Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Programma di accesso esteso VX-770

8 febbraio 2012 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-770 Programma di accesso esteso (EAP)

Lo scopo di questo programma di accesso ampliato è fornire VX-770 prima della sua disponibilità commerciale alle persone con fibrosi cistica (FC) che hanno almeno una copia della mutazione G551D-CFTR e che sono in condizioni mediche critiche e che non sono ammissibili per la partecipazione ad altri studi sponsorizzati da Vertex.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

VX-770, un composto sviluppato da Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) per il trattamento della FC, è una piccola molecola biodisponibile per via orale che prende di mira il difetto sottostante nella CF, la proteina CFTR disfunzionale. Negli studi di Fase 3 su VX-770 in pazienti con FC e mutazione CFTR G551D, sono stati osservati miglioramenti nella funzione CFTR (misurata dalla riduzione della concentrazione di cloruro nel sudore) e miglioramenti nella funzionalità polmonare.

I pazienti che sono interessati al VX-770 Expanded Access devono contattare il proprio medico CF per la partecipazione.

I medici interessati a partecipare come sito devono contattare il numero 800-745-4484.

Tipo di studio

Accesso esteso

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi confermata di FC, con cloruro nel sudore >60 mmol/L O 2 mutazioni che causano CF E malattia sinopolmonare cronica O anomalie gastrointestinali/nutrizionali.
  • Avere la mutazione G551D-CFTR in almeno 1 allele
  • Avere almeno 6 anni di età alla data del modulo di consenso informato firmato
  • Il FEV1 più alto nei 6 mesi precedenti lo screening è ≤ 40% del valore previsto o è documentato che il paziente è attivo nella lista di attesa per il trapianto di polmone

Criteri di esclusione:

  • Se femmina, attualmente incinta
  • Funzionalità epatica anormale, allo screening in base a recenti test clinici di laboratorio, definita come >3 × limite superiore della norma (ULN), di 3 o più dei seguenti: AST, ALT, GGT, fosfatasi alcalina sierica, bilirubina totale
  • Attualmente richiede ventilazione meccanica invasiva
  • Sta attualmente partecipando o ha partecipato negli ultimi 30 giorni a un altro studio terapeutico o clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

27 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 febbraio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2012

Ultimo verificato

1 febbraio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX11-770-901

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su VX-770

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mongolia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi