Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av NNC-0156-0000-0009 hos hemofili B-pasienter (paradigm™ 2)

27. juni 2017 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En multisenter, enkeltblind studie som evaluerer sikkerhet og effektivitet, inkludert farmakokinetikk, av NNC-0156-0000-0009 når den brukes til behandling og profylakse av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili B

Denne prøven gjennomføres i Afrika, Asia, Europa, Japan og Nord-Amerika. Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten, inkludert farmakokinetikken (hastigheten kroppen eliminerer prøvestoffet med), til NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol) når det brukes til behandling og profylakse av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili B.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrike
      • Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken
      • Skopje, Makedonia, Den tidligere jugoslaviske republikken, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannia
      • Basingstoke, Storbritannia, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Tyrkia, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Tyrkia, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige pasienter med moderat alvorlig eller alvorlig medfødt hemofili B med en faktor IX-aktivitet på 2 % eller lavere ifølge medisinske journaler
  • Anamnese med minst 150 eksponeringsdager for andre faktor IX-produkter
  • Pasienter som for øyeblikket behandles ved behov med minst 6 blødningsepisoder i løpet av de siste 12 månedene eller minst 3 blødningsepisoder i løpet av de siste 6 månedene, eller pasienter som nå er i profylakse

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent historie med faktor IX-hemmere basert på eksisterende medisinske journaler, laboratorierapportgjennomganger og pasient- og juridisk akseptable representanter (LAR) intervjuer
  • HIV (Human Immunodeficiency Virus) positiv, med en virusmengde lik eller over 400 000 kopier/ml og/eller CD4+ lymfocyttantall lik eller under 200/mikroL
  • Medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili B
  • Tidligere arterielle trombotiske hendelser (f. hjerteinfarkt og intrakraniell trombose) eller tidligere dyp venetrombose eller lungeemboli (som definert av tilgjengelige medisinske journaler)
  • Immunmodulerende eller kjemoterapeutisk medisin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Profylakse, høy dose (prøvevarighet 52 uker)
Legemiddel: nonacog beta pegol
Én enkeltdose administrert intravenøst ​​(i venen) én gang ukentlig. Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009
Legemiddel: nonacog beta pegol
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentell: Profylakse, lav dose (prøvevarighet 52 uker)
Legemiddel: nonacog beta pegol
Én enkeltdose administrert intravenøst ​​(i venen) én gang ukentlig. Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009
Legemiddel: nonacog beta pegol
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentell: On-demand (prøvevarighet 28 uker)
Legemiddel: nonacog beta pegol
Én enkeltdose administrert intravenøst ​​(i venen) én gang ukentlig. Pasienter vil få instruksjoner om hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode de måtte oppleve
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009
Legemiddel: nonacog beta pegol
Pasienter vil behandle seg selv med enten en lav eller høy dose avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden
Andre navn:
  • NNC-0156-0000-0009

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av hemmende antistoffer mot faktor IX definert som titer lik eller over 0,6 BU (Bethesda-enheter)
Tidsramme: 52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Inhibitorer ble analysert med enten Nijmegen modifisert faktor IX Bethesda-analysen eller en varme/kald Nijmegen-modifisert faktor IX Bethesda-analyse. Antall personer som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX er rapportert.
52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Forekomst av hemmende antistoffer mot faktor IX definert som titer lik eller over 0,6 BU (Bethesda-enheter)
Tidsramme: 28 uker etter behandling starter på behovsbehandling
Inhibitorer ble analysert med enten Nijmegen modifisert faktor IX Bethesda-analysen eller en varme/kald Nijmegen-modifisert faktor IX Bethesda-analyse. Antall personer som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX er rapportert.
28 uker etter behandling starter på behovsbehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effekt av NNC-0156-0000-0009 når den brukes til profylakse av blødningsepisoder, vurdert som suksess/mislykket basert på en firepunktsskala for hemostatisk respons
Tidsramme: 52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse

Hemostatisk respons etter behandling av en blødning med nonacog beta pegol ble evaluert på en 4-punkts skala som utmerket, god, moderat eller dårlig. En suksessrate ble beregnet basert på å telle god eller utmerket som suksesser og dårlig og moderat som fiasko.

  • Utmerket - brå smertelindring og/eller tydelig forbedring av objektive tegn på blødning innen 8 timer etter en enkelt injeksjon
  • God - merkbar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen 8 timer etter en enkelt injeksjon
  • Moderat - sannsynlig eller liten gunstig effekt innen de første 8 timene etter den første injeksjonen, men krever mer enn én injeksjon innen 8 timer
  • Dårlig - ingen bedring, eller forverring av symptomene innen 8 timer etter to injeksjoner.

Suksessraten og 95 % konfidensintervall (CI) er rapportert her.
52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Hemostatisk effekt av NNC-0156-0000-0009 når den brukes til behandling av blødningsepisoder, vurdert som suksess/mislykket basert på en firepunktsskala for hemostatisk respons
Tidsramme: 28 uker etter behandling starter på behovsbehandling

Hemostatisk respons etter behandling av en blødning med nonacog beta pegol ble evaluert på en 4-punkts skala som utmerket, god, moderat eller dårlig. En suksessrate ble beregnet basert på å telle god eller utmerket som suksesser og dårlig og moderat som fiasko.

  • Utmerket - brå smertelindring og/eller tydelig forbedring av objektive tegn på blødning innen 8 timer etter en enkelt injeksjon
  • God - merkbar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning innen 8 timer etter en enkelt injeksjon
  • Moderat - sannsynlig eller liten gunstig effekt innen de første 8 timene etter den første injeksjonen, men krever mer enn én injeksjon innen 8 timer
  • Dårlig - ingen bedring, eller forverring av symptomene innen 8 timer etter to injeksjoner.

Suksessraten og 95 % konfidensintervall (CI) er rapportert her.
28 uker etter behandling starter på behovsbehandling
Antall blødningsepisoder per pasient under rutineprofylakse
Tidsramme: 52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Antall blødningsepisoder per pasient under rutineprofylakse ble vurdert ved å bruke de individuelle årlige blødningsratene (spontane og traumatiske blødningsepisoder per pasient per år).
52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Faktor IX bunnnivåer
Tidsramme: 52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Gjennomsnittlig pre-dose faktor IX-nivåer ble målt med ett-trinns koagulasjonsanalyse under forsøket. Laveste faktor IX-aktivitet registrert under enkeltdose og steady state, rett før neste dose ble gitt. Analysen var basert på en blandet modell på den log-transformerte plasma faktor IX-aktiviteten med subjektet som en tilfeldig effekt. Det estimerte gjennomsnittlige faktor IX-bunnnivået ble presentert tilbaketransformert til naturlig skala.
52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: ved 56 uker ±2 uker for pasienter i profylakse
Forekomsten av uønskede hendelser ble oppsummert med frekvensen av AE (antall AE per pasientår med eksponering [PYE]). Antall uønskede hendelser per PYE er antall uønskede hendelser/total tid i forsøk. Alle uønskede hendelser som er rapportert er behandlingsoppståtte (enhver bivirkning som oppstod etter administrering av utprøvingsprodukt).
ved 56 uker ±2 uker for pasienter i profylakse
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: ved 32 uker ±2 uker for pasienter på behovsbehandling
Forekomsten av uønskede hendelser ble oppsummert med frekvensen av AE (antall AE per PYE). Antall uønskede hendelser per PYE er antall uønskede hendelser/total tid i forsøk. Alle uønskede hendelser som er rapportert er behandlingsoppståtte (enhver bivirkning som oppstod etter administrering av utprøvingsprodukt).
ved 32 uker ±2 uker for pasienter på behovsbehandling
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: ved 56 uker ±2 uker for pasienter i profylakse
SAE ble definert som en AE som resulterte i ett av følgende: død, en livstruende opplevelse, sykehusinnleggelse/forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet/medfødt anomali/fødselsdefekt. Forekomsten av SAE-er ble oppsummert med frekvensen av SAE-er (antall SAE-er per PYE). Antall SAEs per PYE er antall SAEs/total tid i prøveperioden. Alle SAE-er som er rapportert er behandlingsutløsende (alle alvorlige bivirkninger som oppstod etter administrering av utprøvingsprodukt).
ved 56 uker ±2 uker for pasienter i profylakse
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: ved 32 uker ±2 uker for pasienter på behovsbehandling
SAE ble definert som en AE som resulterte i ett av følgende: død, en livstruende opplevelse, sykehusinnleggelse/forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet/medfødt anomali/fødselsdefekt. Forekomsten av SAE-er ble oppsummert med frekvensen av SAE-er (antall SAE-er per PYE). Antall SAEs per PYE er antall SAEs/total tid i prøveperioden. Alle SAE-er som er rapportert er behandlingsutløsende (alle alvorlige bivirkninger som oppstod etter administrering av utprøvingsprodukt).
ved 32 uker ±2 uker for pasienter på behovsbehandling
Vertscelleproteiner (HCP) antistoffer
Tidsramme: 52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Forsøkspersoner som var positive for anti-vertscelleprotein (HCP) antistoffer.
52 uker etter behandlingsstart for pasienter i profylakse
Vertscelleproteiner (HCP) antistoffer
Tidsramme: 28 uker etter behandling starter på behovsbehandling
Forsøkspersoner som var positive for anti-HCP-antistoffer.
28 uker etter behandling starter på behovsbehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

11. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1119-6415 (Annen identifikator: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Annen identifikator: Japic)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere