Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af NNC-0156-0000-0009 hos hæmofili B-patienter (paradigm™ 2)

27. juni 2017 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et multicenter, enkeltblindt forsøg, der evaluerer sikkerhed og effektivitet, herunder farmakokinetik, af NNC-0156-0000-0009, når det bruges til behandling og profylakse af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili B

Dette forsøg udføres i Afrika, Asien, Europa, Japan og Nordamerika. Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten, herunder farmakokinetik (den hastighed, hvormed kroppen eliminerer forsøgslægemidlet), af NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol), når det bruges til behandling og profylakse af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrig
      • Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Kalkun, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Kalkun, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik
      • Skopje, Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige patienter med moderat svær eller svær medfødt hæmofili B med en faktor IX-aktivitet på 2 % eller derunder ifølge lægejournaler
  • Anamnese med mindst 150 eksponeringsdage for andre faktor IX-produkter
  • Patienter, der i øjeblikket behandles on-demand med mindst 6 blødningsepisoder i løbet af de sidste 12 måneder eller mindst 3 blødningsepisoder i løbet af de sidste 6 måneder, eller patienter i øjeblikket i profylakse

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med faktor IX-hæmmere baseret på eksisterende lægejournaler, laboratorierapportgennemgange og patient- og juridisk acceptable repræsentanter (LAR) interviews
  • HIV (humant immundefektvirus) positiv, med en virusmængde lig med eller over 400.000 kopier/ml og/eller CD4+ lymfocyttal lig med eller under 200/mikroL
  • Medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili B
  • Tidligere arterielle trombotiske hændelser (f. myokardieinfarkt og intrakraniel trombose) eller tidligere dyb venetrombose eller lungeemboli (som defineret af tilgængelige lægejournaler)
  • Immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Profylakse, høj dosis (forsøgsvarighed 52 uger)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentel: Profylakse, lav dosis (forsøgsvarighed 52 uger)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Eksperimentel: On-demand (prøvevarighed 28 uger)
Medicin: nonacog beta pegol
En enkelt dosis administreret intravenøst ​​(i venen) en gang om ugen. Patienterne vil modtage instruktion i, hvordan de skal behandle enhver blødningsepisode, de måtte opleve
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009
Medicin: nonacog beta pegol
Patienterne vil behandle sig selv med enten en lav eller en høj dosis afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden
Andre navne:
  • NNC-0156-0000-0009

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af hæmmende antistoffer mod faktor IX Defineret som titer lig med eller over 0,6 BU (Bethesda-enheder)
Tidsramme: 52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Inhibitorer blev analyseret med enten Nijmegen modificeret faktor IX Bethesda assay eller en varme/kold Nijmegen modificeret faktor IX Bethesda assay. Antallet af forsøgspersoner, der udviklede hæmmende antistoffer mod faktor IX, er rapporteret.
52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Forekomst af hæmmende antistoffer mod faktor IX Defineret som titer lig med eller over 0,6 BU (Bethesda-enheder)
Tidsramme: 28 uger efter behandling start på on-demand behandling
Inhibitorer blev analyseret med enten Nijmegen modificeret faktor IX Bethesda assay eller en varme/kold Nijmegen modificeret faktor IX Bethesda assay. Antallet af forsøgspersoner, der udviklede hæmmende antistoffer mod faktor IX, er rapporteret.
28 uger efter behandling start på on-demand behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af NNC-0156-0000-0009, når den bruges til profylakse af blødningsepisoder, vurderet som succes/fiasko baseret på en firepunktsskala for hæmostatisk respons
Tidsramme: 52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse

Hæmostatisk respons efter behandling af en blødning med nonacog beta pegol blev vurderet på en 4-punkts skala som fremragende, god, moderat eller dårlig. En succesrate blev beregnet ud fra at tælle god eller fremragende som succeser og dårlig og moderat som fiaskoer.

  • Fremragende - brat smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt injektion
  • God - mærkbar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt injektion
  • Moderat - sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for de første 8 timer efter den første injektion, men kræver mere end én injektion inden for 8 timer
  • Dårlig - ingen bedring eller forværring af symptomer inden for 8 timer efter to injektioner.

Succesraten og 95 % konfidensinterval (CI) er rapporteret her.
52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Hæmostatisk effekt af NNC-0156-0000-0009, når den bruges til behandling af blødningsepisoder, vurderet som succes/fiasko baseret på en firepunktsskala for hæmostatisk respons
Tidsramme: 28 uger efter behandling start på on-demand behandling

Hæmostatisk respons efter behandling af en blødning med nonacog beta pegol blev vurderet på en 4-punkts skala som fremragende, god, moderat eller dårlig. En succesrate blev beregnet ud fra at tælle god eller fremragende som succeser og dårlig og moderat som fiaskoer.

  • Fremragende - brat smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt injektion
  • God - mærkbar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for 8 timer efter en enkelt injektion
  • Moderat - sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for de første 8 timer efter den første injektion, men kræver mere end én injektion inden for 8 timer
  • Dårlig - ingen bedring eller forværring af symptomer inden for 8 timer efter to injektioner.

Succesraten og 95 % konfidensinterval (CI) er rapporteret her.
28 uger efter behandling start på on-demand behandling
Antal blødningsepisoder pr. patient under rutinemæssig profylakse
Tidsramme: 52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Antallet af blødningsepisoder pr. patient under rutineprofylakse blev vurderet ved hjælp af de individuelle årlige blødningsrater (spontane og traumatiske blødningsepisoder pr. patient pr. år).
52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Faktor IX bundniveauer
Tidsramme: 52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
De gennemsnitlige faktor IX-niveauer før dosis blev målt med et-trins koagulationsassayet under forsøget. Laveste faktor IX-aktivitet registreret under enkeltdosis og steady state umiddelbart før næste dosis blev givet. Analysen var baseret på en blandet model på den log-transformerede plasma faktor IX aktivitet med emnet som en tilfældig effekt. Det estimerede gennemsnitlige faktor IX bundniveau blev præsenteret tilbagetransformeret til den naturlige skala.
52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: ved 56 uger ±2 uger for patienter i profylakse
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser blev opsummeret ved frekvensen af ​​AE'er (antal AE'er pr. patientår med eksponering [PYE]). Antal uønskede hændelser pr. PYE er antallet af uønskede hændelser/samlet tid i forsøget. Alle rapporterede bivirkninger er behandlingsudløste (enhver uønskede hændelse, der opstod efter indgivelse af forsøgsprodukt).
ved 56 uger ±2 uger for patienter i profylakse
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: ved 32 uger ±2 uger for patienter i on-demand behandling
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser blev opsummeret ved frekvensen af ​​AE'er (antal AE'er pr. PYE). Antal uønskede hændelser pr. PYE er antallet af uønskede hændelser/samlet tid i forsøget. Alle rapporterede bivirkninger er behandlingsudløste (enhver uønskede hændelse, der opstod efter indgivelse af forsøgsprodukt).
ved 32 uger ±2 uger for patienter i on-demand behandling
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: ved 56 uger ±2 uger for patienter i profylakse
SAE blev defineret som en AE, der resulterede i et af følgende: død, en livstruende oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet/inhabilitet/medfødt anomali/fødselsdefekt. Forekomsten af ​​SAE'er blev opsummeret ved antallet af SAE'er (antal SAE'er pr. PYE). Antal SAE'er pr. PYE er antallet af SAE'er/samlet tid i forsøget. Alle rapporterede SAE'er er behandlingsfremkaldende (enhver alvorlig uønsket hændelse, der opstod efter indgivelse af forsøgsprodukt).
ved 56 uger ±2 uger for patienter i profylakse
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: ved 32 uger ±2 uger for patienter i on-demand behandling
SAE blev defineret som en AE, der resulterede i et af følgende: død, en livstruende oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet/inhabilitet/medfødt anomali/fødselsdefekt. Forekomsten af ​​SAE'er blev opsummeret ved antallet af SAE'er (antal SAE'er pr. PYE). Antal SAE'er pr. PYE er antallet af SAE'er/samlet tid i forsøget. Alle rapporterede SAE'er er behandlingsfremkaldende (enhver alvorlig uønsket hændelse, der opstod efter indgivelse af forsøgsprodukt).
ved 32 uger ±2 uger for patienter i on-demand behandling
Værtscelleproteiner (HCP) antistoffer
Tidsramme: 52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Forsøgspersoner, der var positive for anti-værtscelleprotein (HCP) antistoffer.
52 uger efter behandlingsstart for patienter i profylakse
Værtscelleproteiner (HCP) antistoffer
Tidsramme: 28 uger efter behandling start på on-demand behandling
Forsøgspersoner, der var positive for anti-HCP-antistoffer.
28 uger efter behandling start på on-demand behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2011

Først opslået (Skøn)

11. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (EudraCT nummer)
  • U1111-1119-6415 (Anden identifikator: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Anden identifikator: Japic)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner