Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа VX-770

8 февраля 2012 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Программа расширенного доступа к VX-770 (EAP)

Целью этой программы расширенного доступа является предоставление VX-770 до его коммерческой доступности людям с кистозным фиброзом (CF), у которых есть по крайней мере одна копия мутации G551D-CFTR, которые находятся в критической медицинской необходимости и не имеют права. для участия в других исследованиях, спонсируемых Vertex.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

VX-770, соединение, разрабатываемое компанией Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) для лечения муковисцидоза, представляет собой перорально биодоступную малую молекулу, воздействующую на основной дефект муковисцидоза, дисфункциональный белок CFTR. В исследованиях фазы 3 VX-770 у пациентов с муковисцидозом и мутацией G551D CFTR наблюдались улучшения функции CFTR (измеряемые по снижению концентрации хлоридов в поте) и улучшения функции легких.

Пациенты, которые заинтересованы в расширенном доступе VX-770, должны обратиться к своему лечащему врачу по поводу муковисцидоза.

Врачи, заинтересованные в участии в качестве сайта, должны связаться с 800-745-4484.

Тип исследования

Расширенный доступ

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом МВ, с хлоридом пота > 60 ммоль/л ИЛИ 2 мутациями, вызывающими МВ, И хроническим сино-пульмональным заболеванием ИЛИ желудочно-кишечными/нутритивными нарушениями.
  • Иметь мутацию G551D-CFTR как минимум в 1 аллеле
  • Возраст 6 лет или старше на дату подписания формы информированного согласия
  • Самый высокий ОФВ1 за 6 месяцев до скрининга составляет ≤ 40% от прогнозируемого значения, или пациент зарегистрирован как активный в списке ожидания на трансплантацию легких.

Критерий исключения:

  • Если женщина, в настоящее время беременна
  • Нарушение функции печени при скрининге на основе недавних клинических лабораторных исследований, определяемое как > 3 × верхняя граница нормы (ВГН), любых 3 или более из следующих: АСТ, АЛТ, ГГТ, щелочная фосфатаза сыворотки, общий билирубин
  • В настоящее время требуется инвазивная искусственная вентиляция легких
  • Участвует в настоящее время или участвовал в течение последних 30 дней в другом терапевтическом или клиническом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июня 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 июня 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

9 февраля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 февраля 2012 г.

Последняя проверка

1 февраля 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX11-770-901

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться