda

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de abril de 2011

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

31 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de abril de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de abril de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2017

Última verificación

1 de junio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (Número EudraCT)
  • U1111-1119-6415 (Otro identificador: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Otro identificador: Japic)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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