Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Asiatisk fase II-undersøgelse af INC424 hos patienter med primær myelofibrose (MF), Post-PV MF eller Post-ET MF

29. august 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multinationalt åbent fase II-studie af JAK-hæmmeren INC424 hos patienter med primær myelofibrose, post-polycytæmi Vera-myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi-myelofibrose

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme effektiviteten af ​​INC424 som vurderet ved reduktion i miltvolumen hos patienter med primær myelofibrose (MF), post-polycythemia vera (PV) MF eller post-essentiel trombocytæmi (ET) MF. Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​INC424 og virkningerne af INC424 på patientrapporterede resultater og varigheden af ​​respons som vurderet ved reduktion i miltvolumen blev også vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japan, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Mie
      • Tsu-city, Mie, Japan, 514-8507
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita city, Osaka, Japan, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japan, 113 8655
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Korea, Republikken, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Diagnose af primær myelofibrose (MF), post-polycytæmi vera (PV) MF eller post-essentiel trombocytæmi (ET) MF
  3. Forstørret milt, der måler 5 cm eller mere fra kystmarginen

  4. Skal have to eller flere af følgende risikofaktorer:

    1. Over 65 år gammel
    2. Har følgende symptomer ofte forbundet med MF: vægttab, feber, nattesved
    3. Har et lavt antal røde blodlegemer (anæmi - hæmoglobin < 10 g/dL)
    4. Har et højt antal hvide blodlegemer (historie med antal hvide blodlegemer > 25.000/uL)
    5. Har høje cirkulerende blaster (> eller = 1%) målt ved blodprøver
  5. Bør have cirkulerende blaster <10 % (målt ved blodprøver)
  6. Bør være i stand til at passe på sig selv
  7. Bør have tilstrækkelig knoglemarvsreserve
  8. Skal ikke have mulighed for stamcelletransplantation
  9. Bør afbryde enhver tidligere eller igangværende behandling for myelofibrose, før du går ind i undersøgelsen
  10. Havde ingen tidligere behandling med en anden JAK-hæmmer

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ikke tilstrækkelig lever- eller nyrefunktion (målt ved blodprøver)
  2. Har en aktiv infektion (bakteriel, viral osv.)
  3. Har aktiv hepatitis A, B eller C eller positiv for HIV
  4. Har en anden kræftsygdom, der har brug for aktiv intervention
  5. Havde en historie med blødningsforstyrrelser
  6. Havde en historie med meget lave blodpladetal (målt ved blodprøver), der ikke var relateret til behandling af MF
  7. Havde bestråling af milten inden for 1 år efter tilslutning til undersøgelsen
  8. Har ikke tilstrækkelig hjertefunktion
  9. Der er gået tilstrækkelig tid mellem ophør af tidligere behandling for MF og tilslutning til undersøgelsen
  10. Kvinder, der er gravide eller ammer
  11. Ikke i stand til at underskrive informeret samtykke
  12. Har andre aktive medicinske tilstande, som lægen vurderer kan kompromittere din sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev taget to gange dagligt, medmindre det blev instrueret. Startdosis 15 mg BID for patienter med baseline trombocyttal på 100.000/μL til 200.000/μL (inklusive) eller 20 mg BID for dem med baseline trombocyttal >200.000/μL (ca. 12 timers mellemrum: morgen og nat), øget eller nedsat efter standardiseret doseringsparadigme.
Medicin: Ruxolitinib
INC424 Tablet til oral brug, leveres i 5 mg flasker. Dosisstyrken var 5 mg/tablet INC424 fosfat (fri baseækvivalent).
Andre navne:
  • INC424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline i uge 24
Tidsramme: 24 uger
Det primære mål for miltens størrelse var ved MR. MRI'er blev udført med en kropsspiral, fordi formålet var kun at måle organvolumen, ikke at vurdere for læsioner. MR'er blev udført af lokale radiologer, som blev instrueret i ikke at give et kvantitativt mål for miltvolumen, men kunne give en kvalitativ vurdering såsom forstørret, mindre, større osv. Scanningerne fra en individuel patient skulle aflæses af en central læser ved overførsel fra stedets radiolog.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline på hvert planlagt tidspunkt - bedste svar
Tidsramme: Uge 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, til enhver tid
Den bedste responsrate blev defineret som andelen af ​​patienter, der opnåede en ≥ 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline ved enhver post-baseline vurdering. Den bedste svarprocent blev estimeret med et tilhørende 95 % konfidensinterval.
Uge 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, til enhver tid
Kaplan Meier-estimater af varighed af respons på mindst ≥ 35 % reduktion fra baseline i miltvolumen pr. Kaplan Meier-estimater
Tidsramme: Uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
For patienter, som havde mindst én ≥ 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline ved postbaseline, blev responsvarigheden beregnet. Startdatoen for varigheden blev defineret som den første miltvolumenmåling, der var ≥ 35 % reduktion fra baseline, og slutdatoen for responsvarigheden blev defineret som den tidligste af følgende: død, en ≥ 25 % stigning i miltvolumen ved MR (eller CT hos relevante patienter) sammenlignet med baseline, miltbestråling, leukæmisk transformation som defineret ved en knoglemarv eller et perifert blodblasttal på ≥ 20 %, splenektomi. Varigheden af ​​respons beregnes kun for deltagere, der opnåede mindst én målt >= 35 % reduktion i miltvolumen på ethvert tidspunkt.
Uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Ændring i EORTC QLQ-C30-score fra baseline i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Patientrapporterede resultater vedrørende virkningen af ​​MF på patienter blev vurderet ved hjælp af EORTC QLQ-C30. Data fra EORTC QLQ-C30 spørgeskemaet blev analyseret ved hjælp af de standardiserede scores. Der var 2 kategorier til denne skala: Funktionel/QOL-skala og Symptom- og andre elementer-skala. For hver underskala blev de rå scorer standardiseret for at opnå scorer fra 0 til 100. For funktionelle/kvalitetsunderskalaer: en højere score repræsenterer et højere/bedre funktionsniveau. For Symptomer og andre punkter underskalaer: en højere score repræsenterer et værre niveau af symptomer. Den absolutte ændring fra baseline blev beregnet for hver skala og opsummeret beskrivende ved planlagt besøg.
Baseline, uge ​​24
Ændring i samlet symptomscore fra baseline i uge 24 målt ved syv-dages modificeret MFSAF v2.0
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Den syv dages modificerede MFSAF v2.0 er et 7-elements PRO-instrument baseret på den modificerede MFSAF v2.0-dagbog administreret ved specificerede besøg. Symptomer på myelofibrose (MF) blev vurderet ved hjælp af dette instrument og omfattede hurtig opfyldning/tidlig mæthed, ubehag i maven, smerter under ribbenene, nattesved, kløe, knogle-/muskelsmerter og inaktivitet. De første 6 punkter vurderede sværhedsgraden af ​​MF-symptomer, når det er værst, da det blev husket, og det syvende registrerede MF-relateret inaktivitet i de 7 dage før klinikbesøgsvurderingen. Alle 7 emner bad forsøgspersonerne om at registrere deres svar på en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS) (0=Fraværende, 10=Værst tænkelige). De første 6 punkter i instrumentet fokuserer på MF-symptomer og summeres til at skabe en Total Symptom-score, defineret som summen af ​​de 6 individuelle symptomscore, bortset fra inaktivitetsscoren (hver med 0-10 point-skalaen) indsamlet i samme uge . Den samlede symptomskala spænder fra 0 -60, hvor højere score indikerer et værre niveau af tilstanden.
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. oktober 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. oktober 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juli 2011

Først opslået (SKØN)

12. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424A2202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose (MF)

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner