Bezpieczeństwo i skuteczność NNC-0156-0000-0009 u pacjentów z hemofilią B (paradigm™ 2)
27 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Wieloośrodkowe badanie z pojedynczą ślepą próbą oceniające bezpieczeństwo i skuteczność, w tym farmakokinetykę, NNC-0156-0000-0009 stosowane w leczeniu i profilaktyce epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią B
Ta próba jest prowadzona w Afryce, Azji, Europie, Japonii i Ameryce Północnej.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności, w tym farmakokinetyki (szybkości, z jaką organizm eliminuje badany lek), NNC-0156-0000-0009 (nonakog beta pegol) stosowanego w leczeniu i profilaktyce epizodów krwawień u pacjentów z hemofilią B.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Parktown Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 105077
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 191119
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lyon, Francja, 69003
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kayseri, Indyk, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Konya, Indyk, 42090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonia, 216-8511
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonia, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japonia, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Suginami-ku, Tokyo, Japonia, 167 0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Skopje, Macedonia, była jugosłowiańska republika, 1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Niemcy, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Włochy, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
13 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni z umiarkowanie ciężką lub ciężką wrodzoną hemofilią B z aktywnością czynnika IX wynoszącą 2% lub mniej zgodnie z dokumentacją medyczną
- Historia co najmniej 150 dni ekspozycji na inne produkty zawierające czynnik IX
- Pacjenci aktualnie leczeni na żądanie, u których wystąpiło co najmniej 6 epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 3 epizody krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy, lub pacjenci aktualnie leczeni profilaktycznie
Kryteria wyłączenia:
- Znana historia inhibitorów czynnika IX na podstawie istniejącej dokumentacji medycznej, przeglądów raportów laboratoryjnych oraz wywiadów z pacjentami i przedstawicielami prawnymi (LAR)
- HIV (ludzki wirus upośledzenia odporności) dodatni, z wiremią równą lub wyższą niż 400 000 kopii/ml i/lub liczbą limfocytów CD4+ równą lub niższą niż 200/mikrol
- Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia B
- Wcześniejsze zdarzenia zakrzepowe w tętnicach (np. zawał mięśnia sercowego i zakrzepica wewnątrzczaszkowa) lub przebyta zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna (określona na podstawie dostępnej dokumentacji medycznej)
- Leki immunomodulujące lub chemioterapeutyczne
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Profilaktyka, wysoka dawka (czas trwania próby 52 tygodnie)
|
Jedna pojedyncza dawka podawana dożylnie (do żyły) raz w tygodniu.
Pacjenci otrzymają instrukcje, jak leczyć wszelkie krwawienia, których mogą doświadczyć
Inne nazwy:
Pacjenci będą leczyć się małą lub dużą dawką, w zależności od nasilenia epizodu krwawienia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Profilaktyka, niska dawka (czas trwania próby 52 tygodnie)
|
Jedna pojedyncza dawka podawana dożylnie (do żyły) raz w tygodniu.
Pacjenci otrzymają instrukcje, jak leczyć wszelkie krwawienia, których mogą doświadczyć
Inne nazwy:
Pacjenci będą leczyć się małą lub dużą dawką, w zależności od nasilenia epizodu krwawienia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Na żądanie (okres próbny 28 tygodni)
|
Jedna pojedyncza dawka podawana dożylnie (do żyły) raz w tygodniu.
Pacjenci otrzymają instrukcje, jak leczyć wszelkie krwawienia, których mogą doświadczyć
Inne nazwy:
Pacjenci będą leczyć się małą lub dużą dawką, w zależności od nasilenia epizodu krwawienia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko czynnikowi IX zdefiniowana jako miano równe lub wyższe od 0,6 BU (jednostki Bethesda)
Ramy czasowe: 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
Inhibitory analizowano za pomocą testu Nijmegen zmodyfikowanego czynnika IX Bethesda lub testu ciepło/zimno zmodyfikowanego Nijmegen czynnika IX Bethesda.
Zgłoszono liczbę osobników, u których rozwinęły się przeciwciała hamujące przeciwko czynnikowi IX.
|
52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
|
Częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko czynnikowi IX zdefiniowana jako miano równe lub wyższe od 0,6 BU (jednostki Bethesda)
Ramy czasowe: 28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
Inhibitory analizowano za pomocą testu Nijmegen zmodyfikowanego czynnika IX Bethesda lub testu ciepło/zimno zmodyfikowanego Nijmegen czynnika IX Bethesda.
Zgłoszono liczbę osobników, u których rozwinęły się przeciwciała hamujące przeciwko czynnikowi IX.
|
28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Działanie hemostatyczne NNC-0156-0000-0009 stosowane w profilaktyce epizodów krwawienia, oceniane jako sukces/niepowodzenie na podstawie czteropunktowej skali odpowiedzi hemostatycznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
Odpowiedź hemostatyczna po leczeniu krwawienia nonakogiem beta pegolem została oceniona w 4-punktowej skali jako doskonała, dobra, umiarkowana lub zła. Współczynnik sukcesu został obliczony na podstawie liczenia dobrych lub doskonałych jako sukcesów oraz słabych i umiarkowanych jako porażek.
Tutaj podano wskaźnik sukcesu i 95% przedział ufności (CI). |
52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
|
Działanie hemostatyczne NNC-0156-0000-0009 stosowane w leczeniu epizodów krwawienia, oceniane jako sukces/porażka na podstawie czteropunktowej skali odpowiedzi hemostatycznej
Ramy czasowe: 28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
Odpowiedź hemostatyczna po leczeniu krwawienia nonakogiem beta pegolem została oceniona w 4-punktowej skali jako doskonała, dobra, umiarkowana lub zła. Współczynnik sukcesu został obliczony na podstawie liczenia dobrych lub doskonałych jako sukcesów oraz słabych i umiarkowanych jako porażek.
Tutaj podano wskaźnik sukcesu i 95% przedział ufności (CI). |
28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
|
Liczba epizodów krwawienia na pacjenta podczas rutynowej profilaktyki
Ramy czasowe: 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
Liczbę epizodów krwawień na pacjenta podczas rutynowej profilaktyki oceniano na podstawie indywidualnych rocznych wskaźników krwawień (spontanicznych i urazowych epizodów krwawienia na pacjenta na rok).
|
52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
|
Minimalne poziomy czynnika IX
Ramy czasowe: 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
Średnie poziomy czynnika IX przed podaniem dawki mierzono za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia podczas badania.
Najniższa aktywność czynnika IX zarejestrowana podczas pojedynczej dawki iw stanie stacjonarnym, bezpośrednio przed podaniem kolejnej dawki.
Analizę oparto na modelu mieszanym aktywności czynnika IX w osoczu po transformacji logarytmicznej z podmiotem jako efektem losowym.
Oszacowany średni minimalny poziom czynnika IX przedstawiono w postaci przekształcenia wstecznego do skali naturalnej.
|
52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: w 56 tygodniu ±2 tygodnie w przypadku pacjentów leczonych profilaktycznie
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych podsumowano na podstawie częstości zdarzeń niepożądanych (liczba zdarzeń niepożądanych na pacjento-lat ekspozycji [PYE]).
Liczba zdarzeń niepożądanych na PYE to liczba zdarzeń niepożądanych/całkowity czas trwania badania.
Wszystkie zgłoszone zdarzenia niepożądane są związane z leczeniem (wszelkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
|
w 56 tygodniu ±2 tygodnie w przypadku pacjentów leczonych profilaktycznie
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: po 32 tygodniach ±2 tygodnie dla pacjentów leczonych na żądanie
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych podsumowano na podstawie częstości zdarzeń niepożądanych (liczba zdarzeń niepożądanych na PYE).
Liczba zdarzeń niepożądanych na PYE to liczba zdarzeń niepożądanych/całkowity czas trwania badania.
Wszystkie zgłoszone zdarzenia niepożądane są związane z leczeniem (wszelkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
|
po 32 tygodniach ±2 tygodnie dla pacjentów leczonych na żądanie
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: w 56 tygodniu ±2 tygodnie w przypadku pacjentów leczonych profilaktycznie
|
SAE zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które spowodowało którekolwiek z następujących zdarzeń: zgon, przeżycie zagrażające życiu, hospitalizacja/przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność/niesprawność/wada wrodzona/wada wrodzona.
Częstość występowania SAE podsumowano na podstawie wskaźnika SAE (liczba SAE na PYE).
Liczba SAE na PYE to liczba SAE/całkowity czas w próbie.
Wszystkie zgłoszone SAE są związane z leczeniem (wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
|
w 56 tygodniu ±2 tygodnie w przypadku pacjentów leczonych profilaktycznie
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: po 32 tygodniach ±2 tygodnie dla pacjentów leczonych na żądanie
|
SAE zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które spowodowało którekolwiek z następujących zdarzeń: zgon, przeżycie zagrażające życiu, hospitalizacja/przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność/niesprawność/wada wrodzona/wada wrodzona.
Częstość występowania SAE podsumowano na podstawie wskaźnika SAE (liczba SAE na PYE).
Liczba SAE na PYE to liczba SAE/całkowity czas w próbie.
Wszystkie zgłoszone SAE są związane z leczeniem (wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
|
po 32 tygodniach ±2 tygodnie dla pacjentów leczonych na żądanie
|
|
Przeciwciała przeciwko białkom komórki gospodarza (HCP).
Ramy czasowe: 52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
Pacjenci, którzy byli dodatni na obecność przeciwciał przeciwko białku komórki gospodarza (HCP).
|
52 tygodnie po rozpoczęciu leczenia u pacjentów stosujących profilaktykę
|
|
Przeciwciała przeciwko białkom komórki gospodarza (HCP).
Ramy czasowe: 28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
Osoby, u których wykryto przeciwciała anty-HCP.
|
28 tygodni po leczeniu rozpocząć leczenie na żądanie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 marca 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 kwietnia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 kwietnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 lipca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 czerwca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia hemostatyczne
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Krwotok
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7999-3747
- 2010-023069-24 (Numer EudraCT)
- U1111-1119-6415 (Inny identyfikator: WHO)
- JapicCTI-111644 (Inny identyfikator: Japic)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .