원발성 골수 섬유증(MF), PV 후 MF 또는 Post-ET MF 환자에서 INC424의 아시아 II상 연구
2019년 8월 29일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
원발성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자를 대상으로 한 JAK 억제제 INC424에 대한 다국적 공개 라벨 II상 연구
이 연구의 목적은 원발성 골수섬유화증(MF), 진성적혈구증가증(PV) 후 골수섬유증 또는 본태성혈소판증가증(ET) 후 골수섬유화증 환자에서 비장 부피 감소로 평가한 INC424의 효능을 결정하는 것이었습니다.
INC424의 안전성과 내약성, 환자가 보고한 결과에 대한 INC424의 효과 및 비장 부피 감소로 평가한 반응 기간도 평가했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
120
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaohsiung, 대만, 833
- Novartis Investigative Site
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Taipei, 대만, 10048
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, 대만, 333
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- Novartis Investigative Site
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Korea
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Seoul, Korea, 대한민국, 06351
- Novartis Investigative Site
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Seocho Gu
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Seoul, Seocho Gu, 대한민국, 06591
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya, Aichi, 일본, 466 8560
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Fukuoka city, Fukuoka, 일본, 812-8582
- Novartis Investigative Site
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Gunma
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Maebashi city, Gunma, 일본, 371 8511
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa
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Kanazawa-city, Ishikawa, 일본, 920-8641
- Novartis Investigative Site
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Mie
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Tsu-city, Mie, 일본, 514-8507
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita city, Osaka, 일본, 565 0871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo ku, Tokyo, 일본, 113 8655
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-0023
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160 8582
- Novartis Investigative Site
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Jinan, 중국, 250012
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, 중국, 200025
- Novartis Investigative Site
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 51000
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국, 210029
- Novartis Investigative Site
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310003
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 원발성 골수 섬유증(MF), 진성적혈구증가증(PV) 후 MF 또는 본태혈소판증가증(ET) 후 MF 진단
- 늑골 가장자리에서 5cm 이상 측정된 비장 비대
다음 위험 요소 중 두 가지 이상이 있어야 합니다.
- 65세 이상
- 골수섬유화증과 관련된 다음과 같은 증상이 자주 나타납니다: 체중 감소, 발열, 식은땀
- 낮은 적혈구 수(빈혈 - 헤모글로빈 < 10g/dL)
- 백혈구 수치가 높음(백혈구 수치 > 25,000/uL)
- 혈액 검사로 측정한 높은 순환 모세포(> 또는 = 1%)
- 순환 모세포가 10% 미만이어야 합니다(혈액 검사로 측정).
- 자기관리가 가능해야 한다
- 적절한 골수 비축량이 있어야 합니다.
- 줄기 세포 이식의 선택권이 없어야 합니다.
- 연구에 참여하기 전에 골수 섬유증에 대한 이전 또는 진행 중인 치료를 중단해야 합니다.
- 다른 JAK 억제제로 사전 치료를 받은 적이 없음
제외 기준:
- 적절한 간 또는 신장 기능이 없는 경우(혈액 검사로 측정)
- 활동성 감염(박테리아, 바이러스 등)이 있는 경우
- 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 HIV 양성인 경우
- 적극적인 개입이 필요한 또 다른 암이 있습니다.
- 출혈 장애의 병력이 있었다
- 골수섬유화증 치료와 관련이 없는 매우 낮은 혈소판 수(혈액 검사로 측정)의 병력이 있었습니다.
- 연구에 참여한 지 1년 이내에 비장에 방사선을 조사한 자
- 적절한 심장 기능이 없습니다
- 골수섬유화증에 대한 이전 치료 중단과 연구 참여 사이에 충분한 시간이 경과했습니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 없음
- 의사가 귀하의 안전 또는 연구 참여 능력을 위태롭게 할 수 있다고 판단하는 다른 활성 건강 상태가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 지시가 없는 한 하루에 두 번 복용했습니다.
기준선 혈소판 수가 100,000/μL~200,000/μL(포함)인 환자의 경우 시작 용량 15mg BID 또는 기준선 혈소판 수가 >200,000/μL(약 12시간 간격: 아침과 밤)인 환자의 경우 20mg BID, 증가 또는 감소 표준화된 투약 패러다임에 따라
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INC424 경구용 정제, 5mg 병으로 제공.
용량 강도는 5 mg/정제 INC424 인산염(유리 염기 등가물)이었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 기준선에서 비장 부피가 최소 35% 감소한 참가자의 비율
기간: 24주
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비장 크기의 주요 측정은 MRI였습니다.
MRI는 신체 코일을 사용하여 수행되었는데, 그 목적은 병변을 평가하는 것이 아니라 기관 부피만 측정하는 것이었기 때문입니다.
MRI는 비장 부피의 정량적 측정을 제공하지 않도록 지시받은 지역 방사선과 전문의에 의해 수행되었지만 확대, 축소, 확대 등과 같은 정성적 평가를 제공할 수 있습니다.
개별 환자의 스캔은 현장 방사선 전문의로부터 전송될 때 중앙 판독기에 의해 판독되었습니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 예정된 시점에서 기준선에서 비장 부피가 최소 35% 감소한 참가자 비율 - 최상의 반응
기간: 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240주차, 임의의 시점
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최고의 반응률은 기준선 후 평가에서 기준선보다 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율로 정의되었습니다.
최상의 응답률은 관련 95% 신뢰 구간으로 추정되었습니다.
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24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240주차, 임의의 시점
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Kaplan Meier 추정치에 따른 비장 용적의 기준선에서 최소 ≥ 35% 감소 반응 기간의 Kaplan Meier 추정치
기간: 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240주
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기준선 이후에 기준선에서 비장 부피가 최소 1회 이상 35% 감소한 환자의 경우 반응 지속 시간을 계산했습니다.
기간의 시작 날짜는 기준선에서 ≥ 35% 감소한 첫 번째 비장 부피 측정으로 정의되었고 반응 기간의 종료 날짜는 다음 중 가장 빠른 날짜로 정의되었습니다. 사망, A ≥ 25% 비장 부피 증가 기준선과 비교하여 MRI(또는 적용 가능한 환자의 경우 CT), 비장 방사선 조사, 골수로 정의되는 백혈병 변형 또는 ≥ 20%의 말초 혈액 모세포 수, 비장 절제술.
반응 기간은 언제든지 비장 부피가 35% 이상 감소한 것으로 최소 한 번 측정된 참가자에 대해서만 계산됩니다.
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12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240주
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24주차 기준선에서 EORTC QLQ-C30 점수의 변화
기간: 기준선, 24주차
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환자에 대한 MF의 영향에 관한 환자 보고 결과는 EORTC QLQ-C30을 사용하여 평가되었습니다.
EORTC QLQ-C30 설문지의 데이터는 표준화된 점수를 사용하여 분석되었습니다.
이 척도에는 기능/QOL 척도와 증상 및 기타 항목 척도의 두 가지 범주가 있습니다.
각 하위 척도에 대해 원시 점수는 0에서 100 사이의 점수를 얻기 위해 표준화되었습니다.
기능적/QOL 하위 척도의 경우: 점수가 높을수록 기능 수준이 높거나 우수함을 나타냅니다.
증상 및 기타 항목 하위 척도의 경우: 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 수준임을 나타냅니다.
기준선으로부터의 절대 변화는 각 척도에 대해 계산되었고 예정된 방문에 의해 기술적으로 요약되었습니다.
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기준선, 24주차
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7일 수정 MFSAF v2.0으로 측정한 24주차 기준치로부터 총 증상 점수의 변화
기간: 기준선, 24주차
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7일 수정 MFSAF v2.0은 지정된 방문에서 관리되는 수정 MFSAF v2.0 일기를 기반으로 하는 7개 항목 PRO 도구입니다.
골수 섬유증(MF)의 증상은 이 도구를 사용하여 평가되었으며 빠른/조기 포만감, 복부 불편감, 갈비뼈 아래 통증, 식은땀, 가려움증, 뼈/근육 통증 및 비활동성을 포함했습니다.
처음 6개 항목은 회수된 최악의 골수섬유화증 증상 중증도를 평가했고 일곱 번째 항목은 클리닉 방문 평가 전 7일 동안 골수섬유화증 관련 비활성을 포착했습니다.
7개 항목 모두 피험자에게 답변을 11점 NRS(Numeric Rating Scale)로 기록하도록 요청했습니다(0=없음, 10=상상할 수 있는 최악).
도구의 처음 6개 항목은 MF 증상에 초점을 맞추고 총 증상 점수를 생성하기 위해 합산되며, 이는 같은 주에 수집된 비활성 점수(각각 0-10점 척도)가 아닌 6개의 개별 증상 점수의 합으로 정의됩니다. .
총 증상 척도의 범위는 0-60이며 점수가 높을수록 상태가 더 나쁜 수준임을 나타냅니다.
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기준선, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 10월 14일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 31일
연구 완료 (실제)
2017년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 11일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 8월 29일
마지막으로 확인됨
2019년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CINC424A2202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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