Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-770 Expanded Access Program

keskiviikko 8. helmikuuta 2012 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-770 Expanded Access Program (EAP)

Tämän laajennetun pääsyohjelman tarkoituksena on tarjota VX-770 ennen sen kaupallista saatavuutta ihmisille, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on vähintään yksi kopio G551D-CFTR-mutaatiosta ja jotka ovat kriittisessä lääketieteellisessä tarpeessa ja jotka eivät ole kelvollisia. osallistuakseen muihin Vertexin tukemiin tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

VX-770, Vertex Pharmaceuticals Incorporatedin (Vertex) kehittämä yhdiste CF:n hoitoon, on oraalisesti biosaatavissa oleva pieni molekyyli, joka kohdistuu CF:n, dysfunktionaalisen CFTR-proteiinin, taustalla olevaan vikaan. VX-770:n vaiheen 3 tutkimuksissa potilailla, joilla oli CF ja G551D CFTR-mutaatio, havaittiin parannuksia CFTR-toiminnassa (mitattu hikikloridipitoisuuden vähenemisellä) ja parannuksia keuhkojen toiminnassa.

Potilaiden, jotka ovat kiinnostuneita VX-770 Expanded Accessista, tulee ottaa yhteyttä CF-lääkäriinsä osallistumisesta.

Lääkäreiden, jotka ovat kiinnostuneita osallistumaan sivustona, tulee ottaa yhteyttä numeroon 800-745-4484.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi, hikikloridi > 60 mmol/L TAI 2 CF:tä aiheuttavia mutaatioita JA krooninen keuhkosairaus TAI maha-suolikanavan/ravitsemushäiriöitä.
  • Sinulla on G551D-CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa
  • Hän on vähintään 6-vuotias allekirjoitetun tietoisen suostumuslomakkeen päivänä
  • Korkein FEV1 6 kuukauden aikana ennen seulontaa on ≤ 40 % ennustearvosta tai potilaan on dokumentoitu olevan aktiivinen keuhkonsiirron jonotuslistalla

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos nainen, tällä hetkellä raskaana
  • Epänormaali maksan toiminta äskettäin tehdyissä kliinisissä laboratoriokokeissa, määriteltynä >3 x normaalin yläraja (ULN), joistakin kolmesta tai useammasta seuraavista: AST, ALT, GGT, seerumin alkalinen fosfataasi, kokonaisbilirubiini
  • Vaatii tällä hetkellä invasiivista mekaanista ventilaatiota
  • Osallistuu tällä hetkellä tai on osallistunut viimeisten 30 päivän aikana toiseen terapeuttiseen tai kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 27. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 9. helmikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. helmikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX11-770-901

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa