Segurança e eficácia de NNC-0156-0000-0009 em pacientes com hemofilia B (paradigm™ 2)
27 de junho de 2017 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo multicêntrico, simples-cego avaliando segurança e eficácia, incluindo farmacocinética, de NNC-0156-0000-0009 quando usado para tratamento e profilaxia de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia B
Este ensaio é conduzido na África, Ásia, Europa, Japão e América do Norte.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia, incluindo a farmacocinética (a taxa na qual o corpo elimina o medicamento em estudo), do NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol) quando usado para tratamento e profilaxia de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia B.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
74
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Bonn, Alemanha, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Alemanha, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Giessen, Alemanha, 35392
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Alemanha, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federação Russa, 105077
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saint-Petersburg, Federação Russa, 191119
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lyon, França, 69003
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Itália, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Itália, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kawasaki-shi, Kanagawa, Japão, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japão, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japão, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Suginami-ku, Tokyo, Japão, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Skopje, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Peru, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kayseri, Peru, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Konya, Peru, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailândia, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino com hemofilia B congênita moderadamente grave ou grave com atividade do fator IX de 2% ou menos, de acordo com os registros médicos
- História de pelo menos 150 dias de exposição a outros produtos de fator IX
- Pacientes atualmente tratados sob demanda com pelo menos 6 episódios hemorrágicos durante os últimos 12 meses ou pelo menos 3 episódios hemorrágicos durante os últimos 6 meses, ou pacientes atualmente em profilaxia
Critério de exclusão:
- História conhecida de inibidores do fator IX com base em registros médicos existentes, análises de relatórios laboratoriais e entrevistas com pacientes e representantes legalmente aceitáveis (LAR)
- HIV (vírus da imunodeficiência humana) positivo, com carga viral igual ou superior a 400.000 cópias/mL e/ou contagem de linfócitos CD4+ igual ou inferior a 200/microL
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos, exceto hemofilia B
- Eventos trombóticos arteriais anteriores (p. infarto do miocárdio e trombose intracraniana) ou trombose venosa profunda prévia ou embolia pulmonar (conforme definido pelos registros médicos disponíveis)
- Medicação imunomoduladora ou quimioterápica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Profilaxia, dose alta (duração do estudo 52 semanas)
|
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter
Outros nomes:
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio de sangramento
Outros nomes:
|
|
Experimental: Profilaxia, dose baixa (duração do estudo 52 semanas)
|
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter
Outros nomes:
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio de sangramento
Outros nomes:
|
|
Experimental: Sob demanda (duração do teste 28 semanas)
|
Uma dose única administrada por via intravenosa (na veia) uma vez por semana.
Os pacientes receberão instruções sobre como tratar qualquer episódio de sangramento que possam ter
Outros nomes:
Os pacientes se tratarão com uma dose baixa ou alta, dependendo da gravidade do episódio de sangramento
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de Anticorpos Inibitórios Contra o Fator IX Definido como Título Igual ou Acima de 0,6 BU (Unidades Bethesda)
Prazo: 52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
Os inibidores foram analisados com o ensaio de fator IX Bethesda modificado por Nijmegen ou um ensaio de fator IX Bethesda modificado por calor/frio de Nijmegen.
É relatado o número de indivíduos que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o fator IX.
|
52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
|
Incidência de Anticorpos Inibitórios Contra o Fator IX Definido como Título Igual ou Acima de 0,6 BU (Unidades Bethesda)
Prazo: 28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
Os inibidores foram analisados com o ensaio de fator IX Bethesda modificado por Nijmegen ou um ensaio de fator IX Bethesda modificado por calor/frio de Nijmegen.
É relatado o número de indivíduos que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o fator IX.
|
28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Efeito hemostático de NNC-0156-0000-0009 quando usado para profilaxia de episódios hemorrágicos, avaliado como sucesso/falha com base em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática
Prazo: 52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
A resposta hemostática após o tratamento de uma hemorragia com nonacog beta pegol foi avaliada numa escala de 4 pontos como excelente, boa, moderada ou fraca. Uma taxa de sucesso foi calculada com base na contagem de bons ou excelentes como sucessos e fracos e moderados como falhas.
A taxa de sucesso e o intervalo de confiança (IC) de 95% são relatados aqui. |
52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
|
Efeito hemostático de NNC-0156-0000-0009 quando usado para tratamento de episódios hemorrágicos, avaliado como sucesso/falha com base em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática
Prazo: 28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
A resposta hemostática após o tratamento de uma hemorragia com nonacog beta pegol foi avaliada numa escala de 4 pontos como excelente, boa, moderada ou fraca. Uma taxa de sucesso foi calculada com base na contagem de bons ou excelentes como sucessos e fracos e moderados como falhas.
A taxa de sucesso e o intervalo de confiança (IC) de 95% são relatados aqui. |
28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
|
Número de episódios de sangramento por paciente durante a profilaxia de rotina
Prazo: 52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
O número de episódios hemorrágicos por paciente durante a profilaxia de rotina foi avaliado usando as taxas de sangramento anualizadas individuais (episódios hemorrágicos espontâneos e traumáticos por paciente por ano).
|
52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
|
Níveis mínimos do fator IX
Prazo: 52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
Os níveis médios de fator IX pré-dose foram medidos com o ensaio de coagulação de um estágio durante o estudo.
A menor atividade do fator IX registrada durante a administração de dose única e estado estacionário, imediatamente antes da administração da próxima dose.
A análise foi baseada em um modelo misto na atividade do fator IX plasmático transformado em log com o sujeito como um efeito aleatório.
O nível médio estimado do vale do fator IX foi apresentado transformado de volta para a escala natural.
|
52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
|
Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: às 56 semanas ± 2 semanas para pacientes em profilaxia
|
A incidência de eventos adversos foi resumida pela taxa de EAs (número de EAs por ano de exposição do paciente [PYE]).
O número de eventos adversos por PYE é o número de eventos adversos/tempo total no estudo.
Todos os eventos adversos relatados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos ocorridos após a administração do produto experimental).
|
às 56 semanas ± 2 semanas para pacientes em profilaxia
|
|
Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: às 32 semanas ± 2 semanas para pacientes em tratamento sob demanda
|
A incidência de eventos adversos foi resumida pela taxa de EAs (número de EAs por PYE).
O número de eventos adversos por PYE é o número de eventos adversos/tempo total no estudo.
Todos os eventos adversos relatados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos ocorridos após a administração do produto experimental).
|
às 32 semanas ± 2 semanas para pacientes em tratamento sob demanda
|
|
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: às 56 semanas ± 2 semanas para pacientes em profilaxia
|
SAE foi definido como um EA que resultou em qualquer um dos seguintes: morte, uma experiência com risco de vida, hospitalização do sujeito/prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade/incapacidade/anomalia congênita persistente/significativa.
A incidência de SAEs foi resumida pela taxa de SAEs (número de SAEs por PYE).
O número de SAEs por PYE é o número de SAEs/tempo total no teste.
Todos os SAEs relatados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos graves ocorridos após a administração do produto experimental).
|
às 56 semanas ± 2 semanas para pacientes em profilaxia
|
|
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: às 32 semanas ± 2 semanas para pacientes em tratamento sob demanda
|
SAE foi definido como um EA que resultou em qualquer um dos seguintes: morte, uma experiência com risco de vida, hospitalização do sujeito/prolongamento de hospitalização existente, deficiência/incapacidade/incapacidade/anomalia congênita persistente/significativa.
A incidência de SAEs foi resumida pela taxa de SAEs (número de SAEs por PYE).
O número de SAEs por PYE é o número de SAEs/tempo total no teste.
Todos os SAEs relatados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos graves ocorridos após a administração do produto experimental).
|
às 32 semanas ± 2 semanas para pacientes em tratamento sob demanda
|
|
Anticorpos de Proteínas de Células Hospedeiras (HCP)
Prazo: 52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
Indivíduos que foram positivos para anticorpos anti-Host Cell Protein (HCP).
|
52 semanas após o início do tratamento para pacientes em profilaxia
|
|
Anticorpos de Proteínas de Células Hospedeiras (HCP)
Prazo: 28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
Indivíduos que foram positivos para anticorpos anti-HCP.
|
28 semanas após o início do tratamento sob demanda
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de abril de 2011
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2013
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de abril de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
11 de abril de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de julho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios hemostáticos
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Hemorragia
Outros números de identificação do estudo
- NN7999-3747
- 2010-023069-24 (Número EudraCT)
- U1111-1119-6415 (Outro identificador: WHO)
- JapicCTI-111644 (Outro identificador: Japic)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .