Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NNC-0156-0000-0009:n turvallisuus ja teho hemofilia B -potilailla (paradigm™ 2)

tiistai 27. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Monikeskustutkimus, jossa arvioitiin NNC-0156-0000-0009:n turvallisuutta ja tehoa, mukaan lukien farmakokinetiikka, käytettäessä verenvuotojaksojen hoitoon ja ennaltaehkäisyyn hemofilia B -potilailla

Tämä koe suoritetaan Afrikassa, Aasiassa, Euroopassa, Japanissa ja Pohjois-Amerikassa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida NNC-0156-0000-0009:n (nonakogbeetapegol) turvallisuutta ja tehoa, mukaan lukien farmakokinetiikka (nopeus, jolla elimistö eliminoi koelääkkeen), kun sitä käytetään verenvuotokohtausten hoitoon ja ennaltaehkäisyyn. potilailla, joilla on hemofilia B.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

74

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Etelä-Afrikka
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japani
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japani, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japani, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japani, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japani, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta
      • Skopje, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ranska
      • Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Ranska, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Saksa, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Turkki, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Turkki, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miespotilaat, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea synnynnäinen hemofilia B, jonka tekijä IX:n aktiivisuus on 2 % tai vähemmän lääketieteellisten tietojen mukaan
  • Vähintään 150 altistuspäivää muille tekijä IX -tuotteille
  • Potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä tarpeen mukaan ja joilla on vähintään 6 verenvuotojaksoa viimeisen 12 kuukauden aikana tai vähintään 3 verenvuotojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana, tai potilaat, jotka ovat parhaillaan estohoitoa saaneet

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu tekijä IX:n estäjien historia olemassa olevien lääketieteellisten tietojen, laboratorioraporttien tarkastelujen sekä potilaiden ja laillisesti hyväksyttävien edustajien (LAR) haastattelujen perusteella
  • HIV (ihmisen immuunikatovirus) positiivinen, viruskuorma vähintään 400 000 kopiota/ml ja/tai CD4+-lymfosyyttien määrä vähintään 200/mikrol
  • Synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia B
  • Aiemmat valtimotromboottiset tapahtumat (esim. sydäninfarkti ja kallonsisäinen tromboosi) tai aiempi syvä laskimotukos tai keuhkoembolia (käytettävissä olevien lääketieteellisten tietojen mukaan)
  • Immuunijärjestelmää säätelevä tai kemoterapeuttinen lääkitys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy, suuri annos (tutkimuksen kesto 52 viikkoa)
Lääke: nonacog beta pegol
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa. Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009
Lääke: nonacog beta pegol
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009
Kokeellinen: Ennaltaehkäisy, pieni annos (tutkimuksen kesto 52 viikkoa)
Lääke: nonacog beta pegol
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa. Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009
Lääke: nonacog beta pegol
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009
Kokeellinen: On-demand (kokeilun kesto 28 viikkoa)
Lääke: nonacog beta pegol
Yksi kerta-annos laskimoon (laskimoon) kerran viikossa. Potilaat saavat ohjeita mahdollisten verenvuotojaksojen hoitamisesta
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009
Lääke: nonacog beta pegol
Potilaat hoitavat itseään joko pienellä tai suurella annoksella verenvuotojakson vakavuudesta riippuen
Muut nimet:
  • NNC-0156-0000-0009

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tekijää IX vastaan ​​inhiboivien vasta-aineiden ilmaantuvuus, tiitterinä 0,6 BU (Bethesda-yksikköä) tai enemmän
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Inhibiittorit analysoitiin joko Nijmegenin modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä tai lämpö/kylmä Nijmegenin modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä. Niiden potilaiden lukumäärä, joille kehittyi estäviä vasta-aineita tekijä IX:tä vastaan, on raportoitu.
52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Tekijää IX vastaan ​​inhiboivien vasta-aineiden ilmaantuvuus, tiitterinä 0,6 BU (Bethesda-yksikköä) tai enemmän
Aikaikkuna: 28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito
Inhibiittorit analysoitiin joko Nijmegenin modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä tai lämpö/kylmä Nijmegenin modifioidulla tekijä IX Bethesda -määrityksellä. Niiden potilaiden lukumäärä, joille kehittyi estäviä vasta-aineita tekijä IX:tä vastaan, on raportoitu.
28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NNC-0156-0000-0009:n hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen ennaltaehkäisyyn, arvioituna onnistumisena/epäonnistumisena hemostaattisen vasteen nelipisteasteikon perusteella
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti

Hemostaattinen vaste verenvuodon nonacog beeta pegolilla hoidon jälkeen arvioitiin 4 pisteen asteikolla erinomaiseksi, hyväksi, kohtalaiseksi tai huonoksi. Onnistumisprosentti laskettiin laskemalla hyvä tai erinomainen onnistumisiksi ja huono ja kohtalainen epäonnistumisiksi.

  • Erinomainen – äkillinen kivunlievitys ja/tai selkeä paraneminen objektiivisissa verenvuodon oireissa 8 tunnin sisällä kerta-injektiosta
  • Hyvä – havaittava kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkkien paraneminen 8 tunnin kuluessa kerta-injektiosta
  • Keskivaikea - todennäköinen tai vähäinen hyödyllinen vaikutus ensimmäisten 8 tunnin aikana ensimmäisestä pistoksesta, mutta vaatii useamman kuin yhden injektion 8 tunnin sisällä
  • Huono - ei paranemista tai oireet pahenevat 8 tunnin kuluessa kahden injektion jälkeen.

Onnistumisprosentti ja 95 %:n luottamusväli (CI) raportoidaan tässä.
52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
NNC-0156-0000-0009:n hemostaattinen vaikutus, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon, arvioituna onnistumisena/epäonnistumisena hemostaattisen vasteen nelipisteasteikon perusteella
Aikaikkuna: 28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito

Hemostaattinen vaste verenvuodon nonacog beeta pegolilla hoidon jälkeen arvioitiin 4 pisteen asteikolla erinomaiseksi, hyväksi, kohtalaiseksi tai huonoksi. Onnistumisprosentti laskettiin laskemalla hyvä tai erinomainen onnistumisiksi ja huono ja kohtalainen epäonnistumisiksi.

  • Erinomainen – äkillinen kivunlievitys ja/tai selkeä paraneminen objektiivisissa verenvuodon oireissa 8 tunnin sisällä kerta-injektiosta
  • Hyvä – havaittava kivunlievitys ja/tai verenvuodon merkkien paraneminen 8 tunnin kuluessa kerta-injektiosta
  • Keskivaikea - todennäköinen tai vähäinen hyödyllinen vaikutus ensimmäisten 8 tunnin aikana ensimmäisestä pistoksesta, mutta vaatii useamman kuin yhden injektion 8 tunnin sisällä
  • Huono - ei paranemista tai oireet pahenevat 8 tunnin kuluessa kahden injektion jälkeen.

Onnistumisprosentti ja 95 %:n luottamusväli (CI) raportoidaan tässä.
28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito
Verenvuotojaksojen määrä potilasta kohti rutiiniehkäisyn aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Verenvuotojaksojen lukumäärä potilasta kohden rutiininomaisen estolääkityksen aikana arvioitiin käyttämällä yksilöllisiä vuotuisia vuotomääriä (spontaanit ja traumaattiset verenvuotojaksot potilasta kohti vuodessa).
52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Tekijän IX pohjatasot
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Keskimääräiset annosta edeltävät tekijä IX -tasot mitattiin yksivaiheisella hyytymismäärityksellä kokeen aikana. Pienin tekijä IX -aktiivisuus, joka mitattiin kerta-annoksen ja vakaan tilan aikana, juuri ennen seuraavan annoksen antamista. Analyysi perustui logaritmiltaan muunnetun plasman tekijä IX -aktiivisuuden sekamalliin, jossa kohde oli satunnainen vaikutus. Arvioitu keskimääräinen tekijä IX alin taso esitettiin takaisinmuunnettuina luonnolliseen mittakaavaan.
52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Haittatapahtumien ilmaantuvuus (AE)
Aikaikkuna: 56 viikon kohdalla ±2 viikkoa ennaltaehkäisyssä oleville potilaille
Haittavaikutusten ilmaantuvuus tiivistettiin haittavaikutusten määrällä (haitallisten tapahtumien määrä potilasvuotta kohden altistumista [PYE]). Haittavaikutusten lukumäärä PYE:tä kohden on haittatapahtumien lukumäärä / kokeen kokonaisaika. Kaikki raportoidut haittatapahtumat ovat hoitoon liittyviä (kaikki haittatapahtumat, jotka tapahtuivat koetuotteen annon jälkeen).
56 viikon kohdalla ±2 viikkoa ennaltaehkäisyssä oleville potilaille
Haittatapahtumien ilmaantuvuus (AE)
Aikaikkuna: 32 viikon kohdalla ± 2 viikkoa tilaushoitoa saaville potilaille
Haittavaikutusten ilmaantuvuus tehtiin yhteenvetona AE-tapausten määrällä (haitallisten tapahtumien lukumäärä PYE:tä kohti). Haittavaikutusten lukumäärä PYE:tä kohden on haittatapahtumien lukumäärä / kokeen kokonaisaika. Kaikki raportoidut haittatapahtumat ovat hoitoon liittyviä (kaikki haittatapahtumat, jotka tapahtuivat koetuotteen annon jälkeen).
32 viikon kohdalla ± 2 viikkoa tilaushoitoa saaville potilaille
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (SAE)
Aikaikkuna: 56 viikon kohdalla ±2 viikkoa ennaltaehkäisyssä oleville potilaille
SAE määriteltiin AE:ksi, joka johti johonkin seuraavista: kuolema, hengenvaarallinen kokemus, potilaan sairaalahoito / olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva / merkittävä vamma / työkyvyttömyys / synnynnäinen poikkeavuus / syntymävika. SAE-tapausten esiintyvyydestä tehtiin yhteenveto SAE-tapausten määrällä (SAE-tapausten määrä per PYE). SAE-tapausten määrä PYE:tä kohden on SAE-tapausten määrä/kokeilun kokonaisaika. Kaikki raportoidut SAE-tapahtumat ovat hoitoon liittyviä (kaikki vakavat haittatapahtumat, jotka tapahtuivat koevalmisteen antamisen jälkeen).
56 viikon kohdalla ±2 viikkoa ennaltaehkäisyssä oleville potilaille
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (SAE)
Aikaikkuna: 32 viikon kohdalla ± 2 viikkoa tilaushoitoa saaville potilaille
SAE määriteltiin AE:ksi, joka johti johonkin seuraavista: kuolema, hengenvaarallinen kokemus, potilaan sairaalahoito / olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva / merkittävä vamma / työkyvyttömyys / synnynnäinen poikkeavuus / syntymävika. SAE-tapausten esiintyvyydestä tehtiin yhteenveto SAE-tapausten määrällä (SAE-tapausten määrä per PYE). SAE-tapausten määrä PYE:tä kohden on SAE-tapausten määrä/kokeilun kokonaisaika. Kaikki raportoidut SAE-tapahtumat ovat hoitoon liittyviä (kaikki vakavat haittatapahtumat, jotka tapahtuivat koevalmisteen antamisen jälkeen).
32 viikon kohdalla ± 2 viikkoa tilaushoitoa saaville potilaille
Isäntäsolun proteiinien (HCP) vasta-aineet
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Koehenkilöt, jotka olivat positiivisia anti-Host Cell Protein (HCP) -vasta-aineille.
52 viikkoa hoidon aloittamisesta potilaille, jotka ovat profylaktisesti
Isäntäsolun proteiinien (HCP) vasta-aineet
Aikaikkuna: 28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito
Koehenkilöt, jotka olivat positiivisia anti-HCP-vasta-aineille.
28 viikkoa hoidon jälkeen aloita tarvittaessa hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 11. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (EudraCT-numero)
  • U1111-1119-6415 (Muu tunniste: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Muu tunniste: Japic)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen verenvuotohäiriö

Kliiniset tutkimukset nonacog beta pegol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa