Programa de Acesso Expandido VX-770
Programa de Acesso Expandido VX-770 (EAP)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O VX-770, um composto que está sendo desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) para o tratamento da FC, é uma pequena molécula oralmente biodisponível que tem como alvo o defeito subjacente na FC, a proteína CFTR disfuncional. Nos estudos de Fase 3 do VX-770 em pacientes com FC e uma mutação G551D CFTR, foram observadas melhorias na função CFTR (medida pela redução na concentração de cloreto no suor) e melhorias na função pulmonar.
Os pacientes interessados no acesso expandido VX-770 devem entrar em contato com seu médico de FC sobre a participação.
Os médicos interessados em participar como um site devem entrar em contato com 800-745-4484.
Tipo de estudo
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de FC, com cloreto no suor >60 mmol/L OU 2 mutações causadoras de FC E doença sinopulmonar crônica OU anormalidades gastrointestinais/nutricionais.
- Ter a mutação G551D-CFTR em pelo menos 1 alelo
- Terão 6 anos ou mais na data do formulário de consentimento informado assinado
- O VEF1 mais alto nos 6 meses anteriores à triagem é ≤ 40% do valor previsto ou o paciente está documentado como ativo na lista de espera para transplante de pulmão
Critério de exclusão:
- Se mulher, atualmente grávida
- Função hepática anormal, na triagem em testes laboratoriais clínicos recentes, definida como > 3 × limite superior do normal (LSN), de qualquer 3 ou mais dos seguintes: AST, ALT, GGT, fosfatase alcalina sérica, bilirrubina total
- Está atualmente necessitando de ventilação mecânica invasiva
- Está participando ou participou nos últimos 30 dias em outro estudo terapêutico ou clínico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX11-770-901
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