Immunoglobulina sottocutanea (umana), 20%

Criterio di inclusione:

• Il soggetto deve avere una diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza umorale primaria che comporta la formazione di anticorpi e richiede la sostituzione delle gammaglobuline, come definita secondo il Comitato Scientifico IUIS 2009, e secondo i criteri diagnostici secondo Conley ME, Notarangelo LD, Etzioni A. Criteri diagnostici per primaria immunodeficienze. Clin Immunol 1999; 93:190-197. La diagnosi deve essere confermata dal Direttore Sanitario prima dell'arruolamento.
• Il soggetto ha 2 anni o più al momento dello screening
• Il consenso informato scritto è ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legalmente autorizzato del soggetto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e alla somministrazione del prodotto dello studio

• Il soggetto ha ricevuto una dose costante di IgG per un periodo di almeno 3 mesi prima dello screening a una dose minima media in tale intervallo equivalente a 300 mg/kg di peso corporeo (PC)/4 settimane e una dose massima equivalente a 1,0 grammo /kg peso corporeo/4 settimane alla frequenza di somministrazione come segue:

  1. per via endovenosa (IV) a intervalli medi di circa 3 o 4 settimane o
  2. per via sottocutanea (SC) a intervalli medi di circa 1 o 2 settimane
• Il soggetto ha un livello sierico minimo di IgG > 5 g/L allo screening
• - Il soggetto non ha avuto una grave infezione batterica nei 3 mesi precedenti lo screening
• Il soggetto è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Criteri di esclusione:

• Il soggetto ha una storia nota di o è positivo allo screening per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) Tipo 1/2

• Valori di laboratorio anormali allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri (i test anormali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):

  1. Persistente alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 volte il limite superiore della norma per il laboratorio di analisi
  2. Neutropenia grave persistente (definita come conta assoluta dei neutrofili [ANC] <= 500 /mm3)
• Il soggetto ha un valore di clearance della creatinina (CLcr) <60% del normale per età e sesso
• - Il soggetto è stato diagnosticato o ha un tumore maligno (diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato della pelle o carcinoma in situ della cervice), a meno che il periodo libero da malattia prima dello screening superi i 5 anni
• Il soggetto sta ricevendo una terapia anticoagulante o ha una storia di episodi trombotici (inclusi trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare) nei 12 mesi precedenti lo screening o una storia di trombofilia
• Il soggetto ha una perdita proteica anomala (enteropatia proteino-disperdente, sindrome nefrosica)
• Il soggetto ha un'anemia che precluderebbe la flebotomia per gli studi di laboratorio secondo la pratica standard presso il sito
• Il soggetto ha una storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, grave ipotensione o anafilassi) a seguito di infusioni di immunoglobuline EV, immunoglobuline SC e/o immunoglobuline sieriche (ISG)
• Il soggetto ha un deficit di immunoglobulina A (IgA) (IgA inferiore a 0,07 g/L) e anticorpi anti IgA noti
• Il soggetto assume antibiotici antibatterici sistemici preventivi (profilattici) a dosi sufficienti per trattare o prevenire infezioni batteriche e non può interrompere questi antibiotici al momento dello screening
• Il soggetto ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening
• Il soggetto ha un disturbo della coagulazione o una conta piastrinica inferiore a 20.000/μL o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia sottocutanea
• Il soggetto ha proteine ​​totali >9 g/dL o mieloma, o macroglobulinemia (IgM) o paraproteinemia

• Donne in età fertile che soddisfano uno dei seguenti criteri

  1. soggetto si presenta con un test di gravidanza positivo
  2. il soggetto sta allattando
  3. soggetto intende iniziare l'assistenza infermieristica durante il corso dello studio
  4. il soggetto non accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite (ad es. dispositivo intrauterino, diaframma o preservativo [per il partner maschile] con gelatina o schiuma spermicida o pillole/cerotti anticoncezionali) durante il corso dello studio
• Il soggetto ha partecipato a un altro studio clinico ed è stato esposto a un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo nei 30 giorni precedenti l'arruolamento nello studio (eccezione: trattamento con immunoglobulina prima dello studio)
• Il soggetto è programmato per partecipare a un altro studio clinico non osservazionale (interventistico) (non Baxter) che coinvolge un IP o un dispositivo durante il corso dello studio
• Il soggetto ha una grave dermatite che precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto