B형 혈우병 환자에서 NNC-0156-0000-0009의 안전성 및 효능 (paradigm™ 2)
2017년 6월 27일 업데이트: Novo Nordisk A/S
B형 혈우병 환자의 출혈 삽화 치료 및 예방에 사용할 때 NNC-0156-0000-0009의 약동학을 포함한 안전성 및 효능을 평가하는 다기관, 단일 맹검 시험
이 시험은 아프리카, 아시아, 유럽, 일본 및 북미에서 실시됩니다.
이 시험의 목적은 NNC-0156-0000-0009(nonacog beta pegol)를 출혈 에피소드의 치료 및 예방에 사용할 때 약동학(신체가 시험 약물을 제거하는 속도)을 포함한 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. B형 혈우병 환자에서
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
74
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Gauteng
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Parktown Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
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Bonn, 독일, 53127
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Duisburg, 독일, 47051
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Giessen, 독일, 35392
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Hannover, 독일, 30625
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Moscow, 러시아 연방, 105077
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 191119
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Skopje, 마케도니아, 구 유고슬라비아 공화국, 1000
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027-6016
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5456
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07102
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
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Syracuse, New York, 미국, 13210
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Basingstoke, 영국, RG24 9NA
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
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London, 영국, NW3 2QG
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London, 영국, SE1 7EH
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Manchester, 영국, M13 9WL
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Oxford, 영국, OX3 7LJ
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Firenze, 이탈리아, 50134
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Milano, 이탈리아, 20124
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Kawasaki-shi, Kanagawa, 일본, 216-8511
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Nagoya-shi, Aichi, 일본, 466 8560
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Nishinomiya-shi, 일본, 663 8051
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160 0023
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Suginami-ku, Tokyo, 일본, 167 0035
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Ankara, 칠면조, 06500
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Kayseri, 칠면조, 38010
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Konya, 칠면조, 42090
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
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Bangkok, 태국, 10400
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Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
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Lyon, 프랑스, 69003
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Budapest, 헝가리, H-1134
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 의무기록에 따라 제IX인자 활동도가 2% 이하인 중등도 또는 중증 선천성 혈우병 B형 남성 환자
- 다른 인자 IX 제품에 최소 150일 노출된 이력
- 지난 12개월 동안 최소 6번의 출혈 에피소드 또는 지난 6개월 동안 최소 3번의 출혈 에피소드로 주문형 치료를 받고 있는 환자 또는 현재 예방요법을 받고 있는 환자
제외 기준:
- 기존 의료 기록, 실험실 보고서 검토 및 환자 및 법적으로 허용되는 대리인(LAR) 인터뷰를 기반으로 알려진 인자 IX 억제제의 이력
- HIV(인간 면역결핍 바이러스) 양성, 바이러스 부하가 400,000 copies/mL 이상 및/또는 CD4+ 림프구 수가 200/microL 이하
- 혈우병 B 이외의 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 이전 동맥 혈전 사건(예: 심근 경색 및 두개내 혈전증) 또는 이전 심정맥 혈전증 또는 폐색전증(이용 가능한 의료 기록에 정의됨)
- 면역 조절 또는 화학 요법 약물
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 예방, 고용량(시험 기간 52주)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료합니다.
다른 이름들:
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실험적: 예방, 저용량(시험 기간 52주)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료합니다.
다른 이름들:
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실험적: 온디맨드(평가 기간 28주)
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매주 1회 정맥 내로(정맥 내로) 투여되는 단일 용량입니다.
환자는 경험할 수 있는 출혈 에피소드를 치료하는 방법에 대한 지침을 받게 됩니다.
다른 이름들:
환자는 출혈 에피소드의 중증도에 따라 저용량 또는 고용량으로 스스로 치료합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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역가가 0.6 BU(Bethesda Units) 이상으로 정의된 인자 IX에 대한 억제 항체의 발생률
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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억제제는 Nijmegen 변형 인자 IX Bethesda 분석 또는 열/냉 Nijmegen 변형 인자 IX Bethesda 분석으로 분석되었습니다.
인자 IX에 대한 억제 항체가 발생한 피험자의 수가 보고됩니다.
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예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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역가가 0.6 BU(Bethesda Units) 이상으로 정의된 인자 IX에 대한 억제 항체의 발생률
기간: 주문형 치료 시작 후 28주
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억제제는 Nijmegen 변형 인자 IX Bethesda 분석 또는 열/냉 Nijmegen 변형 인자 IX Bethesda 분석으로 분석되었습니다.
인자 IX에 대한 억제 항체가 발생한 피험자의 수가 보고됩니다.
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주문형 치료 시작 후 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NNC-0156-0000-0009의 출혈 예방에 사용 시 지혈 효과에 대한 4점 척도를 기반으로 성공/실패로 평가
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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nonacog beta pegol로 출혈을 치료한 후 지혈 반응은 우수, 양호, 보통 또는 불량의 4점 척도로 평가되었습니다. 성공률은 양호 또는 우수를 성공으로, 불량 및 보통을 실패로 세어 계산했습니다.
성공률과 95% 신뢰 구간(CI)이 여기에 보고됩니다. |
예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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NNC-0156-0000-0009를 출혈 에피소드 치료에 사용할 때 지혈 효과에 대한 4점 척도에 따라 성공/실패로 평가
기간: 주문형 치료 시작 후 28주
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nonacog beta pegol로 출혈을 치료한 후 지혈 반응은 우수, 양호, 보통 또는 불량의 4점 척도로 평가되었습니다. 성공률은 양호 또는 우수를 성공으로, 불량 및 보통을 실패로 세어 계산했습니다.
성공률과 95% 신뢰 구간(CI)이 여기에 보고됩니다. |
주문형 치료 시작 후 28주
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일상적인 예방 조치 동안 환자당 출혈 에피소드 수
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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일상적인 예방 조치 동안 환자당 출혈 에피소드 수는 개별 연간 출혈률(연간 환자당 자연 및 외상성 출혈 에피소드)을 사용하여 평가되었습니다.
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예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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요인 IX 저점 수준
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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평균 투여 전 인자 IX 수준은 시험 기간 동안 1단계 응고 분석으로 측정되었습니다.
단회 투여 및 정상 상태 동안 기록된 가장 낮은 인자 IX 활성, 다음 투여 직전.
분석은 무작위 효과로 피험자를 사용하여 로그 변환된 혈장 IX 인자 활동에 대한 혼합 모델을 기반으로 했습니다.
추정된 평균 인자 IX 최저 수준은 자연 척도로 역변환되어 제시되었습니다.
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예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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부작용(AE)의 발생률
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 56주 ±2주
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부작용의 발생률은 AE 비율(환자 노출 기간[PYE]당 AE 수)으로 요약되었습니다.
PYE당 부작용 수는 부작용 수/총 시험 기간입니다.
보고된 모든 유해 사례는 긴급 치료(시험 제품 투여 후 발생한 모든 유해 사례)입니다.
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예방요법 중인 환자의 경우 56주 ±2주
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부작용(AE)의 발생률
기간: 주문형 치료를 받는 환자의 경우 32주 ±2주
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부작용의 발생률은 AE 비율(PYE당 AE의 수)로 요약되었습니다.
PYE당 부작용 수는 부작용 수/총 시험 기간입니다.
보고된 모든 유해 사례는 긴급 치료(시험 제품 투여 후 발생한 모든 유해 사례)입니다.
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주문형 치료를 받는 환자의 경우 32주 ±2주
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심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 56주 ±2주
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SAE는 다음 중 하나를 초래하는 AE로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 경험, 피험자 내 입원/기존 입원의 연장, 지속적/중대한 장애/무능력/선천적 기형/선천적 결함.
SAE 발생률은 SAE 비율(PYE당 SAE 수)로 요약되었습니다.
PYE당 SAE 수는 SAE 수/총 시험 시간입니다.
보고된 모든 SAE는 긴급 치료(시험 제품 투여 후 발생한 심각한 부작용)입니다.
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예방요법 중인 환자의 경우 56주 ±2주
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심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 주문형 치료를 받는 환자의 경우 32주 ±2주
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SAE는 다음 중 하나를 초래하는 AE로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 경험, 피험자 내 입원/기존 입원의 연장, 지속적/중대한 장애/무능력/선천적 기형/선천적 결함.
SAE 발생률은 SAE 비율(PYE당 SAE 수)로 요약되었습니다.
PYE당 SAE 수는 SAE 수/총 시험 시간입니다.
보고된 모든 SAE는 긴급 치료(시험 제품 투여 후 발생한 심각한 부작용)입니다.
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주문형 치료를 받는 환자의 경우 32주 ±2주
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숙주 세포 단백질(HCP) 항체
기간: 예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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항 숙주 세포 단백질(HCP) 항체에 대해 양성인 피험자.
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예방요법 중인 환자의 경우 치료 시작 후 52주
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숙주 세포 단백질(HCP) 항체
기간: 주문형 치료 시작 후 28주
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항-HCP 항체에 대해 양성인 피험자.
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주문형 치료 시작 후 28주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 4월 27일
기본 완료 (실제)
2013년 3월 31일
연구 완료 (실제)
2013년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 8일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 6월 27일
마지막으로 확인됨
2017년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .