Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20 %

30. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Klinická studie imunoglobulinu subkutánně (lidsky) (IGSC), 20 % pro hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky u subjektů s primárním onemocněním imunitní nedostatečnosti

Účelem studie je vyvinout možnost léčby 20% subkutánním imunoglobulinem pro pacienty s onemocněním primární imunodeficience (PID).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1097
        • Fővárosi Önkormányzat Egyesített Szent István és Szent László Kórház, Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály
      • Debrecen, Maďarsko, 4012
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center, Department of Infectious and Pediatric Immunology
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 3
      • Freiburg, Německo, 79106
        • University Medical Centre Freiburg, Centre of Chronic Immunodeficiency, Divison of Rheumatology and Clinical Immunology
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Kinderklinik
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Immunologie und Rheumatologie
      • Leipzig, Německo, 04129
        • Klinikum St. Georg GmbH, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universität Wien / AHK Wien (General Hospital Vienna), Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital, Heart of England NHS Foundation Trust, Immunology Department
      • Cambridge, Spojené království, CB2 2QQ
        • Addenbrooke´s Hospital, Department of Clinical Immunology
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Royal London Hospital, Barts and the London NHS Trust, Department of Immunology
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 416 85
        • The Queen Silvia Children´s Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí mít zdokumentovanou diagnózu formy primární humorální imunodeficience zahrnující tvorbu protilátek a vyžadující náhradu gamaglobulinu, jak je definováno podle vědeckého výboru IUIS 2009, a diagnostickými kritérii podle Conley ME, Notarangelo LD, Etzioni A. Diagnostická kritéria pro primární imunodeficience. Clin Immunol 1999; 93:190-197. Diagnózu musí před zařazením potvrdit lékař.
  • Subjekt je v době screeningu 2 roky nebo starší
  • Písemný informovaný souhlas se získává buď od subjektu, nebo od jeho zákonně oprávněného zástupce před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií a administrací studijního produktu

  • Subjekt dostával konzistentní dávku IgG po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem v průměrné minimální dávce v tomto intervalu ekvivalentní 300 mg/kg tělesné hmotnosti (BW)/4 týdny a maximální dávce ekvivalentní 1,0 gramu /kg tělesné hmotnosti/4 týdny při frekvenci dávkování takto:

    1. intravenózně (IV) v průměrných intervalech přibližně 3 nebo 4 týdnů nebo
    2. subkutánně (SC) v průměrných intervalech přibližně 1 nebo 2 týdnů
  • Subjekt má minimální hladinu IgG v séru > 5 g/l při screeningu
  • Subjekt neměl vážnou bakteriální infekci během 3 měsíců před screeningem
  • Subjekt je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má známou anamnézu nebo je pozitivní při screeningu na jeden nebo více z následujících: povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), polymerázová řetězová reakce (PCR) na virus hepatitidy C (HCV), PCR na virus lidské imunodeficience (HIV) typu 1/2

  • Abnormální laboratorní hodnoty při screeningu splňující kterékoli z následujících kritérií (abnormální testy lze jednou zopakovat, aby se zjistilo, zda přetrvávají):

    1. Perzistentní alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) > 2,5násobek horní hranice normálu pro testovací laboratoř
    2. Přetrvávající těžká neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů [ANC] <= 500 /mm3)
  • Subjekt má hodnotu clearance kreatininu (CLcr), která je < 60 % normální hodnoty pro věk a pohlaví
  • Subjekt byl diagnostikován nebo má malignitu (jinou než adekvátně léčený bazaliom nebo spinocelulární karcinom kůže nebo karcinom in situ děložního čípku), pokud období bez onemocnění před screeningem nepřesáhne 5 let
  • Subjekt dostává antikoagulační léčbu nebo má v anamnéze trombotické epizody (včetně hluboké žilní trombózy, infarktu myokardu, cerebrovaskulární příhody, plicní embolie) během 12 měsíců před screeningem nebo má v anamnéze trombofilii
  • Subjekt má abnormální ztrátu bílkovin (enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom)
  • Subjekt má anémii, která by vylučovala flebotomii pro laboratorní studie podle standardní praxe na místě
  • Subjekt má v anamnéze přecitlivělost nebo přetrvávající reakce (kopřivka, dýchací potíže, závažná hypotenze nebo anafylaxe) po IV infuzích imunoglobulinu, SC imunoglobulinu a/nebo imunosérového globulinu (ISG)
  • Subjekt má deficit imunoglobulinu A (IgA) (IgA méně než 0,07 g/l) a známé anti IgA protilátky
  • Subjekt užívá preventivní (profylaktická) systémová antibakteriální antibiotika v dávkách dostatečných k léčbě nebo prevenci bakteriálních infekcí a nemůže tato antibiotika vysadit v době screeningu
  • Subjekt má aktivní infekci a v době screeningu dostává antibiotickou terapii pro léčbu infekce
  • Subjekt má poruchu krvácivosti nebo počet krevních destiček nižší než 20 000/μl, nebo který by podle názoru zkoušejícího byl vystaven významnému riziku zvýšeného krvácení nebo modřin v důsledku subkutánní terapie
  • Subjekt má celkový protein >9 g/dl nebo myelom nebo makroglobulinémii (IgM) nebo paraproteinémii

  • Ženy ve fertilním věku splňující kterékoli z následujících kritérií

    1. subjekt má pozitivní těhotenský test
    2. předmět kojí
    3. předmět zamýšlí začít ošetřovatelství v průběhu studia
    4. subjekt nesouhlasí s použitím adekvátních antikoncepčních opatření (např. nitroděložní tělísko, diafragma nebo kondom [pro mužského partnera] se spermicidním želé nebo pěnou nebo antikoncepční pilulky/náplasti) v průběhu studie
  • Subjekt se účastnil jiné klinické studie a byl vystaven zkoušenému produktu (IP) nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie (výjimka: léčba imunoglobulinem před studií)
  • Subjekt je naplánován k účasti v jiné (ne Baxter) nepozorovací (intervenční) klinické studii zahrnující IP nebo zařízení v průběhu studie
  • Subjekt má těžkou dermatitidu, která by znemožňovala dostatečná místa pro bezpečné podání produktu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Epocha 1 (intravenózní léčba před studií) + Epocha 2
Epocha studie 1 (13 týdnů): léčba přípravkem KIOVIG (jednou za 3 nebo 4 týdny, dávka jako během období před zahájením studie) + Epocha studie 2 (stejná pro všechny subjekty, 51 týdnů): léčba pomocí IGSC, 20 % (každý týden , dávka se vypočítá na základě týdenních ekvivalentů)
Biologický: Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20 %
Subkutánní infuze (regulovaná pumpou), pouze Epocha 2 (všechny subjekty)
Ostatní jména:
  • IGSC
  • 20 %
Biologický: Imunitní globulin intravenózně (člověk), 10 %
Intravenózní infuze (regulovaná pumpou)
Ostatní jména:
  • GAMMAGARD LIQUID (obchodní název v USA a Kanadě)
  • KIOVIG (ochranná známka v Evropě)
Experimentální: Epocha 1 (subkutánní léčba před studií) + Epocha 2
Epocha studie 1 (12 týdnů): léčba přípravkem SUBCUVIA (jednou týdně nebo jednou za dva týdny, dávka jako během období před zahájením studie) + Epocha studie 2 (stejná pro všechny subjekty, 51 týdnů): léčba IGSC, 20 % ( každý týden, dávka se vypočítá na základě týdenních ekvivalentů)
Biologický: Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20 %
Subkutánní infuze (regulovaná pumpou), pouze Epocha 2 (všechny subjekty)
Ostatní jména:
  • IGSC
  • 20 %
Biologický: Normální lidský imunoglobulin (subkutánní - intramuskulární imunoglobulin)
Subkutánní infuze (regulovaná pumpou)
Ostatní jména:
  • SUBCUVIA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra akutních závažných bakteriálních infekcí definovaná jako průměrný počet akutních závažných bakteriálních infekcí na subjekt za rok v populaci intent-to-treat
Časové okno: 1 rok
Akutní závažné bakteriální infekce budou zahrnovat bakteriémii / sepsi, bakteriální meningitidu, osteomyelitidu / septickou artritidu, bakteriální pneumonii a viscerální absces, diagnostikované podle diagnostických kritérií pro závažné akutní bakteriální infekce
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

13. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

13. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

9. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 170903
  • 2010-019459-23 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20 %

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit