原発性骨髄線維症（MF）、PV後MFまたはET後MFの患者におけるINC424のアジア第II相試験
2019年8月29日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
原発性骨髄線維症、多血症後の真性骨髄線維症、または本態性血小板血症後の骨髄線維症の患者におけるJAK阻害剤INC424の多国籍非盲検第II相試験
この研究の目的は、原発性骨髄線維症 (MF)、真性多血症 (PV) 後の MF、または本態性血小板血症 (ET) 後の MF 患者の脾臓容積の減少によって評価される INC424 の有効性を判断することでした。
INC424 の安全性と忍容性、および患者が報告したアウトカムに対する INC424 の効果、および脾臓容積の減少によって評価される応答の持続時間も評価されました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
120
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Jinan、中国、250012
- Novartis Investigative Site
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Shanghai、中国、200025
- Novartis Investigative Site
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、51000
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210029
- Novartis Investigative Site
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- Novartis Investigative Site
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung、台湾、833
- Novartis Investigative Site
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Taipei、台湾、10048
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan、台湾、333
- Novartis Investigative Site
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Seoul、大韓民国、03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul、大韓民国、03722
- Novartis Investigative Site
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Korea
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Seoul、Korea、大韓民国、06351
- Novartis Investigative Site
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Seocho Gu
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Seoul、Seocho Gu、大韓民国、06591
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya、Aichi、日本、466 8560
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Fukuoka city、Fukuoka、日本、812-8582
- Novartis Investigative Site
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Gunma
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Maebashi city、Gunma、日本、371 8511
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa
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Kanazawa-city、Ishikawa、日本、920-8641
- Novartis Investigative Site
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Mie
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Tsu-city、Mie、日本、514-8507
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita city、Osaka、日本、565 0871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo ku、Tokyo、日本、113 8655
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-0023
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160 8582
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -原発性骨髄線維症（MF）、真性赤血球増加症（PV）後MF、または本態性血小板血症（ET）後MFの診断
- 肋骨縁から5cm以上の脾臓の腫大
次のリスク要因が 2 つ以上ある必要があります。
- 65歳以上
- MFに関連することが多い次の症状がある: 体重減少、発熱、寝汗
- 赤血球数が少ない（貧血 - ヘモグロビン < 10 g/dL）
- -白血球数が多い（白血球数の履歴> 25,000 / uL）
- 血液検査で循環芽球が多い（>または= 1％）
- 循環芽球が 10% 未満であること (血液検査で測定)
- セルフケアができるはず
- 十分な骨髄予備が必要です
- 幹細胞移植の選択肢はありません
- -研究に参加する前に、骨髄線維症の以前または進行中の治療を中止する必要があります
- 別のJAK阻害剤による前治療歴なし
除外基準:
- 十分な肝機能または腎機能がない（血液検査で測定）
- アクティブな感染症（細菌、ウイルスなど）がある
- A型、B型、C型肝炎の活動性があるか、HIVに陽性である
- 積極的な介入が必要な別のがんを患っている
- 出血性疾患の病歴がある
- MFの治療とは関係のない非常に低い血小板数（血液検査で測定）の病歴がある
- -研究に参加してから1年以内に脾臓の放射線を受けた
- 心機能が十分でない
- MFの以前の治療を中止してから研究に参加するまでに十分な時間が経過した
- 妊娠中または授乳中の女性
- インフォームドコンセントに署名できない
- -医師があなたの安全性または研究に参加する能力を損なう可能性があるとみなす他のアクティブな病状があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブ
指示がない限り、ルキソリチニブは 1 日 2 回服用しました。
ベースラインの血小板数が 100,000/μL から 200,000/μL (両端を含む) の患者には 15 mg BID、ベースラインの血小板数が 200,000/μL を超える患者には 20 mg BID (約 12 時間間隔: 朝と夜)、増加または減少標準化された投薬パラダイムごと。
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INC424 経口用の錠剤で、5 mg のボトルで提供されます。
用量強度は、５ｍｇ／錠剤ＩＮＣ４２４ホスフェート（遊離塩基当量）であった。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週目にベースラインから脾臓容積が少なくとも35％減少した参加者の割合
時間枠：24週間
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脾臓の大きさの主要な測定は MRI によるものでした。
MRI は、病変の評価ではなく、臓器の容積のみを測定することを目的としていたため、ボディ コイルを使用して実施されました。
MRI は、脾臓容積の定量的尺度を提供しないように指示された地元の放射線科医によって行われましたが、拡大、縮小、拡大などの定性的な評価を提供することができました。
個々の患者からのスキャンは、サイトの放射線科医から転送されたときに中央リーダーによって読み取られることになっていました。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スケジュールされた各時点でベースラインから脾臓容積が少なくとも 35% 減少した参加者の割合 - 最良の反応
時間枠：24、36、48、72、96、120、144、168、192、216、240週、任意の時点
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最良の応答率は、ベースライン後の任意の評価で、ベースラインから脾臓容積の 35% 以上の減少を達成した患者の割合として定義されました。
最良の回答率は、関連する 95% 信頼区間で推定されました。
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24、36、48、72、96、120、144、168、192、216、240週、任意の時点
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カプラン・マイヤー推定による脾臓容積のベースラインからの少なくとも35%以上の減少の奏効期間のカプラン・マイヤー推定
時間枠：12、24、36、48、60、72、84、96、120、144、168、192、216、240週
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ベースライン後の脾臓容積がベースラインから 35% 以上減少した患者が少なくとも 1 人いる患者については、奏効期間が計算されました。
期間の開始日は、ベースラインから 35% 以上減少した最初の脾臓容積測定値として定義され、応答期間の終了日は、死亡、脾臓容積の 25% 以上の増加のうち最も早い日として定義されました。ベースラインと比較したMRI（または該当する患者ではCT）による、脾臓への照射、骨髄または20％以上の末梢血芽球数によって定義される白血病の変化、脾臓摘出術。
応答の持続時間は、任意の時点で脾臓容積の 35% 以上の減少を少なくとも 1 回測定した参加者に対してのみ計算されます。
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12、24、36、48、60、72、84、96、120、144、168、192、216、240週
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24週目のベースラインからのEORTC QLQ-C30スコアの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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患者に対する MF の影響に関する患者報告の結果は、EORTC QLQ-C30 を使用して評価されました。
EORTC QLQ-C30 アンケートのデータは、標準化されたスコアを使用して分析されました。
このスケールには、機能/QOL スケールと症状およびその他の項目スケールの 2 つのカテゴリがありました。
サブスケールごとに、0 から 100 の範囲のスコアを取得するために生のスコアが標準化されました。
機能/QOL サブスケールの場合: スコアが高いほど、機能レベルが高い/優れていることを表します。
症状およびその他の項目のサブスケールの場合: スコアが高いほど、症状のレベルが悪いことを表します。
ベースラインからの絶対変化は、各スケールについて計算され、予定された訪問によって記述的に要約されました。
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ベースライン、24週目
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7 日間の修正 MFSAF v2.0 によって測定された、24 週目のベースラインからの合計症状スコアの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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Seven-day modified MFSAF v2.0 は、特定の来院時に投与される修正 MFSAF v2.0 日誌に基づく 7 項目の PRO 手段です。
骨髄線維症 (MF) の症状は、この機器を使用して評価され、満腹感/早期満腹感、腹部の不快感、肋骨の下の痛み、寝汗、かゆみ、骨/筋肉の痛み、不活動が含まれます。
最初の 6 項目は MF 症状の重症度を思い出したときに評価し、7 番目の項目は診療所訪問評価前の 7 日間の MF 関連の非活動性を捉えました。
7 つの項目すべてについて、11 点の数値評価スケール (NRS) (0 = なし、10 = 想像できる最悪) で回答を記録するように被験者に依頼しました。
計器の最初の 6 項目は MF 症状に焦点を当て、合計されて合計症状スコアが作成されます。これは、同じ週に収集された不活動スコア以外の 6 つの個々の症状スコア (それぞれ 0 ～ 10 ポイントのスケール) の合計として定義されます。 .
合計症状スケールは 0 ～ 60 の範囲で、スコアが高いほど状態が悪化していることを示します。
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ベースライン、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年10月14日
一次修了 (実際)
2017年10月31日
研究の完了 (実際)
2017年10月31日
試験登録日
最初に提出
2011年7月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年7月11日
最初の投稿 (見積もり)
2011年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年8月29日
最終確認日
2019年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CINC424A2202
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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