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Sicurezza ed efficacia di NNC-0156-0000-0009 nei pazienti con emofilia B (paradigm™ 2)

27 giugno 2017 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico, in singolo cieco, che valuta la sicurezza e l'efficacia, inclusa la farmacocinetica, di NNC-0156-0000-0009 quando utilizzato per il trattamento e la profilassi di episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia B

Questo processo è condotto in Africa, Asia, Europa, Giappone e Nord America. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia, inclusa la farmacocinetica (la velocità con cui il corpo elimina il farmaco sperimentale), di NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol) quando utilizzato per il trattamento e la profilassi di episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francia
      • Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Francia, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Germania, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Germania, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Germania, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Giappone
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Giappone, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Giappone, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Tacchino, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Tacchino, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile con emofilia B congenita moderatamente grave o grave con un'attività del fattore IX pari o inferiore al 2% secondo le cartelle cliniche
  • Cronologia di almeno 150 giorni di esposizione ad altri prodotti a base di fattore IX
  • Pazienti attualmente trattati al bisogno con almeno 6 episodi emorragici negli ultimi 12 mesi o almeno 3 episodi emorragici negli ultimi 6 mesi o pazienti attualmente in profilassi

Criteri di esclusione:

  • Storia nota degli inibitori del fattore IX sulla base di cartelle cliniche esistenti, revisioni dei rapporti di laboratorio e interviste ai pazienti e ai rappresentanti legalmente accettati (LAR)
  • HIV (Human immunodeficiency virus) positivo, con carica virale uguale o superiore a 400.000 copie/mL e/o conta linfocitaria CD4+ uguale o inferiore a 200/microL
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia B
  • Precedenti eventi trombotici arteriosi (ad es. infarto del miocardio e trombosi intracranica) o pregressa trombosi venosa profonda o embolia polmonare (come definito dalle cartelle cliniche disponibili)
  • Farmaci immunomodulanti o chemioterapici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Profilassi, dose elevata (durata dello studio 52 settimane)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Sperimentale: Profilassi, basso dosaggio (durata dello studio 52 settimane)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Sperimentale: On-demand (durata della prova 28 settimane)
Droga: nonacog beta pegol
Una singola dose somministrata per via endovenosa (nella vena) una volta alla settimana. I pazienti riceveranno istruzioni su come trattare qualsiasi episodio di sanguinamento che potrebbero verificarsi
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009
Droga: nonacog beta pegol
I pazienti si tratteranno con una dose bassa o alta a seconda della gravità dell'episodio emorragico
Altri nomi:
  • NNC-0156-0000-0009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore IX definita come titolo uguale o superiore a 0,6 BU (Unità Bethesda)
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Gli inibitori sono stati analizzati con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen o con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen caldo/freddo. Viene riportato il numero di soggetti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX.
52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Incidenza di anticorpi inibitori contro il fattore IX definita come titolo uguale o superiore a 0,6 BU (Unità Bethesda)
Lasso di tempo: 28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta
Gli inibitori sono stati analizzati con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen o con il dosaggio Bethesda del fattore IX modificato di Nijmegen caldo/freddo. Viene riportato il numero di soggetti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX.
28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto emostatico di NNC-0156-0000-0009 quando utilizzato per la profilassi di episodi di sanguinamento, valutato come successo/fallimento sulla base di una scala a quattro punti per la risposta emostatica
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi

La risposta emostatica dopo il trattamento di un'emorragia con nonacog beta pegol è stata valutata su una scala a 4 punti come eccellente, buona, moderata o scarsa. È stato calcolato un tasso di successo in base al conteggio buono o eccellente come successi e scarso e moderato come fallimenti.

  • Eccellente - brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione
  • Buono - notevole sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione
  • Moderato - effetto benefico probabile o lieve entro le prime 8 ore dopo la prima iniezione ma che richiede più di un'iniezione entro 8 ore
  • Scarso - nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi entro 8 ore dopo due iniezioni.

Il tasso di successo e l'intervallo di confidenza al 95% (CI) sono riportati qui.
52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Effetto emostatico di NNC-0156-0000-0009 quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici, valutato come successo/fallimento sulla base di una scala a quattro punti per la risposta emostatica
Lasso di tempo: 28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta

La risposta emostatica dopo il trattamento di un'emorragia con nonacog beta pegol è stata valutata su una scala a 4 punti come eccellente, buona, moderata o scarsa. È stato calcolato un tasso di successo in base al conteggio buono o eccellente come successi e scarso e moderato come fallimenti.

  • Eccellente - brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione
  • Buono - notevole sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo una singola iniezione
  • Moderato - effetto benefico probabile o lieve entro le prime 8 ore dopo la prima iniezione ma che richiede più di un'iniezione entro 8 ore
  • Scarso - nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi entro 8 ore dopo due iniezioni.

Il tasso di successo e l'intervallo di confidenza al 95% (CI) sono riportati qui.
28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta
Numero di episodi di sanguinamento per paziente durante la profilassi di routine
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Il numero di episodi emorragici per paziente durante la profilassi di routine è stato valutato utilizzando i tassi di sanguinamento annualizzati individuali (episodi emorragici spontanei e traumatici per paziente per anno).
52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Livelli minimi del fattore IX
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
I livelli medi di fattore IX pre-dose sono stati misurati con il test di coagulazione a una fase durante lo studio. Attività di fattore IX più bassa registrata durante la dose singola e lo stato stazionario, immediatamente prima della somministrazione della dose successiva. L'analisi era basata su un modello misto sull'attività del fattore IX plasmatico trasformato in log con il soggetto come effetto casuale. Il livello minimo stimato del fattore IX è stato presentato retrotrasformato alla scala naturale.
52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: a 56 settimane ±2 settimane per i pazienti in profilassi
L'incidenza di eventi avversi è stata riassunta dal tasso di eventi avversi (numero di eventi avversi per anni paziente di esposizione [PYE]). Il numero di eventi avversi per PYE è il numero di eventi avversi/tempo totale nello studio. Tutti gli eventi avversi riportati sono emersi dal trattamento (qualsiasi evento avverso che si è verificato dopo la somministrazione del prodotto sperimentale).
a 56 settimane ±2 settimane per i pazienti in profilassi
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: a 32 settimane ±2 settimane per i pazienti in trattamento al bisogno
L'incidenza di eventi avversi è stata riassunta dal tasso di eventi avversi (numero di eventi avversi per PYE). Il numero di eventi avversi per PYE è il numero di eventi avversi/tempo totale nello studio. Tutti gli eventi avversi riportati sono emersi dal trattamento (qualsiasi evento avverso che si è verificato dopo la somministrazione del prodotto sperimentale).
a 32 settimane ±2 settimane per i pazienti in trattamento al bisogno
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: a 56 settimane ±2 settimane per i pazienti in profilassi
SAE è stato definito come un evento avverso che ha provocato una delle seguenti condizioni: morte, esperienza pericolosa per la vita, ricovero nel soggetto/prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente/significativa/anomalia congenita/difetto alla nascita. L'incidenza di SAE è stata riassunta dal tasso di SAE (numero di SAE per PYE). Il numero di SAE per PYE è il numero di SAE/tempo totale in prova. Tutti gli eventi avversi gravi segnalati sono emersi dal trattamento (qualsiasi evento avverso grave che si è verificato dopo la somministrazione del prodotto sperimentale).
a 56 settimane ±2 settimane per i pazienti in profilassi
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: a 32 settimane ±2 settimane per i pazienti in trattamento al bisogno
SAE è stato definito come un evento avverso che ha provocato una delle seguenti condizioni: morte, esperienza pericolosa per la vita, ricovero nel soggetto/prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente/significativa/anomalia congenita/difetto alla nascita. L'incidenza di SAE è stata riassunta dal tasso di SAE (numero di SAE per PYE). Il numero di SAE per PYE è il numero di SAE/tempo totale in prova. Tutti gli eventi avversi gravi segnalati sono emersi dal trattamento (qualsiasi evento avverso grave che si è verificato dopo la somministrazione del prodotto sperimentale).
a 32 settimane ±2 settimane per i pazienti in trattamento al bisogno
Anticorpi delle proteine ​​della cellula ospite (HCP).
Lasso di tempo: 52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Soggetti che erano positivi per gli anticorpi anti-Host Cell Protein (HCP).
52 settimane dopo l'inizio del trattamento per i pazienti in profilassi
Anticorpi delle proteine ​​della cellula ospite (HCP).
Lasso di tempo: 28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta
Soggetti che erano positivi per gli anticorpi anti-HCP.
28 settimane dopo l'inizio del trattamento con trattamento su richiesta

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 aprile 2011

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

11 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (Numero EudraCT)
  • U1111-1119-6415 (Altro identificatore: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Altro identificatore: Japic)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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