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VX-770 Programm für erweiterten Zugriff

8. Februar 2012 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-770 Erweitertes Zugriffsprogramm (EAP)

Der Zweck dieses erweiterten Zugangsprogramms besteht darin, VX-770 vor seiner kommerziellen Verfügbarkeit Menschen mit Mukoviszidose (CF) zur Verfügung zu stellen, die mindestens eine Kopie der G551D-CFTR-Mutation haben und die einen kritischen medizinischen Bedarf haben und nicht berechtigt sind für die Teilnahme an anderen von Vertex gesponserten Studien.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

VX-770, eine Verbindung, die von Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) zur Behandlung von CF entwickelt wird, ist ein oral bioverfügbares kleines Molekül, das auf den zugrunde liegenden Defekt in CF, dem dysfunktionalen CFTR-Protein, abzielt. In Phase-3-Studien zu VX-770 bei Patienten mit CF und einer G551D-CFTR-Mutation wurden Verbesserungen der CFTR-Funktion (gemessen an der Verringerung der Chloridkonzentration im Schweiß) und Verbesserungen der Lungenfunktion beobachtet.

Patienten, die am VX-770 Expanded Access interessiert sind, sollten sich bezüglich einer Teilnahme an ihren CF-Arzt wenden.

An einer Teilnahme als Standort interessierte Ärzte wenden sich bitte an 800-745-4484.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau mit bestätigter CF-Diagnose, mit Schweißchlorid >60 mmol/L ODER 2 CF-verursachenden Mutationen UND chronischer sinopulmonaler Erkrankung ODER gastrointestinalen/Ernährungsanomalien.
  • Haben Sie die G551D-CFTR-Mutation in mindestens 1 Allel
  • Wird am Datum der unterschriebenen Einverständniserklärung 6 Jahre oder älter sein
  • Das höchste FEV1 in den 6 Monaten vor dem Screening ist ≤ 40 % des vorhergesagten Werts oder der Patient steht nachweislich auf der Warteliste für Lungentransplantationen

Ausschlusskriterien:

  • Wenn weiblich, derzeit schwanger
  • Abnormale Leberfunktion, beim Screening in kürzlich durchgeführten klinischen Labortests, definiert als >3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), von mindestens 3 der folgenden Werte: AST, ALT, GGT, alkalische Phosphatase im Serum, Gesamtbilirubin
  • Benötigt derzeit eine invasive mechanische Beatmung
  • Nimmt derzeit teil oder hat in den letzten 30 Tagen an einer anderen therapeutischen oder klinischen Studie teilgenommen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Februar 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2012

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX11-770-901

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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