Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu VX-770

8 lutego 2012 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Program rozszerzonego dostępu VX-770 (EAP)

Celem tego rozszerzonego programu dostępu jest zapewnienie VX-770 przed jego komercyjną dostępnością osobom z mukowiscydozą (CF), które mają co najmniej jedną kopię mutacji G551D-CFTR i które znajdują się w krytycznej potrzebie medycznej i które nie kwalifikują się do udziału w innych badaniach sponsorowanych przez Vertex.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

VX-770, związek opracowywany przez Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) do leczenia mukowiscydozy, jest biodostępną po podaniu doustnym małą cząsteczką, która jest ukierunkowana na podstawowy defekt mukowiscydozy, dysfunkcyjne białko CFTR. W badaniach III fazy VX-770 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D CFTR obserwowano poprawę funkcji CFTR (mierzoną jako zmniejszenie stężenia chlorków w pocie) oraz poprawę czynności płuc.

Pacjenci zainteresowani rozszerzonym dostępem VX-770 powinni skontaktować się ze swoim lekarzem CF w sprawie uczestnictwa.

Lekarze zainteresowani udziałem jako strona powinni skontaktować się z 800-745-4484.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy, ze stężeniem chlorków w pocie >60 mmol/l LUB 2 mutacjami powodującymi mukowiscydozę ORAZ przewlekłą chorobą zatokowo-płucną LUB nieprawidłowościami żołądkowo-jelitowymi/żywieniowymi.
  • Mieć mutację G551D-CFTR w co najmniej 1 allelu
  • W dniu podpisania formularza świadomej zgody będzie mieć co najmniej 6 lat
  • Najwyższa wartość FEV1 w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe wynosi ≤ 40% wartości należnej lub udokumentowano, że pacjent jest aktywny na liście oczekujących na przeszczep płuc

Kryteria wyłączenia:

  • Jeśli kobieta, obecnie w ciąży
  • Nieprawidłowa czynność wątroby stwierdzona podczas badania przesiewowego ostatnich klinicznych badań laboratoryjnych, zdefiniowana jako >3 × górna granica normy (GGN), co najmniej 3 z następujących parametrów: AspAT, AlAT, GGT, fosfataza zasadowa w surowicy, bilirubina całkowita
  • Obecnie wymaga inwazyjnej wentylacji mechanicznej
  • Obecnie uczestniczy lub uczestniczył w ciągu ostatnich 30 dni w innym badaniu terapeutycznym lub klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 lutego 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2012

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX11-770-901

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-770

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj