Programme d'accès étendu VX-770
8 février 2012 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programme d'accès étendu VX-770 (EAP)
L'objectif de ce programme d'accès élargi est de fournir le VX-770 avant sa mise sur le marché aux personnes atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une copie de la mutation G551D-CFTR et qui ont un besoin médical critique et qui ne sont pas éligibles pour participer à d'autres études parrainées par Vertex.
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le VX-770, un composé développé par Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) pour le traitement de la mucoviscidose, est une petite molécule biodisponible par voie orale qui cible le défaut sous-jacent de la mucoviscidose, la protéine CFTR dysfonctionnelle. Dans les études de phase 3 du VX-770 chez des patients atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation CFTR G551D, des améliorations de la fonction CFTR (mesurées par la réduction de la concentration de chlorure dans la sueur) et des améliorations de la fonction pulmonaire ont été observées.
Les patients intéressés par l'accès étendu VX-770 doivent contacter leur médecin FK au sujet de la participation.
Les médecins intéressés à participer en tant que site doivent contacter le 800-745-4484.
Type d'étude
Accès étendu
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose, avec un chlorure de sueur > 60 mmol/L OU 2 mutations causant la mucoviscidose ET une maladie sino-pulmonaire chronique OU des anomalies gastro-intestinales/nutritionnelles.
- Avoir la mutation G551D-CFTR dans au moins 1 allèle
- Sera âgé de 6 ans ou plus à la date du formulaire de consentement éclairé signé
- Le VEMS le plus élevé au cours des 6 mois précédant le dépistage est ≤ 40 % de la valeur prédite ou le patient est documenté comme étant actif sur la liste d'attente pour une greffe de poumon
Critère d'exclusion:
- Si femme, actuellement enceinte
- Fonction hépatique anormale, lors du dépistage lors de tests de laboratoire cliniques récents, définie comme> 3 × limite supérieure de la normale (LSN), de 3 ou plus des éléments suivants : AST, ALT, GGT, phosphatase alcaline sérique, bilirubine totale
- A actuellement besoin d'une ventilation mécanique invasive
- Participe actuellement ou a participé au cours des 30 derniers jours à une autre étude thérapeutique ou clinique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 juin 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2011
Première publication (Estimation)
27 juin 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
9 février 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 février 2012
Dernière vérification
1 février 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX11-770-901
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur VX-770
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