Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NNC-0156-0000-0009 u pacientů s hemofilií B (paradigm™ 2)

27. června 2017 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Multicentrická, jednoduše zaslepená studie hodnotící bezpečnost a účinnost, včetně farmakokinetiky, NNC-0156-0000-0009 při použití k léčbě a profylaxi epizod krvácení u pacientů s hemofilií B

Tento test se provádí v Africe, Asii, Evropě, Japonsku a Severní Americe. Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost, včetně farmakokinetiky (rychlost, jakou tělo vylučuje zkoušený lék), NNC-0156-0000-0009 (nonakog beta pegol) při použití k léčbě a profylaxi krvácivých příhod. u pacientů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

74

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lyon, Francie, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Itálie, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japonsko
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japonsko, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japonsko, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160 0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Suginami-ku, Tokyo, Japonsko, 167 0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kayseri, Krocan, 38010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Konya, Krocan, 42090
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Makedonie, Bývalá jugoslávská republika
      • Skopje, Makedonie, Bývalá jugoslávská republika, 1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Duisburg, Německo, 47051
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Giessen, Německo, 35392
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Německo, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 105077
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191119
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští pacienti se středně těžkou nebo těžkou vrozenou hemofilií B s aktivitou faktoru IX 2 % nebo nižší podle lékařských záznamů
  • Anamnéza nejméně 150 dnů expozice jiným přípravkům s faktorem IX
  • Pacienti aktuálně léčení na vyžádání s alespoň 6 krvácivými epizodami během posledních 12 měsíců nebo alespoň 3 krvácivými epizodami během posledních 6 měsíců nebo pacienti v současné době na profylaxi

Kritéria vyloučení:

  • Známá historie inhibitorů faktoru IX založená na existujících lékařských záznamech, recenzích laboratorních zpráv a rozhovorech s pacientem a právně přijatelným zástupcem (LAR)
  • HIV (virus lidské imunodeficience) pozitivní, s virovou zátěží rovnou nebo vyšší než 400 000 kopií/ml a/nebo počtem CD4+ lymfocytů rovným nebo nižším než 200/mikroL
  • Vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie B
  • Předchozí arteriální trombotické příhody (např. infarkt myokardu a intrakraniální trombóza) nebo předchozí hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie (jak je definováno v dostupných lékařských záznamech)
  • Imunitní modulační nebo chemoterapeutické léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Profylaxe, vysoká dávka (doba trvání studie 52 týdnů)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentální: Profylaxe, nízká dávka (doba trvání studie 52 týdnů)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Experimentální: Na vyžádání (zkušební doba 28 týdnů)
Lék: nonakog beta pegol
Jedna jednotlivá dávka podávaná intravenózně (do žíly) jednou týdně. Pacienti obdrží instrukce, jak léčit jakoukoli krvácivou epizodu, která se u nich může objevit
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009
Lék: nonakog beta pegol
Pacienti se budou sami léčit buď nízkou nebo vysokou dávkou v závislosti na závažnosti krvácivé epizody
Ostatní jména:
  • NNC-0156-0000-0009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibičních protilátek proti faktoru IX definovaných jako titr rovný nebo vyšší než 0,6 BU (jednotky Bethesda)
Časové okno: 52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Inhibitory byly analyzovány buď Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda nebo tepelným/chladným Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda. Uvádí se počet subjektů, u kterých se vyvinuly inhibiční protilátky proti faktoru IX.
52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Výskyt inhibičních protilátek proti faktoru IX definovaných jako titr rovný nebo vyšší než 0,6 BU (jednotky Bethesda)
Časové okno: 28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání
Inhibitory byly analyzovány buď Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda nebo tepelným/chladným Nijmegen modifikovaným testem faktoru IX Bethesda. Uvádí se počet subjektů, u kterých se vyvinuly inhibiční protilátky proti faktoru IX.
28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatický účinek NNC-0156-0000-0009 při použití k profylaxi epizod krvácení, hodnocený jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové stupnice pro hemostatickou odpověď
Časové okno: 52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi

Hemostatická odpověď po léčbě krvácení nonakog beta pegolem byla hodnocena na 4 bodové škále jako výborná, dobrá, střední nebo špatná. Míra úspěšnosti byla vypočítána na základě počítání dobrých nebo vynikajících jako úspěchů a špatných a středních jako selhání.

  • Vynikající - náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení do 8 hodin po jednorázové injekci
  • Dobrá – patrná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po jedné injekci
  • Střední – pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během prvních 8 hodin po první injekci, ale vyžaduje více než jednu injekci během 8 hodin
  • Špatné - žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků do 8 hodin po dvou injekcích.

Zde je uvedena úspěšnost a 95% interval spolehlivosti (CI).
52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Hemostatický účinek NNC-0156-0000-0009 při použití k léčbě epizod krvácení, hodnocený jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové stupnice pro hemostatickou odpověď
Časové okno: 28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání

Hemostatická odpověď po léčbě krvácení nonakog beta pegolem byla hodnocena na 4 bodové škále jako výborná, dobrá, střední nebo špatná. Míra úspěšnosti byla vypočítána na základě počítání dobrých nebo vynikajících jako úspěchů a špatných a středních jako selhání.

  • Vynikající - náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení do 8 hodin po jednorázové injekci
  • Dobrá – patrná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po jedné injekci
  • Střední – pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během prvních 8 hodin po první injekci, ale vyžaduje více než jednu injekci během 8 hodin
  • Špatné - žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků do 8 hodin po dvou injekcích.

Zde je uvedena úspěšnost a 95% interval spolehlivosti (CI).
28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání
Počet epizod krvácení na pacienta během rutinní profylaxe
Časové okno: 52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Počet krvácivých epizod na pacienta během rutinní profylaxe byl hodnocen pomocí individuálních anualizovaných hodnot krvácení (spontánní a traumatické krvácivé epizody na pacienta za rok).
52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Úrovně faktoru IX
Časové okno: 52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Průměrné hladiny faktoru IX před podáním dávky byly měřeny jednostupňovým koagulačním testem během studie. Nejnižší aktivita faktoru IX zaznamenaná během jednorázové dávky a v ustáleném stavu bezprostředně před podáním další dávky. Analýza byla založena na smíšeném modelu aktivity logaritmicky transformovaného plazmatického faktoru IX se subjektem jako náhodným efektem. Odhadovaná střední minimální hladina faktoru IX byla prezentována zpětně transformovaná do přirozeného měřítka.
52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: v 56 týdnech ± 2 týdny u pacientů na profylaxi
Incidence nežádoucích účinků byla shrnuta podle četnosti AE (počet AE na pacientorok expozice [PYE]). Počet nežádoucích příhod na PYE je počet nežádoucích příhod/celkový čas studie. Všechny hlášené nežádoucí příhody vyplývají z léčby (jakékoli nežádoucí příhody, ke kterým došlo po podání zkušebního přípravku).
v 56 týdnech ± 2 týdny u pacientů na profylaxi
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: ve 32 týdnech ± 2 týdny u pacientů s léčbou na vyžádání
Incidence nežádoucích účinků byla shrnuta podle četnosti AE (počet AE na PYE). Počet nežádoucích příhod na PYE je počet nežádoucích příhod/celkový čas studie. Všechny hlášené nežádoucí příhody vyplývají z léčby (jakékoli nežádoucí příhody, ke kterým došlo po podání zkušebního přípravku).
ve 32 týdnech ± 2 týdny u pacientů s léčbou na vyžádání
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: v 56 týdnech ± 2 týdny u pacientů na profylaxi
SAE byla definována jako AE, která vedla k některému z následujících: smrt, život ohrožující zážitek, hospitalizace u subjektu/prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající/významné postižení/neschopnost/vrozená anomálie/vrozená vada. Incidence SAE byla shrnuta podle míry SAE (počet SAE na PYE). Počet SAE na PYE je počet SAE/celkový čas ve zkoušce. Všechny hlášené SAE vyvstaly z léčby (jakékoli závažné nežádoucí účinky, ke kterým došlo po podání zkušebního přípravku).
v 56 týdnech ± 2 týdny u pacientů na profylaxi
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: ve 32 týdnech ± 2 týdny u pacientů s léčbou na vyžádání
SAE byla definována jako AE, která vedla k některému z následujících: smrt, život ohrožující zážitek, hospitalizace u subjektu/prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající/významné postižení/neschopnost/vrozená anomálie/vrozená vada. Incidence SAE byla shrnuta podle míry SAE (počet SAE na PYE). Počet SAE na PYE je počet SAE/celkový čas ve zkoušce. Všechny hlášené SAE vyvstaly z léčby (jakékoli závažné nežádoucí účinky, ke kterým došlo po podání zkušebního přípravku).
ve 32 týdnech ± 2 týdny u pacientů s léčbou na vyžádání
Protilátky proteinů hostitelských buněk (HCP).
Časové okno: 52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Subjekty, které byly pozitivní na protilátky proti proteinu hostitelské buňky (HCP).
52 týdnů po zahájení léčby u pacientů na profylaxi
Protilátky proteinů hostitelských buněk (HCP).
Časové okno: 28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání
Subjekty, které byly pozitivní na protilátky proti HCP.
28 týdnů po léčbě začněte s léčbou na vyžádání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

31. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

11. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-3747
  • 2010-023069-24 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1119-6415 (Jiný identifikátor: WHO)
  • JapicCTI-111644 (Jiný identifikátor: Japic)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená porucha krvácení

Klinické studie na nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit