Program rozšířeného přístupu VX-770
8. února 2012 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-770 Program rozšířeného přístupu (EAP)
Účelem tohoto programu rozšířeného přístupu je poskytnout VX-770 před jeho komerční dostupností lidem s cystickou fibrózou (CF), kteří mají alespoň jednu kopii mutace G551D-CFTR a kteří potřebují kritickou lékařskou péči a kteří nejsou způsobilí. pro účast v dalších studiích sponzorovaných Vertex.
Přehled studie
Detailní popis
VX-770, sloučenina vyvinutá společností Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) pro léčbu CF, je orálně biologicky dostupná malá molekula, která se zaměřuje na základní defekt CF, dysfunkční protein CFTR. Ve studiích fáze 3 VX-770 u pacientů s CF a mutací CFTR G551D bylo pozorováno zlepšení funkce CFTR (měřeno snížením koncentrace chloridu v potu) a zlepšení funkce plic.
Pacienti, kteří mají zájem o VX-770 Expanded Access, by měli kontaktovat svého lékaře CF ohledně účasti.
Lékaři, kteří mají zájem o účast jako místo, by měli kontaktovat 800-745-4484.
Typ studie
Rozšířený přístup
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF, s chloridy v potu >60 mmol/l NEBO 2 mutacemi způsobujícími CF A chronickým sinopulmonálním onemocněním NEBO gastrointestinálními/nutričními abnormalitami.
- Mít mutaci G551D-CFTR alespoň v 1 alele
- V den podpisu informovaného souhlasu mu bude 6 let nebo starší
- Nejvyšší FEV1 za 6 měsíců před screeningem je ≤ 40 % předpokládané hodnoty nebo je pacient zdokumentován jako aktivní na čekací listině na transplantaci plic
Kritéria vyloučení:
- Pokud žena, v současné době březí
- Abnormální jaterní funkce, při screeningu na základě nedávných klinických laboratorních testů, definovaná jako >3 × horní hranice normálu (ULN), z jakýchkoli 3 nebo více z následujících: AST, ALT, GGT, sérová alkalická fosfatáza, celkový bilirubin
- V současné době vyžaduje invazivní mechanickou ventilaci
- V současné době se účastní nebo v posledních 30 dnech účastnil jiné terapeutické nebo klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. června 2011
První zveřejněno (Odhad)
27. června 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
9. února 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. února 2012
Naposledy ověřeno
1. února 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX11-770-901
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na VX-770
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Belgie, Holandsko, Spojené království
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Austrálie, Spojené království, Německo, Irsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Irsko, Belgie, Holandsko, Spojené království, Austrálie, Francie, Kanada, Dánsko, Německo, Itálie, Izrael
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončeno
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončeno
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaBelgie, Spojené království, Austrálie, Německo
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedUkončenoCystická fibrózaSpojené státy
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Austrálie, Kanada, Spojené království, Německo, Belgie, Rakousko, Irsko, Itálie, Francie
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedDokončenoCystická fibrózaSpojené státy, Belgie, Holandsko, Spojené království, Kanada, Německo, Austrálie, Francie, Itálie, Česko, Rakousko, Řecko, Švédsko
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedUkončenoCystická fibrózaSpojené státy, Španělsko, Irsko, Austrálie, Izrael, Spojené království, Německo, Kanada, Dánsko, Polsko, Švýcarsko