Innocuité et efficacité du NNC-0156-0000-0009 chez les patients atteints d'hémophilie B (paradigm™ 2)
27 juin 2017 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Essai multicentrique en simple aveugle évaluant l'innocuité et l'efficacité, y compris la pharmacocinétique, du NNC-0156-0000-0009 lorsqu'il est utilisé pour le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B
Cet essai est mené en Afrique, en Asie, en Europe, au Japon et en Amérique du Nord.
L'objectif de cet essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité, y compris la pharmacocinétique (la vitesse à laquelle le corps élimine le médicament à l'essai), du NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol) lorsqu'il est utilisé pour le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
74
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Gauteng
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Parktown Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
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Bonn, Allemagne, 53127
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Duisburg, Allemagne, 47051
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Giessen, Allemagne, 35392
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Hannover, Allemagne, 30625
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
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Kremlin-Bicêtre, France, 94270
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Lyon, France, 69003
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Moscow, Fédération Russe, 105077
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Saint-Petersburg, Fédération Russe, 191119
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Budapest, Hongrie, H-1134
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Firenze, Italie, 50134
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Milano, Italie, 20124
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Kawasaki-shi, Kanagawa, Japon, 216-8511
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Nagoya-shi, Aichi, Japon, 466 8560
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Nishinomiya-shi, Japon, 663 8051
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 160 0023
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Suginami-ku, Tokyo, Japon, 167 0035
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Skopje, Macédoine, l'ex-République yougoslave de, 1000
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Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
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Basingstoke, Royaume-Uni, RG24 9NA
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LJ
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ankara, Turquie, 06500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kayseri, Turquie, 38010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Konya, Turquie, 42090
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027-6016
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5456
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis, 07102
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
13 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patients de sexe masculin atteints d'hémophilie B congénitale modérément sévère ou sévère avec une activité du facteur IX de 2 % ou moins selon les dossiers médicaux
- Antécédents d'au moins 150 jours d'exposition à d'autres produits de facteur IX
- Patients actuellement traités à la demande avec au moins 6 épisodes hémorragiques au cours des 12 derniers mois ou au moins 3 épisodes hémorragiques au cours des 6 derniers mois, ou patients actuellement sous prophylaxie
Critère d'exclusion:
- Antécédents connus d'inhibiteurs du facteur IX basés sur les dossiers médicaux existants, les examens des rapports de laboratoire et les entretiens avec les patients et les représentants légalement acceptables (LAR)
- Positif pour le VIH (virus de l'immunodéficience humaine), avec une charge virale égale ou supérieure à 400 000 copies/mL et/ou un nombre de lymphocytes CD4+ égal ou inférieur à 200/microL
- Troubles de la coagulation congénitaux ou acquis autres que l'hémophilie B
- Événements thrombotiques artériels antérieurs (par ex. infarctus du myocarde et thrombose intracrânienne) ou antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'embolie pulmonaire (tels que définis par les dossiers médicaux disponibles)
- Médicaments immunomodulateurs ou chimiothérapeutiques
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Prophylaxie à haute dose (durée de l'essai 52 semaines)
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Une dose unique administrée par voie intraveineuse (dans la veine) une fois par semaine.
Les patients recevront des instructions sur la façon de traiter tout épisode hémorragique qu'ils pourraient rencontrer
Autres noms:
Les patients se traiteront avec une dose faible ou élevée en fonction de la gravité de l'épisode hémorragique
Autres noms:
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Expérimental: Prophylaxie, faible dose (durée de l'essai 52 semaines)
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Une dose unique administrée par voie intraveineuse (dans la veine) une fois par semaine.
Les patients recevront des instructions sur la façon de traiter tout épisode hémorragique qu'ils pourraient rencontrer
Autres noms:
Les patients se traiteront avec une dose faible ou élevée en fonction de la gravité de l'épisode hémorragique
Autres noms:
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Expérimental: À la demande (durée d'essai 28 semaines)
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Une dose unique administrée par voie intraveineuse (dans la veine) une fois par semaine.
Les patients recevront des instructions sur la façon de traiter tout épisode hémorragique qu'ils pourraient rencontrer
Autres noms:
Les patients se traiteront avec une dose faible ou élevée en fonction de la gravité de l'épisode hémorragique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX défini comme un titre égal ou supérieur à 0,6 UB (unités Bethesda)
Délai: 52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Les inhibiteurs ont été analysés soit avec le test Bethesda du facteur IX modifié de Nijmegen, soit avec un test Bethesda du facteur IX modifié de Nijmegen chaud/froid.
Le nombre de sujets qui ont développé des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX est rapporté.
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52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Incidence des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX défini comme un titre égal ou supérieur à 0,6 UB (unités Bethesda)
Délai: 28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
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Les inhibiteurs ont été analysés soit avec le test Bethesda du facteur IX modifié de Nijmegen, soit avec un test Bethesda du facteur IX modifié de Nijmegen chaud/froid.
Le nombre de sujets qui ont développé des anticorps inhibiteurs contre le facteur IX est rapporté.
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28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Effet hémostatique du NNC-0156-0000-0009 lorsqu'il est utilisé pour la prophylaxie des épisodes hémorragiques, évalué comme succès/échec sur la base d'une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique
Délai: 52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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La réponse hémostatique après le traitement d'un saignement avec du bêta-pégol nonacog a été évaluée sur une échelle de 4 points comme étant excellente, bonne, modérée ou mauvaise. Un taux de réussite a été calculé en comptant les bons ou les excellents comme des succès et les mauvais et les modérés comme des échecs.
Le taux de réussite et l'intervalle de confiance (IC) à 95 % sont rapportés ici. |
52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Effet hémostatique du NNC-0156-0000-0009 lorsqu'il est utilisé pour le traitement des épisodes hémorragiques, évalué comme succès/échec sur la base d'une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique
Délai: 28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
|
La réponse hémostatique après le traitement d'un saignement avec du bêta-pégol nonacog a été évaluée sur une échelle de 4 points comme étant excellente, bonne, modérée ou mauvaise. Un taux de réussite a été calculé en comptant les bons ou les excellents comme des succès et les mauvais et les modérés comme des échecs.
Le taux de réussite et l'intervalle de confiance (IC) à 95 % sont rapportés ici. |
28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
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Nombre d'épisodes hémorragiques par patient pendant la prophylaxie de routine
Délai: 52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Le nombre d'épisodes hémorragiques par patient au cours de la prophylaxie de routine a été évalué à l'aide des taux de saignement annualisés individuels (épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques par patient et par an).
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52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Niveaux creux du facteur IX
Délai: 52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Les niveaux moyens de facteur IX pré-dose ont été mesurés avec le test de coagulation en une étape au cours de l'essai.
Activité de facteur IX la plus faible enregistrée lors d'une dose unique et à l'état d'équilibre, immédiatement avant l'administration de la dose suivante.
L'analyse était basée sur un modèle mixte sur l'activité du facteur IX plasmatique transformée en log avec le sujet comme effet aléatoire.
Le niveau moyen estimé du creux de facteur IX a été présenté rétro-transformé à l'échelle naturelle.
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52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: à 56 semaines ± 2 semaines pour les patients sous prophylaxie
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L'incidence des événements indésirables a été résumée par le taux d'EI (nombre d'EI par patient-années d'exposition [PYE]).
Le nombre d'événements indésirables par PYE est le nombre d'événements indésirables/la durée totale de l'essai.
Tous les événements indésirables signalés sont liés au traitement (tout événement indésirable survenu après l'administration du produit à l'essai).
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à 56 semaines ± 2 semaines pour les patients sous prophylaxie
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Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: à 32 semaines ± 2 semaines pour les patients sous traitement à la demande
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L'incidence des événements indésirables a été résumée par le taux d'EI (nombre d'EI par PYE).
Le nombre d'événements indésirables par PYE est le nombre d'événements indésirables/la durée totale de l'essai.
Tous les événements indésirables signalés sont liés au traitement (tout événement indésirable survenu après l'administration du produit à l'essai).
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à 32 semaines ± 2 semaines pour les patients sous traitement à la demande
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Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: à 56 semaines ± 2 semaines pour les patients sous prophylaxie
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Un EIG a été défini comme un EI ayant entraîné l'un des événements suivants : décès, expérience mettant la vie en danger, hospitalisation du sujet/prolongation d'une hospitalisation existante, handicap/incapacité/anomalie congénitale/anomalie congénitale persistante/significative.
L'incidence des EIG a été résumée par le taux d'EIG (nombre d'EIG par PYE).
Le nombre d'EIG par PYE est le nombre d'EIG/durée totale de l'essai.
Tous les EIG signalés sont apparus sous traitement (tout événement indésirable grave survenu après l'administration du produit à l'essai).
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à 56 semaines ± 2 semaines pour les patients sous prophylaxie
|
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Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: à 32 semaines ± 2 semaines pour les patients sous traitement à la demande
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Un EIG a été défini comme un EI ayant entraîné l'un des événements suivants : décès, expérience mettant la vie en danger, hospitalisation du sujet/prolongation d'une hospitalisation existante, handicap/incapacité/anomalie congénitale/anomalie congénitale persistante/significative.
L'incidence des EIG a été résumée par le taux d'EIG (nombre d'EIG par PYE).
Le nombre d'EIG par PYE est le nombre d'EIG/durée totale de l'essai.
Tous les EIG signalés sont apparus sous traitement (tout événement indésirable grave survenu après l'administration du produit à l'essai).
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à 32 semaines ± 2 semaines pour les patients sous traitement à la demande
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Anticorps des protéines de la cellule hôte (HCP)
Délai: 52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Sujets positifs pour les anticorps anti-Host Cell Protein (HCP).
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52 semaines après le début du traitement pour les patients sous prophylaxie
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Anticorps des protéines de la cellule hôte (HCP)
Délai: 28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
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Sujets positifs pour les anticorps anti-HCP.
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28 semaines après le début du traitement en traitement à la demande
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
31 mars 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
31 mars 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2011
Première publication (Estimation)
11 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 juillet 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2017
Dernière vérification
1 juin 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles hémostatiques
- Hémophilie A
- Hémophilie B
- Troubles de la coagulation sanguine
- Hémorragie
Autres numéros d'identification d'étude
- NN7999-3747
- 2010-023069-24 (Numéro EudraCT)
- U1111-1119-6415 (Autre identifiant: WHO)
- JapicCTI-111644 (Autre identifiant: Japic)
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