免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20%
2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire
原発性免疫不全疾患の被験者における有効性、安全性、および薬物動態の評価のための免疫グロブリン皮下（ヒト）（IGSC）20％の臨床研究
この研究の目的は、原発性免疫不全 (PID) 疾患患者のための 20% 皮下免疫グロブリン治療オプションを開発することです。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
介入
入学 (実際)
55
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital, Heart of England NHS Foundation Trust, Immunology Department
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Cambridge、イギリス、CB2 2QQ
- Addenbrooke´s Hospital, Department of Clinical Immunology
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London、イギリス、E1 2ES
- Royal London Hospital, Barts and the London NHS Trust, Department of Immunology
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Vienna、オーストリア、1090
- Medizinische Universität Wien / AHK Wien (General Hospital Vienna), Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Gothenburg、スウェーデン、416 85
- The Queen Silvia Children´s Hospital
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Erlangen、ドイツ、91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 3
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Freiburg、ドイツ、79106
- University Medical Centre Freiburg, Centre of Chronic Immunodeficiency, Divison of Rheumatology and Clinical Immunology
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Kinderklinik
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Immunologie und Rheumatologie
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Leipzig、ドイツ、04129
- Klinikum St. Georg GmbH, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Budapest、ハンガリー、1097
- Fővárosi Önkormányzat Egyesített Szent István és Szent László Kórház, Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály
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Debrecen、ハンガリー、4012
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center, Department of Infectious and Pediatric Immunology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者は、IUIS Scientific Committee 2009に従って、およびConley ME、Notarangelo LD、Etzioni Aによる診断基準によって定義された、抗体形成を含み、ガンマグロブリン置換を必要とする一次体液性免疫不全の形態の文書化された診断を持っている必要があります。免疫不全。 Clin Immunol 1999; 93:190-197。 診断は、登録前にメディカルディレクターによって確認されなければなりません。
- -対象はスクリーニング時に2歳以上です
- -書面によるインフォームドコンセントは、研究関連の手順および研究製品の投与の前に、被験者または被験者の法的に権限を与えられた代理人のいずれかから取得されます
-被験者は、300 mg / kg体重（BW）/ 4週間に相当するその間隔の平均最小用量で、スクリーニング前の少なくとも3か月の期間にわたってIgGの一貫した用量を受けており、最大用量は1.0グラムに相当します/kg BW/4週間、次の投与頻度で：
- 約 3 または 4 週間の平均間隔で静脈内 (IV) または
- 平均約 1 ～ 2 週間の間隔で皮下 (SC)
- -被験者は、スクリーニング時にIgGの血清トラフレベルが5 g / Lを超えています
- -被験者は、スクリーニング前の3か月以内に深刻な細菌感染を起こしていません
- -被験者はプロトコルの要件を喜んで順守することができます
除外基準:
- -被験者は次の1つ以上の既知の病歴があるか、スクリーニングで陽性です：B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）のポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のPCR タイプ1/2
以下の基準のいずれかを満たすスクリーニング時の異常な臨床検査値（異常な検査は、それらが持続するかどうかを判断するために1回繰り返すことができます）：
- -永続的なアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、検査ラボの通常の上限の2.5倍を超えています
- -持続的な重度の好中球減少症（絶対好中球数として定義[ANC] <= 500 / mm3）
- -被験者はクレアチニンクリアランス（CLcr）値が年齢と性別の正常値の60％未満です
- -被験者は悪性腫瘍と診断されているか、または持っています（適切に治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌を除く）、スクリーニング前の無病期間が5年を超える場合を除く
- -被験者は抗凝固療法を受けているか、スクリーニング前の12か月以内に血栓性エピソード（深部静脈血栓症、心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症を含む）の病歴がある、または血栓症の病歴がある
- -被験者は異常なタンパク質喪失を持っています（タンパク質喪失性腸症、ネフローゼ症候群）
- -被験者は、現場での標準的な慣行に従って、実験室研究のための瀉血を妨げる貧血を患っています
- -被験者は、IV免疫グロブリン、SC免疫グロブリン、および/または免疫血清グロブリン（ISG）注入後の過敏症または持続的な反応（蕁麻疹、呼吸困難、重度の低血圧、またはアナフィラキシー）の進行中の病歴を持っています
- -被験者は免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（IgAが0.07g / L未満）および既知の抗IgA抗体を持っています
- -被験者は、細菌感染を治療または予防するのに十分な用量で予防的（予防的）全身抗菌性抗生物質を使用しており、スクリーニング時にこれらの抗生物質を止めることはできません
- -被験者は活動的な感染症を患っており、スクリーニング時に感染症の治療のために抗生物質療法を受けています
- -被験者は出血性疾患または血小板数が20,000 /μL未満であるか、または治験責任医師の意見では、皮下療法の結果として出血またはあざが増加する重大なリスクがある
- 被験者は総タンパク質が9 g/dLを超えるか、骨髄腫、マクログロブリン血症（IgM）、またはパラタンパク血症を患っている
次のいずれかの基準を満たす妊娠の可能性のある女性
- 被験者は陽性の妊娠検査を提示します
- テーマは母乳育児
- -被験者は研究の過程で看護を始めるつもりです
- 被験者は、適切な避妊手段を採用することに同意しません（例： 子宮内器具、ダイアフラムまたはコンドーム [男性パートナーの場合] 殺精子ゼリーまたは泡、または経口避妊薬/パッチ) 研究の過程を通して
- -被験者は別の臨床研究に参加しており、研究登録前の30日以内に治験薬（IP）またはデバイスにさらされています（例外：免疫グロブリンによる治療前研究）
- -被験者は別の（バクスター以外の）非観察的（介入的）臨床研究に参加する予定です 研究の過程でIPまたはデバイスを含む
- -被験者は、安全な製品投与のための適切な部位を排除する重度の皮膚炎を患っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エポック 1 (研究前の静脈内治療) + エポック 2
Study Epoch 1 (13 週間): KIOVIG による治療 (3 または 4 週間ごとに 1 回、研究前期間と同じ用量) + Study Epoch 2 (全被験者で同じ、51 週間): IGSC による治療、20% (毎週) 、週当量に基づいて計算される用量）
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皮下注入（ポンプで調節）、Epoch 2のみ（全被験者）
他の名前：
静脈内注入（ポンプで調節）
他の名前：
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実験的：エポック 1 (研究前の皮下処置) + エポック 2
Study Epoch 1 (12 週間): SUBCUVIA による治療 (1 週間に 1 回または 2 週間に 1 回、研究前の期間と同じ用量) + Study Epoch 2 (全被験者で同じ、51 週間): IGSC による治療、20% (毎週、週当量に基づいて計算される用量）
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皮下注入（ポンプで調節）、Epoch 2のみ（全被験者）
他の名前：
皮下注入（ポンプで調節）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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急性重篤な細菌感染率は、治療目的集団における被験者ごとの年間の急性重篤な細菌感染の平均数として定義されます
時間枠：1年
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急性重篤な細菌感染症には、菌血症/敗血症、細菌性髄膜炎、骨髄炎/敗血症性関節炎、細菌性肺炎、および内臓膿瘍が含まれ、重篤な急性細菌感染症の診断基準に従って診断されます。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Borte M, Krivan G, Derfalvi B, Marodi L, Harrer T, Jolles S, Bourgeois C, Engl W, Leibl H, McCoy B, Gelmont D, Yel L. Efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics of a novel human immune globulin subcutaneous, 20%: a Phase 2/3 study in Europe in patients with primary immunodeficiencies. Clin Exp Immunol. 2017 Jan;187(1):146-159. doi: 10.1111/cei.12866. Epub 2016 Oct 18.
- Li Z, McCoy B, Engl W, Yel L. Steady-State Serum IgG Trough Levels Are Adequate for Pharmacokinetic Assessment in Patients with Immunodeficiencies Receiving Subcutaneous Immune Globulin. J Clin Immunol. 2021 Aug;41(6):1331-1338. doi: 10.1007/s10875-021-00990-z. Epub 2021 May 26.
- Suez D, Krivan G, Jolles S, Stein M, Gupta S, Paris K, van Hagen PM, Brodszki N, Engl W, Leibl H, McCoy B, Yel L. Safety and tolerability of subcutaneous immunoglobulin 20% in primary immunodeficiency diseases from two continents. Immunotherapy. 2019 Aug;11(12):1057-1065. doi: 10.2217/imt-2019-0057. Epub 2019 Jul 3.
- Paris K, Haddad E, Borte M, Brodszki N, Derfalvi B, Marodi L, Hussain I, Darter A, Engl W, Leibl H, McCoy B, Yel L. Tolerability of subcutaneous immunoglobulin 20%, Ig20Gly, in pediatric patients with primary immunodeficiencies. Immunotherapy. 2019 Apr;11(5):397-406. doi: 10.2217/imt-2018-0088. Epub 2019 Jan 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年6月20日
一次修了 (実際)
2014年5月13日
研究の完了 (実際)
2014年5月13日
試験登録日
最初に提出
2011年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年8月8日
最初の投稿 (見積もり)
2011年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月30日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 170903
- 2010-019459-23 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。