Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность NNC-0156-0000-0009 у пациентов с гемофилией B (paradigm™ 2)

27 июня 2017 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Многоцентровое одностороннее слепое исследование по оценке безопасности и эффективности, включая фармакокинетику, NNC-0156-0000-0009 при использовании для лечения и профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией B

Это испытание проводится в Африке, Азии, Европе, Японии и Северной Америке. Целью этого исследования является оценка безопасности и эффективности, включая фармакокинетику (скорость, с которой организм выводит исследуемый препарат), NNC-0156-0000-0009 (нонаког бета-пегол) при использовании для лечения и профилактики эпизодов кровотечения. у больных гемофилией Б.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

74

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Германия, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Германия, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Германия, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Италия, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Македония, Бывшая Югославская Республика
      • Skopje, Македония, Бывшая Югославская Республика, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Российская Федерация, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенное Королевство
      • Basingstoke, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Турция, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Турция, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Франция
      • Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Франция, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Япония
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Япония, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Япония, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Япония, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Япония, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 13 лет до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола со среднетяжелой или тяжелой врожденной гемофилией В с активностью фактора IX 2% или ниже по данным медицинской документации.
  • История не менее 150 дней воздействия других продуктов фактора IX
  • Пациенты, в настоящее время получающие лечение по требованию, с не менее чем 6 эпизодами кровотечения за последние 12 месяцев или не менее 3 эпизодами кровотечения за последние 6 месяцев, или пациенты, в настоящее время находящиеся на профилактике

Критерий исключения:

  • Известная история ингибиторов фактора IX, основанная на существующих медицинских записях, обзорах лабораторных отчетов и опросах пациентов и юридически приемлемых представителей (LAR)
  • ВИЧ (вирус иммунодефицита человека) положительный, с вирусной нагрузкой, равной или выше 400 000 копий/мл, и/или количеством лимфоцитов CD4+, равным или ниже 200/мкл
  • Врожденные или приобретенные нарушения свертывания крови, кроме гемофилии В
  • Предшествующие артериальные тромботические явления (например, инфаркт миокарда и внутричерепной тромбоз) или предшествующий тромбоз глубоких вен или легочная эмболия (согласно имеющимся медицинским записям)
  • Иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Профилактика, высокая доза (продолжительность испытания 52 недели)
Лекарство: нонаког бета пегол
Одну разовую дозу вводят внутривенно (в вену) один раз в неделю. Пациенты получат инструкции о том, как лечить любой эпизод кровотечения, с которым они могут столкнуться.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009
Лекарство: нонаког бета пегол
Пациенты будут лечить себя либо низкой, либо высокой дозой в зависимости от тяжести эпизода кровотечения.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009
Экспериментальный: Профилактика, низкая доза (продолжительность испытания 52 недели)
Лекарство: нонаког бета пегол
Одну разовую дозу вводят внутривенно (в вену) один раз в неделю. Пациенты получат инструкции о том, как лечить любой эпизод кровотечения, с которым они могут столкнуться.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009
Лекарство: нонаког бета пегол
Пациенты будут лечить себя либо низкой, либо высокой дозой в зависимости от тяжести эпизода кровотечения.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009
Экспериментальный: По запросу (продолжительность пробного периода 28 недель)
Лекарство: нонаког бета пегол
Одну разовую дозу вводят внутривенно (в вену) один раз в неделю. Пациенты получат инструкции о том, как лечить любой эпизод кровотечения, с которым они могут столкнуться.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009
Лекарство: нонаког бета пегол
Пациенты будут лечить себя либо низкой, либо высокой дозой в зависимости от тяжести эпизода кровотечения.
Другие имена:
  • ННЦ-0156-0000-0009

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота встречаемости ингибирующих антител против фактора IX, определяемая как титр, равный или превышающий 0,6 БЕ (единицы Бетесда)
Временное ограничение: 52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Ингибиторы анализировали либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену, либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену при нагревании/холоде. Сообщается о количестве субъектов, у которых выработались ингибирующие антитела против фактора IX.
52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Частота встречаемости ингибирующих антител против фактора IX, определяемая как титр, равный или превышающий 0,6 БЕ (единицы Бетесда)
Временное ограничение: Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию
Ингибиторы анализировали либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену, либо с помощью анализа Bethesda с модифицированным фактором IX по Неймегену при нагревании/холоде. Сообщается о количестве субъектов, у которых выработались ингибирующие антитела против фактора IX.
Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гемостатический эффект NNC-0156-0000-0009 при использовании для профилактики эпизодов кровотечения оценивается как успех/неудача на основе четырехбалльной шкалы гемостатического ответа
Временное ограничение: 52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике

Гемостатический ответ после лечения кровотечения нонакогом бета-пеголом оценивали по 4-балльной шкале как отличный, хороший, умеренный или плохой. Показатель успеха рассчитывался на основе подсчета хороших или отличных результатов как успехов, а плохих и средних результатов как неудач.

  • Отлично - резкое облегчение боли и/или явное уменьшение объективных признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инъекции.
  • Хорошо - заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инъекции.
  • Умеренный - вероятный или незначительный положительный эффект в течение первых 8 часов после первой инъекции, но требующий более одной инъекции в течение 8 часов.
  • Плохое - отсутствие улучшения или ухудшение симптомов в течение 8 часов после двух инъекций.

Здесь сообщается показатель успешности и 95% доверительный интервал (ДИ).
52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Гемостатический эффект NNC-0156-0000-0009 при использовании для лечения эпизодов кровотечения оценивается как успех/неудача на основе четырехбалльной шкалы гемостатического ответа
Временное ограничение: Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию

Гемостатический ответ после лечения кровотечения нонакогом бета-пеголом оценивали по 4-балльной шкале как отличный, хороший, умеренный или плохой. Показатель успеха рассчитывался на основе подсчета хороших или отличных результатов как успехов, а плохих и средних результатов как неудач.

  • Отлично - резкое облегчение боли и/или явное уменьшение объективных признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инъекции.
  • Хорошо - заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после однократной инъекции.
  • Умеренный - вероятный или незначительный положительный эффект в течение первых 8 часов после первой инъекции, но требующий более одной инъекции в течение 8 часов.
  • Плохое - отсутствие улучшения или ухудшение симптомов в течение 8 часов после двух инъекций.

Здесь сообщается показатель успешности и 95% доверительный интервал (ДИ).
Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию
Количество эпизодов кровотечения на одного пациента во время плановой профилактики
Временное ограничение: 52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Количество эпизодов кровотечения на одного пациента при плановой профилактике оценивали с использованием индивидуальной годовой частоты кровотечений (спонтанных и травматических кровотечений на одного пациента в год).
52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Минимальные уровни фактора IX
Временное ограничение: 52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Средние уровни фактора IX до введения дозы измеряли с помощью одноэтапного анализа свертывания во время исследования. Самая низкая активность фактора IX зарегистрирована во время однократной дозы и в равновесном состоянии непосредственно перед введением следующей дозы. Анализ был основан на смешанной модели логарифмически преобразованной активности фактора IX плазмы с субъектом в качестве случайного эффекта. Расчетный средний минимальный уровень фактора IX был представлен обратно преобразованным в естественную шкалу.
52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: в 56 недель ±2 недели для пациентов, получающих профилактику
Частота нежелательных явлений суммировалась по частоте НЯ (количество НЯ на пациента в год воздействия [PYE]). Количество нежелательных явлений на PYE — это количество нежелательных явлений/общее время исследования. Все зарегистрированные нежелательные явления связаны с лечением (любые нежелательные явления, возникшие после введения пробного продукта).
в 56 недель ±2 недели для пациентов, получающих профилактику
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: через 32 недели ±2 недели для пациентов, получающих лечение по требованию
Частота нежелательных явлений суммировалась по частоте нежелательных явлений (количество нежелательных явлений на PYE). Количество нежелательных явлений на PYE — это количество нежелательных явлений/общее время исследования. Все зарегистрированные нежелательные явления связаны с лечением (любые нежелательные явления, возникшие после введения пробного продукта).
через 32 недели ±2 недели для пациентов, получающих лечение по требованию
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: в 56 недель ±2 недели для пациентов, получающих профилактику
СНЯ было определено как НЯ, которое привело к любому из следующего: смерть, опасный для жизни опыт, госпитализация в субъекте/продление существующей госпитализации, стойкая/значительная инвалидность/нетрудоспособность/врожденная аномалия/врожденный дефект. Заболеваемость СНЯ суммировали по частоте СНЯ (количество СНЯ на 1 ПЯ). Количество SAE на PYE — это количество SAE/общее время испытания. Все СНЯ, о которых сообщалось, возникли в связи с лечением (любые серьезные нежелательные явления, возникшие после введения пробного продукта).
в 56 недель ±2 недели для пациентов, получающих профилактику
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: через 32 недели ±2 недели для пациентов, получающих лечение по требованию
СНЯ было определено как НЯ, которое привело к любому из следующего: смерть, опасный для жизни опыт, госпитализация в субъекте/продление существующей госпитализации, стойкая/значительная инвалидность/нетрудоспособность/врожденная аномалия/врожденный дефект. Заболеваемость СНЯ суммировали по частоте СНЯ (количество СНЯ на 1 ПЯ). Количество SAE на PYE — это количество SAE/общее время испытания. Все СНЯ, о которых сообщалось, возникли в связи с лечением (любые серьезные нежелательные явления, возникшие после введения пробного продукта).
через 32 недели ±2 недели для пациентов, получающих лечение по требованию
Белки клетки-хозяина (HCP) Антитела
Временное ограничение: 52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Субъекты с положительным результатом на антитела к белку клетки-хозяина (HCP).
52 недели после начала лечения для пациентов на профилактике
Белки клетки-хозяина (HCP) Антитела
Временное ограничение: Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию
Субъекты с положительным результатом на антитела к HCP.
Через 28 недель после начала лечения лечение по требованию

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 апреля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 апреля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июня 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (Номер EudraCT)
  • U1111-1119-6415 (Другой идентификатор: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Другой идентификатор: Japic)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования нонаког бета пегол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться