VX-770 udvidet adgangsprogram
8. februar 2012 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-770 udvidet adgangsprogram (EAP)
Formålet med dette udvidede adgangsprogram er at give VX-770 før den kommercielle tilgængelighed til personer med cystisk fibrose (CF), som har mindst én kopi af G551D-CFTR-mutationen, og som har et kritisk medicinsk behov, og som ikke er berettigede for deltagelse i andre Vertex-sponsorerede undersøgelser.
Studieoversigt
Status
Godkendt til markedsføring
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
VX-770, en forbindelse, der udvikles af Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) til behandling af CF, er et oralt biotilgængeligt lille molekyle, der retter sig mod den underliggende defekt i CF, det dysfunktionelle CFTR-protein. I fase 3-studier af VX-770 hos patienter med CF og en G551D CFTR-mutation blev der observeret forbedringer i CFTR-funktionen (målt ved reduktion i svedkloridkoncentration) og forbedringer i lungefunktionen.
Patienter, der er interesserede i VX-770 Expanded Access, bør kontakte deres CF-læge om deltagelse.
Læger, der er interesseret i at deltage som et websted, skal kontakte 800-745-4484.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF, med et svedklorid >60 mmol/L ELLER 2 CF-fremkaldende mutationer OG kronisk sinopulmonal sygdom ELLER gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter.
- Har G551D-CFTR-mutationen i mindst 1 allel
- Vil være 6 år eller ældre på datoen for underskrevet informeret samtykkeformular
- Højeste FEV1 i de 6 måneder forud for screening er ≤ 40 % forudsagt værdi, eller patienten er dokumenteret aktiv på ventelisten til lungetransplantation
Ekskluderingskriterier:
- Hvis kvinde, i øjeblikket gravid
- Unormal leverfunktion, ved screening efter nylige kliniske laboratorieundersøgelser, defineret som >3 × øvre normalgrænse (ULN), af en hvilken som helst 3 eller flere af følgende: AST, ALT, GGT, serum alkalisk fosfatase, total bilirubin
- Har i øjeblikket behov for invasiv mekanisk ventilation
- Deltager i øjeblikket eller har deltaget i de seneste 30 dage i et andet terapeutisk eller klinisk studie
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. juni 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. juni 2011
Først opslået (Skøn)
27. juni 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
9. februar 2012
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. februar 2012
Sidst verificeret
1. februar 2012
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX11-770-901
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med VX-770
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Belgien, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Spanien, Australien, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Irland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseHolland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Australien, Canada, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Belgien, Østrig, Irland, Italien, Frankrig
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Spanien, Irland, Belgien, Holland, Det Forenede Kongerige, Australien, Frankrig, Canada, Danmark, Tyskland, Italien, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseBelgien, Det Forenede Kongerige, Australien, Tyskland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Belgien, Holland, Det Forenede Kongerige, Canada, Tyskland, Australien, Frankrig, Italien, Tjekkiet, Østrig, Grækenland, Sverige
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Spanien, Irland, Australien, Israel, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Canada, Danmark, Polen, Schweiz