VX-770 확장 액세스 프로그램
2012년 2월 8일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-770 확장 액세스 프로그램(EAP)
이 확장된 액세스 프로그램의 목적은 G551D-CFTR 돌연변이 사본이 하나 이상 있고 심각한 의학적 필요가 있으며 자격이 없는 낭포성 섬유증(CF) 환자에게 VX-770을 상용화 전에 제공하는 것입니다. Vertex가 후원하는 다른 연구에 참여하기 위해.
연구 개요
상세 설명
Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Vertex)가 CF 치료를 위해 개발 중인 화합물인 VX-770은 기능 장애가 있는 CFTR 단백질인 CF의 근본적인 결함을 표적으로 하는 경구용 생체 이용 가능한 소분자입니다. CF 및 G551D CFTR 돌연변이 환자를 대상으로 한 VX-770의 3상 연구에서 CFTR 기능 개선(땀 염화물 농도 감소로 측정) 및 폐 기능 개선이 관찰되었습니다.
VX-770 확장 액세스에 관심이 있는 환자는 CF 의사에게 참여에 대해 문의해야 합니다.
사이트 참여에 관심이 있는 의사는 800-745-4484로 연락해야 합니다.
연구 유형
확장된 액세스
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 땀 염화물 >60mmol/L 또는 2 CF 유발 돌연변이 및 만성 부비동 질환 또는 위장관/영양 이상이 있는 CF 진단이 확인된 남성 또는 여성.
- 적어도 1개의 대립유전자에 G551D-CFTR 돌연변이가 있음
- 사전 동의서에 서명한 날짜를 기준으로 6세 이상
- 스크리닝 전 6개월 동안 가장 높은 FEV1이 예측 값의 40% 이하이거나 환자가 폐 이식 대기자 명단에 활성 상태인 것으로 문서화되었습니다.
제외 기준:
- 여성의 경우 현재 임신 중
- AST, ALT, GGT, 혈청 알칼리 포스파타제, 총 빌리루빈 중 3개 이상 중 >3 × 정상 상한치(ULN)로 정의되는 최근 임상 실험실 검사에서 스크리닝 시 비정상적인 간 기능
- 현재 침습적 기계적 환기가 필요한 경우
- 현재 참여 중이거나 지난 30일 동안 다른 치료 또는 임상 연구에 참여한 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 23일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2012년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX11-770-901
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