Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Azjatyckie badanie fazy II INC424 u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (MF), MF po PV lub MF po ET

29 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Międzynarodowe, otwarte badanie fazy II inhibitora JAK INC424 u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną

Celem tego badania było określenie skuteczności INC424 ocenianej na podstawie zmniejszenia objętości śledziony u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (MF), MF po czerwienicy prawdziwej (PV) lub MF po nadpłytkowości samoistnej (ET). Oceniono również bezpieczeństwo i tolerancję INC424 oraz wpływ INC424 na wyniki zgłaszane przez pacjentów i czas trwania odpowiedzi oceniany na podstawie zmniejszenia objętości śledziony.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Jinan, Chiny, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japonia, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japonia, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Mie
      • Tsu-city, Mie, Japonia, 514-8507
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita city, Osaka, Japonia, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japonia, 113 8655
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 06351
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Republika Korei, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10048
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tajwan, 333
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku (MF), MF po czerwienicy prawdziwej (PV) lub MF po nadpłytkowości samoistnej (ET)
  3. Powiększona śledziona, mierząca 5 cm lub więcej od brzegu żebrowego

  4. Musi mieć dwa lub więcej z następujących czynników ryzyka:

    1. Ponad 65 lat
    2. Mają następujące objawy często związane z MF: utrata masy ciała, gorączka, nocne poty
    3. Ma małą liczbę czerwonych krwinek (niedokrwistość - hemoglobina < 10 g/dl)
    4. Mają wysoką liczbę białych krwinek (historia liczby białych krwinek > 25 000/ul)
    5. Mieć wysokie blasty krążące (> lub = 1%), jak zmierzono w badaniach krwi
  5. Powinien mieć krążące blasty <10% (mierzone na podstawie badań krwi)
  6. Powinien być zdolny do samoobsługi
  7. Powinien mieć odpowiednią rezerwę szpiku kostnego
  8. Nie powinien mieć możliwości przeszczepu komórek macierzystych
  9. Przed przystąpieniem do badania należy przerwać wszelkie wcześniejsze lub trwające leczenie zwłóknienia szpiku
  10. Nie miał wcześniejszego leczenia innym inhibitorem JAK

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie ma odpowiedniej czynności wątroby lub nerek (mierzonej na podstawie badań krwi)
  2. Ma aktywną infekcję (bakteryjną, wirusową itp.)
  3. Ma aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C lub ma pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV
  4. Ma innego raka, który wymaga aktywnej interwencji
  5. Miał historię skazy krwotocznej
  6. Miał w wywiadzie bardzo małą liczbę płytek krwi (mierzoną w badaniach krwi) niezwiązaną z leczeniem MF
  7. Miał promieniowanie śledziony w ciągu 1 roku od przystąpienia do badania
  8. Nie ma odpowiedniej funkcji serca
  9. Upłynął wystarczający czas między przerwaniem wcześniejszego leczenia MF a przystąpieniem do badania
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  11. Brak możliwości podpisania świadomej zgody
  12. Ma jakiekolwiek inne aktywne schorzenia, które zdaniem lekarza mogą zagrozić Twojemu bezpieczeństwu lub możliwości dołączenia do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ruksolitynib
Ruksolitynib przyjmowano dwa razy dziennie, chyba że zalecono. Dawka początkowa 15 mg BID u pacjentów z wyjściową liczbą płytek krwi od 100 000/μl do 200 000/μl (włącznie) lub 20 mg BID u pacjentów z wyjściową liczbą płytek krwi > 200 000/μl (w odstępie około 12 godzin: rano i wieczorem), zwiększona lub zmniejszona zgodnie ze znormalizowanym schematem dawkowania.
Lek: Ruksolitynib
INC424 Tabletka do stosowania doustnego, dostępna w butelkach 5 mg. Moc dawki wynosiła 5 mg/tabletkę fosforanu INC424 (ekwiwalent wolnej zasady).
Inne nazwy:
  • INC424

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 35% zmniejszeniem objętości śledziony od wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Podstawową miarą wielkości śledziony był MRI. MRI wykonano za pomocą cewki do ciała, ponieważ celem był jedynie pomiar objętości narządów, a nie ocena zmian. MRI wykonywali miejscowi radiologowie, którzy zostali poinstruowani, aby nie dostarczać ilościowej miary objętości śledziony, ale mogli zapewnić ocenę jakościową, taką jak powiększona, mniejsza, większa itp. Skany od indywidualnego pacjenta miały być odczytywane przez centralnego czytnika po przesłaniu z radiologa ośrodka.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 35% zmniejszeniem objętości śledziony od wartości początkowej w każdym zaplanowanym punkcie czasowym — najlepsza odpowiedź
Ramy czasowe: Tygodnie 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, w dowolnym momencie
Odsetek najlepszych odpowiedzi zdefiniowano jako odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie objętości śledziony o ≥ 35% w stosunku do wartości początkowej w dowolnej ocenie po wartości wyjściowej. Najlepszy wskaźnik odpowiedzi oszacowano z powiązanym 95% przedziałem ufności.
Tygodnie 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, w dowolnym momencie
Szacunki Kaplana-Meiera dotyczące czasu trwania odpowiedzi wynoszące co najmniej ≥ 35% zmniejszenie objętości śledziony od wartości wyjściowej według szacunków Kaplana-Meiera
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Czas trwania odpowiedzi obliczono dla pacjentów, u których wystąpiło co najmniej jedno zmniejszenie objętości śledziony o ≥ 35% w stosunku do wartości wyjściowej po rozpoczęciu leczenia. Datę początkową okresu trwania zdefiniowano jako pierwszy pomiar objętości śledziony, który był zmniejszeniem o ≥ 35% w stosunku do wartości wyjściowych, a datę końcową czasu trwania odpowiedzi zdefiniowano jako najwcześniejszą z następujących: zgon, zwiększenie objętości śledziony o ≥ 25% za pomocą rezonansu magnetycznego (lub tomografii komputerowej u odpowiednich pacjentów) w porównaniu z wartością wyjściową, naświetlanie śledziony, transformacja białaczkowa zdefiniowana na podstawie liczby blastów w szpiku kostnym lub liczby blastów we krwi obwodowej ≥ 20%, splenektomia. Czas trwania odpowiedzi oblicza się tylko dla uczestników, którzy osiągnęli co najmniej jedno zmierzone >= 35% zmniejszenie objętości śledziony w dowolnym czasie.
Tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Zmiana wyników EORTC QLQ-C30 od wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące wpływu MF na pacjentów oceniano za pomocą kwestionariusza EORTC QLQ-C30. Dane z kwestionariusza EORTC QLQ-C30 analizowano przy użyciu standaryzowanych wyników. Skala ta składała się z 2 kategorii: skala funkcjonalna/QOL oraz skala objawów i innych elementów. Dla każdej podskali surowe wyniki zostały wystandaryzowane w celu uzyskania wyników w zakresie od 0 do 100. Dla podskal Funkcjonalność/QOL: wyższy wynik oznacza wyższy/lepszy poziom funkcjonowania. Dla podskal Objawy i Inne pozycje: wyższy wynik oznacza gorszy poziom objawów. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej została obliczona dla każdej skali i podsumowana opisowo według zaplanowanej wizyty.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana całkowitej punktacji objawów od wartości początkowej w 24. tygodniu, mierzona za pomocą zmodyfikowanego siedmiodniowego testu MFSAF v2.0
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Siedmiodniowy zmodyfikowany MFSAF v2.0 to 7-itemowy instrument PRO oparty na zmodyfikowanym dzienniku MFSAF v2.0 stosowanym podczas określonych wizyt. Objawy zwłóknienia szpiku (MF) oceniano za pomocą tego instrumentu i obejmowały szybkie/wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami, nocne poty, swędzenie, ból kości/mięśni i brak aktywności. Pierwsze 6 pozycji oceniało nasilenie objawów MF w najgorszym przypadku, jak zapamiętano, a siódma dotyczyła braku aktywności związanej z MF w ciągu 7 dni przed oceną wizyty w klinice. We wszystkich 7 pozycjach poproszono badanych o zapisanie swoich odpowiedzi na 11-punktowej numerycznej skali ocen (NRS) (0 = nieobecny, 10 = najgorszy możliwy do wyobrażenia). Pierwsze 6 pozycji instrumentu koncentruje się na objawach MF i jest sumowanych w celu utworzenia łącznej punktacji objawów, zdefiniowanej jako suma 6 indywidualnych ocen objawów innych niż ocena braku aktywności (każda w skali 0-10 punktów) zebranych w tym samym tygodniu . Całkowita skala objawów mieści się w zakresie od 0 do 60, gdzie wyższy wynik wskazuje na gorszy stopień choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 października 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 października 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CINC424A2202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj