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Sicherheit und Wirksamkeit von NNC-0156-0000-0009 bei Hämophilie-B-Patienten (paradigm™ 2)

27. Juni 2017 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine multizentrische, einfach verblindete Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich Pharmakokinetik, von NNC-0156-0000-0009 bei Verwendung zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie B

Dieser Versuch wird in Afrika, Asien, Europa, Japan und Nordamerika durchgeführt. Das Ziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich der Pharmakokinetik (die Geschwindigkeit, mit der der Körper das Prüfmedikament ausscheidet), von NNC-0156-0000-0009 (Nonacog Beta Pegol) bei der Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden zu bewerten bei Patienten mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

74

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Deutschland, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankreich
      • Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italien, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Mazedonien, die ehemalige jugoslawische Republik
      • Skopje, Mazedonien, die ehemalige jugoslawische Republik, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Truthahn, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Truthahn, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Patienten mit mittelschwerer oder schwerer angeborener Hämophilie B mit einer Faktor-IX-Aktivität von 2 % oder weniger laut Krankenakten
  • Vorgeschichte von mindestens 150 Expositionstagen gegenüber anderen Faktor-IX-Produkten
  • Derzeit bedarfsgerecht behandelte Patienten mit mindestens 6 Blutungsepisoden in den letzten 12 Monaten oder mindestens 3 Blutungsepisoden in den letzten 6 Monaten oder Patienten, die derzeit eine Prophylaxe erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren basierend auf vorhandenen Krankenakten, Überprüfungen von Laborberichten und Interviews mit Patienten und gesetzlich zulässigen Vertretern (LAR).
  • HIV-positiv (Humanes Immundefizienzvirus) mit einer Viruslast von mindestens 400.000 Kopien/ml und/oder einer CD4+-Lymphozytenzahl von höchstens 200/Mikroliter
  • Angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie B
  • Frühere arterielle thrombotische Ereignisse (z. B. Myokardinfarkt und intrakranielle Thrombose) oder frühere tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie (wie in den verfügbaren medizinischen Unterlagen definiert)
  • Immunmodulierende oder chemotherapeutische Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prophylaxe, hohe Dosis (Versuchsdauer 52 Wochen)
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Eine Einzeldosis wird einmal wöchentlich intravenös (in die Vene) verabreicht. Die Patienten erhalten Anweisungen zur Behandlung etwaiger Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Abhängig von der Schwere der Blutungsepisode behandeln sich die Patienten entweder mit einer niedrigen oder einer hohen Dosis
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimental: Prophylaxe, niedrige Dosis (Versuchsdauer 52 Wochen)
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Eine Einzeldosis wird einmal wöchentlich intravenös (in die Vene) verabreicht. Die Patienten erhalten Anweisungen zur Behandlung etwaiger Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Abhängig von der Schwere der Blutungsepisode behandeln sich die Patienten entweder mit einer niedrigen oder einer hohen Dosis
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimental: Auf Anfrage (Probedauer 28 Wochen)
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Eine Einzeldosis wird einmal wöchentlich intravenös (in die Vene) verabreicht. Die Patienten erhalten Anweisungen zur Behandlung etwaiger Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009
Arzneimittel: Nonacog Beta Pegol
Abhängig von der Schwere der Blutungsepisode behandeln sich die Patienten entweder mit einer niedrigen oder einer hohen Dosis
Andere Namen:
  • NNC-0156-0000-0009

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz hemmender Antikörper gegen Faktor IX, definiert als Titer von mindestens 0,6 BU (Bethesda-Einheiten)
Zeitfenster: 52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Inhibitoren wurden entweder mit dem Nijmegen-modifizierten Faktor-IX-Bethesda-Assay oder einem Hitze/Kälte-Nijmegen-modifizierten-Faktor-IX-Bethesda-Assay analysiert. Es wird die Anzahl der Probanden angegeben, die hemmende Antikörper gegen Faktor IX entwickelten.
52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Inzidenz hemmender Antikörper gegen Faktor IX, definiert als Titer von mindestens 0,6 BU (Bethesda-Einheiten)
Zeitfenster: 28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung
Inhibitoren wurden entweder mit dem Nijmegen-modifizierten Faktor-IX-Bethesda-Assay oder einem Hitze/Kälte-Nijmegen-modifizierten-Faktor-IX-Bethesda-Assay analysiert. Es wird die Anzahl der Probanden angegeben, die hemmende Antikörper gegen Faktor IX entwickelten.
28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämostatische Wirkung von NNC-0156-0000-0009 bei Verwendung zur Prophylaxe von Blutungsepisoden, bewertet als Erfolg/Misserfolg auf der Grundlage einer Vier-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion
Zeitfenster: 52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe

Das hämostatische Ansprechen nach der Behandlung einer Blutung mit Nonacog Beta Pegol wurde auf einer 4-Punkte-Skala als ausgezeichnet, gut, mäßig oder schlecht bewertet. Eine Erfolgsquote wurde berechnet, indem „gut“ oder „ausgezeichnet“ als Erfolge und „schlecht“ und „mäßig“ als Misserfolge gezählt wurden.

  • Hervorragend – abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion
  • Gut – spürbare Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion
  • Mäßig – wahrscheinlicher oder leichter positiver Effekt innerhalb der ersten 8 Stunden nach der ersten Injektion, es ist jedoch mehr als eine Injektion innerhalb von 8 Stunden erforderlich
  • Schlecht – keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome innerhalb von 8 Stunden nach zwei Injektionen.

Hier werden die Erfolgsquote und das 95 %-Konfidenzintervall (KI) angegeben.
52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Hämostatische Wirkung von NNC-0156-0000-0009 bei der Behandlung von Blutungsepisoden, bewertet als Erfolg/Misserfolg auf der Grundlage einer Vier-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion
Zeitfenster: 28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung

Das hämostatische Ansprechen nach der Behandlung einer Blutung mit Nonacog Beta Pegol wurde auf einer 4-Punkte-Skala als ausgezeichnet, gut, mäßig oder schlecht bewertet. Eine Erfolgsquote wurde berechnet, indem „gut“ oder „ausgezeichnet“ als Erfolge und „schlecht“ und „mäßig“ als Misserfolge gezählt wurden.

  • Hervorragend – abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion
  • Gut – spürbare Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion
  • Mäßig – wahrscheinlicher oder leichter positiver Effekt innerhalb der ersten 8 Stunden nach der ersten Injektion, es ist jedoch mehr als eine Injektion innerhalb von 8 Stunden erforderlich
  • Schlecht – keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome innerhalb von 8 Stunden nach zwei Injektionen.

Hier werden die Erfolgsquote und das 95 %-Konfidenzintervall (KI) angegeben.
28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung
Anzahl der Blutungsepisoden pro Patient während der Routineprophylaxe
Zeitfenster: 52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Die Anzahl der Blutungsepisoden pro Patient im Rahmen der Routineprophylaxe wurde anhand der individuellen jährlichen Blutungsraten (spontane und traumatische Blutungsepisoden pro Patient und Jahr) ermittelt.
52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Faktor IX-Talspiegel
Zeitfenster: 52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Die mittleren Faktor-IX-Spiegel vor der Verabreichung wurden während des Versuchs mit dem einstufigen Gerinnungstest gemessen. Niedrigste Faktor-IX-Aktivität, die während der Einzeldosis und im Steady-State unmittelbar vor der Gabe der nächsten Dosis aufgezeichnet wurde. Die Analyse basierte auf einem gemischten Modell der logarithmisch transformierten Plasma-Faktor-IX-Aktivität mit dem Subjekt als zufälligem Effekt. Der geschätzte mittlere Faktor-IX-Talspiegel wurde rücktransformiert auf die natürliche Skala dargestellt.
52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: nach 56 Wochen ±2 Wochen für Patienten unter Prophylaxe
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse wurde anhand der AEs-Rate (Anzahl der AEs pro Patientenjahre der Exposition [PYE]) zusammengefasst. Die Anzahl der unerwünschten Ereignisse pro PYE ist die Anzahl der unerwünschten Ereignisse/Gesamtzeit im Versuch. Alle gemeldeten unerwünschten Ereignisse sind behandlungsbedingt (alle unerwünschten Ereignisse, die nach der Verabreichung des Studienprodukts auftraten).
nach 56 Wochen ±2 Wochen für Patienten unter Prophylaxe
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: nach 32 Wochen ±2 Wochen für Patienten mit Bedarfsbehandlung
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse wurde anhand der AEs-Rate (Anzahl der AEs pro PYE) zusammengefasst. Die Anzahl der unerwünschten Ereignisse pro PYE ist die Anzahl der unerwünschten Ereignisse/Gesamtzeit im Versuch. Alle gemeldeten unerwünschten Ereignisse sind behandlungsbedingt (alle unerwünschten Ereignisse, die nach der Verabreichung des Studienprodukts auftraten).
nach 32 Wochen ±2 Wochen für Patienten mit Bedarfsbehandlung
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: nach 56 Wochen ±2 Wochen für Patienten unter Prophylaxe
SAE wurde als ein UE definiert, das zu einem der folgenden Ereignisse führte: Tod, eine lebensbedrohliche Erfahrung, Krankenhausaufenthalt des Patienten/Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit/angeborene Anomalie/Geburtsfehler. Die Häufigkeit von SAEs wurde durch die SAEs-Rate (Anzahl der SAEs pro PYE) zusammengefasst. Die Anzahl der SAEs pro PYE ist die Anzahl der SAEs/Gesamtzeit im Versuch. Alle gemeldeten SAEs sind behandlungsbedingt (alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die nach der Verabreichung des Studienprodukts auftraten).
nach 56 Wochen ±2 Wochen für Patienten unter Prophylaxe
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: nach 32 Wochen ±2 Wochen für Patienten mit Bedarfsbehandlung
SAE wurde als ein UE definiert, das zu einem der folgenden Ereignisse führte: Tod, eine lebensbedrohliche Erfahrung, Krankenhausaufenthalt des Patienten/Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit/angeborene Anomalie/Geburtsfehler. Die Häufigkeit von SAEs wurde durch die SAEs-Rate (Anzahl der SAEs pro PYE) zusammengefasst. Die Anzahl der SAEs pro PYE ist die Anzahl der SAEs/Gesamtzeit im Versuch. Alle gemeldeten SAEs sind behandlungsbedingt (alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die nach der Verabreichung des Studienprodukts auftraten).
nach 32 Wochen ±2 Wochen für Patienten mit Bedarfsbehandlung
Wirtszellproteine ​​(HCP)-Antikörper
Zeitfenster: 52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Probanden, die positiv auf Antikörper gegen das Wirtszellprotein (HCP) waren.
52 Wochen nach Behandlungsbeginn für Patienten unter Prophylaxe
Wirtszellproteine ​​(HCP)-Antikörper
Zeitfenster: 28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung
Probanden, die positiv auf Anti-HCP-Antikörper getestet wurden.
28 Wochen nach der Behandlung beginnen Sie mit der Bedarfsbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1119-6415 (Andere Kennung: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Andere Kennung: Japic)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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