VX-770 拡張アクセス プログラム
2012年2月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-770 拡張アクセス プログラム (EAP)
この拡張アクセス プログラムの目的は、G551D-CFTR 変異のコピーが少なくとも 1 つあり、重大な医療ニーズがあり、資格がない嚢胞性線維症 (CF) を持つ人々に、市販前に VX-770 を提供することです。 Vertex が後援する他の研究への参加。
調査の概要
詳細な説明
CFの治療のためにVertex Pharmaceuticals Incorporated（Vertex）によって開発されている化合物であるVX-770は、機能不全のCFTRタンパク質であるCFの根本的な欠陥を標的とする、経口で生物学的に利用可能な小分子です。 CF および G551D CFTR 変異を有する患者における VX-770 の第 III 相試験では、CFTR 機能の改善 (汗の塩化物濃度の減少によって測定) および肺機能の改善が観察されました。
VX-770 拡張アクセスに関心のある患者は、参加について CF 医師に連絡する必要があります。
サイトとしての参加に関心のある医師は、800-745-4484 に連絡してください。
研究の種類
アクセスの拡大
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -CFの診断が確認された男性または女性、汗の塩化物> 60 mmol / Lまたは2つのCFを引き起こす突然変異および慢性副鼻腔肺疾患または胃腸/栄養異常。
- 少なくとも1つの対立遺伝子にG551D-CFTR変異がある
- -署名されたインフォームドコンセントフォームの日付で6歳以上になります
- -スクリーニング前の6か月間の最高FEV1は予測値の40％以下であるか、患者は肺移植待機リストで活動的であることが記録されています
除外基準:
- 女性の場合、現在妊娠中
- -最近の臨床検査でのスクリーニングでの異常な肝機能は、次のいずれか3つ以上の> 3×正常上限（ULN）として定義されます：AST、ALT、GGT、血清アルカリホスファターゼ、総ビリルビン
- 現在、侵襲的人工呼吸器が必要です
- -現在参加している、または過去30日間に別の治療または臨床研究に参加した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2011年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年2月8日
最終確認日
2012年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX11-770-901
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。