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Estudo Asiático de Fase II do INC424 em Pacientes com Mielofibrose Primária (MF), MF Pós-PV ou MF Pós-ET

29 de agosto de 2019 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto multinacional de fase II do inibidor de JAK INC424 em pacientes com mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia Vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial

O objetivo deste estudo foi determinar a eficácia do INC424 conforme avaliado pela redução no volume do baço em pacientes com mielofibrose primária (MF), pós-policitemia vera (PV) MF ou pós-trombocitemia essencial (ET) MF. A segurança e tolerabilidade do INC424 e os efeitos do INC424 nos resultados relatados pelo paciente e a duração da resposta avaliada pela redução no volume do baço também foram avaliados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

120

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Jinan, China, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japão, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japão, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japão, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japão, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Mie
      • Tsu-city, Mie, Japão, 514-8507
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita city, Osaka, Japão, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japão, 113 8655
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republica da Coréia, 06351
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Republica da Coréia, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos ou mais
  2. Diagnóstico de mielofibrose primária (MF), MF pós-policitemia vera (PV) ou MF pós-trombocitemia (ET) essencial
  3. Baço aumentado, medindo 5 cm ou mais da margem costal

  4. Deve ter dois ou mais dos seguintes fatores de risco:

    1. Mais de 65 anos
    2. Têm os seguintes sintomas frequentemente associados à MF: perda de peso, febre, suores noturnos
    3. Ter uma baixa contagem de glóbulos vermelhos (anemia - hemoglobina < 10 g/dL)
    4. Ter uma contagem alta de glóbulos brancos (histórico de contagem de glóbulos brancos > 25.000/uL)
    5. Têm alta circulação de blastos (> ou = 1%) conforme medido por exames de sangue
  5. Deve ter blastos circulantes <10% (conforme medido por exames de sangue)
  6. Deve ser capaz de cuidar de si
  7. Deve ter reserva adequada de medula óssea
  8. Não deve ter a opção de transplante de células-tronco
  9. Deve interromper qualquer tratamento anterior ou em andamento para mielofibrose antes de entrar no estudo
  10. Não teve tratamento anterior com outro inibidor de JAK

Critério de exclusão:

  1. Não tem função hepática ou renal adequada (conforme medido por exames de sangue)
  2. Tem uma infecção ativa (bacteriana, viral, etc.)
  3. Tem hepatite A, B ou C ativa ou positivo para HIV
  4. Tem outro câncer que precisa de intervenção ativa
  5. Teve um histórico de distúrbio hemorrágico
  6. Teve um histórico de contagem de plaquetas muito baixa (conforme medido por exames de sangue) não relacionado ao tratamento de MF
  7. Teve radiação do baço dentro de 1 ano após ingressar no estudo
  8. Não tem função cardíaca adequada
  9. Tempo suficiente decorreu entre a interrupção do tratamento anterior para MF e a adesão ao estudo
  10. Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  11. Não é capaz de assinar o consentimento informado
  12. Tem quaisquer outras condições médicas ativas que o médico considere que podem comprometer sua segurança ou capacidade de participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Ruxolitinibe
Ruxolitinibe foi tomado duas vezes ao dia, a menos que instruído. Dose inicial 15 mg BID para pacientes com contagem de plaquetas basal de 100.000/μL a 200.000/μL (inclusive) ou 20 mg BID para aqueles com contagem de plaquetas basal > 200.000/μL (aproximadamente 12 horas de intervalo: manhã e noite), aumentada ou diminuída por paradigma de dosagem padronizado.
Medicamento: Ruxolitinibe
INC424 Comprimido para uso oral, fornecido em frascos de 5 mg. A dosagem foi de 5 mg/comprimido INC424 fosfato (equivalente de base livre).
Outros nomes:
  • INC424

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pelo menos 35% de redução no volume do baço desde o início na semana 24
Prazo: 24 semanas
A medida primária do tamanho do baço foi por ressonância magnética. As ressonâncias magnéticas foram realizadas com uma bobina de corpo porque o objetivo era medir apenas o volume do órgão, não avaliar lesões. As ressonâncias magnéticas foram realizadas por radiologistas locais que foram instruídos a não fornecer uma medida quantitativa do volume do baço, mas poderiam fornecer uma avaliação qualitativa, como ampliado, menor, maior, etc. As varreduras de um paciente individual deveriam ser lidas por um leitor central após a transferência do radiologista do local.
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pelo menos 35% de redução no volume do baço desde a linha de base em cada ponto de tempo programado - Melhor resposta
Prazo: Semanas 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, a qualquer momento
A melhor taxa de resposta foi definida como a proporção de pacientes que atingiram uma redução ≥ 35% no volume do baço desde o início em qualquer avaliação pós-basal. A melhor taxa de resposta foi estimada com um intervalo de confiança associado de 95%.
Semanas 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, a qualquer momento
Estimativas de Kaplan Meier da duração da resposta de pelo menos ≥ 35% de redução da linha de base no volume do baço por estimativas de Kaplan Meier
Prazo: Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Para pacientes que tiveram pelo menos uma redução ≥ 35% no volume do baço desde o início até o início, a duração da resposta foi calculada. A data de início da duração foi definida como a primeira medição do volume do baço que foi ≥ 35% de redução da linha de base, e a data final da duração da resposta foi definida como a primeira das seguintes: morte, A ≥ 25% de aumento no volume do baço por ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em pacientes aplicáveis) em comparação com a linha de base, irradiação esplênica, transformação leucêmica definida por uma medula óssea ou contagem de blastos no sangue periférico ≥ 20%, esplenectomia. A duração da resposta é calculada apenas para os participantes que atingiram pelo menos uma redução medida >= 35% no volume do baço a qualquer momento.
Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Alteração nas pontuações do EORTC QLQ-C30 desde o início até a semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Os resultados relatados pelo paciente em relação ao impacto da MF nos pacientes foram avaliados usando o EORTC QLQ-C30. Os dados do questionário EORTC QLQ-C30 foram analisados ​​usando os escores padronizados. Havia 2 categorias para esta escala: escala funcional/QV e escala de sintomas e outros itens. Para cada subescala, os escores brutos foram padronizados para obter pontuações que variam de 0 a 100. Para as subescalas Funcional/QV: uma pontuação mais alta representa um nível mais alto/melhor de funcionamento. Para as subescalas Sintomas e Outros itens: uma pontuação mais alta representa pior nível de sintomas. A mudança absoluta da linha de base foi calculada para cada escala e resumida descritivamente por visita agendada.
Linha de base, Semana 24
Alteração na pontuação total de sintomas a partir da linha de base na semana 24 conforme medido por MFSAF v2.0 modificado em sete dias
Prazo: Linha de base, Semana 24
O MFSAF v2.0 modificado de sete dias é um instrumento PRO de 7 itens baseado no diário MFSAF v2.0 modificado administrado em visitas específicas. Os sintomas de mielofibrose (MF) foram avaliados usando este instrumento e incluíram enchimento rápido/saciedade precoce, desconforto abdominal, dor sob as costelas, suores noturnos, coceira, dor óssea/muscular e inatividade. Os primeiros 6 itens avaliaram a pior gravidade dos sintomas de MF conforme lembrado e o sétimo capturou a inatividade relacionada à MF nos 7 dias anteriores à avaliação da visita clínica. Todos os 7 itens pediram aos participantes que registrassem suas respostas em uma escala numérica de 11 pontos (NRS) (0 = ausente, 10 = pior imaginável). Os primeiros 6 itens do instrumento se concentram nos sintomas de MF e são somados para criar uma pontuação total de sintomas, definida como a soma das 6 pontuações de sintomas individuais além da pontuação de inatividade (cada uma com escala de 0 a 10 pontos) coletada na mesma semana . A escala total de sintomas varia de 0 a 60, onde a pontuação mais alta indica um nível pior da condição.
Linha de base, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

14 de outubro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

31 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

31 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

12 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

3 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de agosto de 2019

Última verificação

1 de agosto de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CINC424A2202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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