Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio asiatico di fase II su INC424 in pazienti con mielofibrosi primaria (MF), MF post-PV o MF post-ET

29 agosto 2019 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multinazionale di fase II in aperto sull'inibitore JAK INC424 in pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi vera post-policitemia o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale

L'obiettivo di questo studio era determinare l'efficacia di INC424 valutata mediante riduzione del volume della milza in pazienti con mielofibrosi primaria (MF), MF post-policitemia vera (PV) o MF post-trombocitemia essenziale (ET). Sono stati valutati anche la sicurezza e la tollerabilità di INC424 e gli effetti di INC424 sugli esiti riportati dai pazienti e sulla durata della risposta valutata dalla riduzione del volume della milza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Jinan, Cina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210029
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea, Repubblica di, 06351
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Corea, Repubblica di, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 466 8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Giappone, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Mie
      • Tsu-city, Mie, Giappone, 514-8507
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita city, Osaka, Giappone, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Giappone, 113 8655
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160 8582
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10048
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18 anni o più
  2. Diagnosi di mielofibrosi primaria (MF), MF post-policitemia vera (PV) o MF post-trombocitemia essenziale (ET)
  3. Milza ingrossata, misura 5 cm o più dal margine costale

  4. Deve avere due o più dei seguenti fattori di rischio:

    1. Oltre 65 anni
    2. Presenta i seguenti sintomi spesso associati alla MF: perdita di peso, febbre, sudorazione notturna
    3. Avere un basso numero di globuli rossi (anemia - emoglobina < 10 g/dL)
    4. Avere un numero elevato di globuli bianchi (storia di conta dei globuli bianchi > 25.000/uL)
    5. Avere blasti circolanti elevati (> o = 1%) come misurato dagli esami del sangue
  5. Dovrebbe avere blasti circolanti <10% (come misurato dagli esami del sangue)
  6. Dovrebbe essere in grado di prendersi cura di sé
  7. Dovrebbe avere un'adeguata riserva di midollo osseo
  8. Non dovrebbe avere la possibilità di trapianto di cellule staminali
  9. Deve interrompere qualsiasi trattamento precedente o in corso per la mielofibrosi prima di entrare nello studio
  10. Non era stato trattato in precedenza con un altro inibitore della JAK

Criteri di esclusione:

  1. Non ha un'adeguata funzionalità epatica o renale (come misurata dagli esami del sangue)
  2. Ha un'infezione attiva (batterica, virale, ecc.)
  3. Ha l'epatite attiva A, B o C o è positivo all'HIV
  4. Ha un altro cancro che necessita di un intervento attivo
  5. Aveva una storia di disturbi della coagulazione
  6. Aveva una storia di conta piastrinica molto bassa (misurata mediante esami del sangue) non correlata al trattamento della MF
  7. Aveva radiazioni della milza entro 1 anno dall'adesione allo studio
  8. Non ha una funzione cardiaca adeguata
  9. È trascorso un tempo sufficiente tra l'interruzione del precedente trattamento per MF e l'adesione allo studio
  10. Donne in gravidanza o in allattamento
  11. Non in grado di firmare il consenso informato
  12. Presenta altre condizioni mediche attive che il medico ritiene possano compromettere la tua sicurezza o la tua capacità di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato assunto due volte al giorno, a meno che non sia stato indicato. Dose iniziale 15 mg BID per i pazienti con conta piastrinica al basale da 100.000/μL a 200.000/μL (inclusi) o 20 mg BID per quelli con conta piastrinica al basale >200.000/μL (a distanza di circa 12 ore: mattina e sera), aumentata o diminuita per paradigma di dosaggio standardizzato.
Droga: Ruxolitinib
INC424 Compresse per uso orale, fornite in flaconi da 5 mg. Il dosaggio era di 5 mg/compressa INC424 fosfato (equivalente in base libera).
Altri nomi:
  • INC424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 35% del volume della milza rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
La misura primaria delle dimensioni della milza era mediante risonanza magnetica. Le risonanze magnetiche sono state eseguite con un body coil perché l'obiettivo era misurare solo il volume degli organi, non valutare le lesioni. Le risonanze magnetiche sono state eseguite da radiologi locali che sono stati istruiti a non fornire una misura quantitativa del volume della milza, ma potrebbero fornire una valutazione qualitativa come ingrandita, più piccola, più grande, ecc. Le scansioni di un singolo paziente dovevano essere lette da un lettore centrale al momento del trasferimento dal radiologo del sito.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 35% del volume della milza rispetto al basale in ogni momento programmato - Migliore risposta
Lasso di tempo: Settimane 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, in qualsiasi momento
Il miglior tasso di risposta è stato definito come la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 35% del volume della milza rispetto al basale in qualsiasi valutazione successiva al basale. Il miglior tasso di risposta è stato stimato con un intervallo di confidenza del 95% associato.
Settimane 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240, in qualsiasi momento
Stime di Kaplan Meier della durata della risposta di almeno ≥ 35% di riduzione rispetto al basale del volume della milza secondo le stime di Kaplan Meier
Lasso di tempo: Settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Per i pazienti che avevano almeno una riduzione ≥ 35% del volume della milza dal basale al postbasale, è stata calcolata la durata della risposta. La data di inizio della durata è stata definita come la prima misurazione del volume della milza che era una riduzione ≥ 35% rispetto al basale e la data di fine della durata della risposta è stata definita come la prima delle seguenti: morte, A ≥ 25% di aumento del volume della milza mediante risonanza magnetica (o TC nei pazienti applicabili) rispetto al basale, irradiazione splenica, trasformazione leucemica come definita da una conta del midollo osseo o dei blasti nel sangue periferico ≥ 20%, splenectomia. La durata della risposta è calcolata solo per i partecipanti che hanno raggiunto almeno una riduzione misurata >= 35% del volume della milza in qualsiasi momento.
Settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 120, 144, 168, 192, 216, 240
Modifica dei punteggi EORTC QLQ-C30 rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Gli esiti riportati dai pazienti riguardanti l'impatto della MF sui pazienti sono stati valutati utilizzando l'EORTC QLQ-C30. I dati del questionario EORTC QLQ-C30 sono stati analizzati utilizzando i punteggi standardizzati. C'erano 2 categorie in questa scala: la scala funzionale/QOL e la scala dei sintomi e altri elementi. Per ogni sottoscala, i punteggi grezzi sono stati standardizzati in modo da ottenere punteggi compresi tra 0 e 100. Per le sottoscale Funzionale/QOL: un punteggio più alto rappresenta un livello di funzionamento più alto/migliore. Per le sottoscale Sintomi e Altri elementi: un punteggio più alto rappresenta un livello peggiore di sintomi. La variazione assoluta rispetto al basale è stata calcolata per ciascuna scala e riassunta in modo descrittivo per visita programmata.
Basale, settimana 24
Variazione del punteggio totale dei sintomi rispetto al basale alla settimana 24 misurata da MFSAF modificato a sette giorni v2.0
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
L'MFSAF v2.0 modificato per sette giorni è uno strumento PRO a 7 voci basato sul diario MFSAF v2.0 modificato somministrato in determinate visite. I sintomi della mielofibrosi (MF) sono stati valutati utilizzando questo strumento e includevano riempimento rapido/sazietà precoce, disagio addominale, dolore sotto le costole, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo/muscolare e inattività. I primi 6 elementi hanno valutato la gravità dei sintomi della MF al suo peggio come ricordato e il settimo ha rilevato l'inattività correlata alla MF nei 7 giorni precedenti la valutazione della visita clinica. Tutti i 7 item chiedevano ai soggetti di registrare le loro risposte su una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS) (0=assente, 10=peggiore immaginabile). I primi 6 elementi dello strumento si concentrano sui sintomi della MF e vengono sommati per creare un punteggio totale dei sintomi, definito come la somma dei 6 punteggi dei sintomi individuali diversi dal punteggio di inattività (ciascuno con una scala da 0 a 10 punti) raccolti nella stessa settimana . La scala dei sintomi totali va da 0 a 60 dove il punteggio più alto indica un livello peggiore della condizione.
Basale, settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

14 ottobre 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 ottobre 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2011

Primo Inserito (STIMA)

12 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424A2202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi