VX-770 utvidet tilgangsprogram
8. februar 2012 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-770 utvidet tilgangsprogram (EAP)
Hensikten med dette utvidede tilgangsprogrammet er å gi VX-770 før den kommersielle tilgjengeligheten til personer med cystisk fibrose (CF) som har minst én kopi av G551D-CFTR-mutasjonen og som er i kritisk medisinsk behov og som ikke er kvalifiserte for deltakelse i andre Vertex-sponsede studier.
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
VX-770, en forbindelse som utvikles av Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) for behandling av CF, er et oralt biotilgjengelig lite molekyl som retter seg mot den underliggende defekten i CF, det dysfunksjonelle CFTR-proteinet. I fase 3-studier av VX-770 hos pasienter med CF og en G551D CFTR-mutasjon, ble forbedringer i CFTR-funksjon (målt ved reduksjon i svettekloridkonsentrasjon) og forbedringer i lungefunksjon observert.
Pasienter som er interessert i VX-770 Expanded Access bør kontakte sin CF-lege om deltakelse.
Leger som er interessert i å delta som et nettsted, bør kontakte 800-745-4484.
Studietype
Utvidet tilgang
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF, med svetteklorid >60 mmol/L ELLER 2 CF-forårsakende mutasjoner OG kronisk sinopulmonal sykdom ELLER gastrointestinale/ernæringsmessige abnormiteter.
- Ha G551D-CFTR-mutasjonen i minst 1 allel
- Vil være 6 år eller eldre på datoen for undertegnet skjema for informert samtykke
- Høyeste FEV1 i de 6 månedene før screening er ≤ 40 % forventet verdi eller pasienten er dokumentert aktiv på ventelisten for lungetransplantasjon
Ekskluderingskriterier:
- Hvis kvinne, for øyeblikket gravid
- Unormal leverfunksjon, ved screening på nylig klinisk laboratorietesting, definert som >3 × øvre normalgrense (ULN), av 3 eller flere av følgende: AST, ALT, GGT, serum alkalisk fosfatase, total bilirubin
- Har for tiden behov for invasiv mekanisk ventilasjon
- Deltar for tiden, eller har deltatt de siste 30 dagene i en annen terapeutisk eller klinisk studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. juni 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2011
Først lagt ut (Anslag)
27. juni 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. februar 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2012
Sist bekreftet
1. februar 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX11-770-901
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på VX-770
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Belgia, Nederland, Storbritannia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Australia, Storbritannia, Tyskland, Irland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseNederland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseBelgia, Storbritannia, Australia, Tyskland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Canada, Storbritannia, Tyskland, Belgia, Østerrike, Irland, Italia, Frankrike
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Irland, Belgia, Nederland, Storbritannia, Australia, Frankrike, Canada, Danmark, Tyskland, Italia, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAvsluttetCystisk fibroseForente stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Belgia, Nederland, Storbritannia, Canada, Tyskland, Australia, Frankrike, Italia, Tsjekkia, Østerrike, Hellas, Sverige
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAvsluttetCystisk fibroseForente stater, Spania, Irland, Australia, Israel, Storbritannia, Tyskland, Canada, Danmark, Polen, Sveits