Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

VX-770 Uitgebreid Toegangsprogramma

8 februari 2012 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-770 Uitgebreid Toegangsprogramma (EAP)

Het doel van dit uitgebreide toegangsprogramma is om VX-770 voorafgaand aan zijn commerciële beschikbaarheid aan te bieden aan mensen met cystic fibrosis (CF) die ten minste één exemplaar van de G551D-CFTR-mutatie hebben en die in kritieke medische nood verkeren en die niet in aanmerking komen voor deelname aan andere door Vertex gesponsorde studies.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

VX-770, een verbinding die wordt ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) voor de behandeling van CF, is een oraal biologisch beschikbaar klein molecuul dat zich richt op het onderliggende defect in CF, het disfunctionele CFTR-eiwit. In fase 3-onderzoeken van VX-770 bij patiënten met CF en een G551D CFTR-mutatie werden verbeteringen in de CFTR-functie (gemeten door vermindering van de zweetchlorideconcentratie) en verbeteringen in de longfunctie waargenomen.

Patiënten die geïnteresseerd zijn in de VX-770 Expanded Access dienen contact op te nemen met hun CF-arts over deelname.

Artsen die geïnteresseerd zijn om als site deel te nemen, moeten contact opnemen met 800-745-4484.

Studietype

Uitgebreide toegang

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met bevestigde diagnose van CF, met een zweetchloride >60 mmol/L OF 2 CF-veroorzakende mutaties EN chronische longziekte OF gastro-intestinale/voedingsafwijkingen.
  • De G551D-CFTR-mutatie hebben in ten minste 1 allel
  • Zal 6 jaar of ouder zijn op de datum van ondertekend geïnformeerde toestemmingsformulier
  • Hoogste FEV1 in de 6 maanden voorafgaand aan de screening is ≤ 40% van de voorspelde waarde of er is gedocumenteerd dat de patiënt actief is op de wachtlijst voor longtransplantatie

Uitsluitingscriteria:

  • Indien vrouw, momenteel drachtig
  • Abnormale leverfunctie, bij screening op recente klinische laboratoriumtests, gedefinieerd als >3 × bovengrens van normaal (ULN), van 3 of meer van de volgende: ASAT, ALAT, GGT, serumalkalinefosfatase, totaal bilirubine
  • Heeft momenteel invasieve mechanische beademing nodig
  • Neemt momenteel deel aan, of heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een ander therapeutisch of klinisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

27 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 februari 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2012

Laatst geverifieerd

1 februari 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX11-770-901

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren